קמהדע: מתחילת בניסוי שלב 2/3 לטיפול בסוכרת נעורים

חברת קמהדע הודיעה היום (ד') על תחילת ניסוי קליני, שלב 2/3 בתכשיר Glassia, מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) של קמהדע לטיפול בילדים חולים שאובחנו לאחרונה כסובלים מסוכרת מסוג 1 (T1D), הידועה גם כסוכרת נעורים.

בסוכרת נעורים, היכולת של תאי הלבלב (תאי ביטא) לייצור עצמי של אינסולין נפגעת ועם הזמן הם נהרסים באופן הדרגתי, בעקבות התקפה אוטואימונית רציפה (התקפה של מערכת החיסון העצמית). לאורך זמן, המחלה מחמירה וישנה פגיעה אנושה בתאי הלבלב וכתוצאה מכך ביכולתם להפריש אינסולין. לכך יש השפעה ישירה על האיזון הסוכרתי, ובסופו של דבר, נוצרת תלות מלאה באינסולין ממקור חיצוני.

במחקר ישתתפו כ-190 ילדים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים. המשתתפים יטופלו ב-4 מרכזים רפואיים בישראל, וייתכן שבעתיד יורחב הניסוי למרכזים נוספים במדינות אחרות. המחקר המתוכנן כמבוקר פלסבו (אינבו) וכפול סמיות יבדוק את יעילות הטיפול של GLASSIA הניתנת באמצעות עירוי בשימור יכולת הלבלב לייצר אינסולין ומניעת התקדמות המחלה, הגורמת לסיבוכים עתידיים וכן יעריך את בטיחות וסבילות הטיפול.

על ידי שמירה על יכולתו לייצר אינסולין, הגוף יכול לשלוט באופן עצמאי ברמת גלוקוז ולהימנע מסיבוכי סוכרת הנובעים מאיזון סוכרתי לקוי (למשל, מחלת לב וכלי דם, מחלת כליות, עיניים ובעיות ראייה, נזקים נוירולוגיים ועוד). תקופת המחקר שיכלול טיפול במשך שנתיים תוכנן על בסיס ההנחיות של ה FDA האמריקאי וה- EMA האירופי לניסויים הבוחנים את שימור פעילות תאי הביטא. דו"ח ביניים לאחר שכ 90 חולים השלימו טיפול במשך שנה, צפוי להתפרסם בעוד כשנתיים. במחקר יבדקו, בין היתר, מדדי peptide C (המייצג הפרשת אינסולין עצמי), המוגלובין מסוכרר (HbA1C), אירועי היפוגליקמיה ומינון יומי של אינסולין.

• קמהדע מאשררת את התחזית ל-2025; ההכנסות ברבעון עלו ב-7%
• קמהדע זכתה בחוזה בהיקף של 25 מיליון דולר; המניה קופצת

הצלחה בניסוי הקודם בתרופת ה-Glassia

קמהדע דווחה בעבר על נתונים ראשוניים חיוביים מניסוי ההמשך של ניסוי שלב 1/2 עם תכשיר ה-Glassia לטיפול בילדים חולים שאובחנו לאחרונה עם T1D. נתונים המשך אלו הראו כי כ-20 חודשים מרגע אבחון המחלה וכ-10 חודשים לאחר עירוי Glassia האחרון, 60% מהמטופלים (12/20) שהשתתפו בניסוי ההמשך, הראו רמות C peptide , גבוהות מ- 0.2 pmol/mll. תוצאות אלו מצביעות על כך כי חולים אלו עדיין בעלי תאי לבלב פעילים והנם אחוז גבוה מהצפוי של חולים שעדיין מצליחים לייצר אינסולין עצמי בנקודת זמן זו לאחר אבחון המחלה, שלא קיבלו שום טיפול אחר מלבד הטיפול הרגיל הניתן לחולי סוכרת נעורים.

בנוסף, ובהתאם להמלצת הארגון הבינלאומי לסוכרת ילדים ונוער (ISPAD), ממוצע ההמוגלובין המסוכרר (HbA1C) של החולים היה 7.5%, ו-75% מהחולים אף השיגו רמת המוגלובין מסוכרר נמוכה מ- 7.5%, שהיא רמת האיזון הסוכרתי הרצויה בילדים חולי סכרת נעורים, שלרוב חווים מחלה חריפה וקשה יותר לאיזון בהשוואה לרמת האיזון הסוכרתי במבוגרים החולים במחלה.

מנכ"ל ואחד ממייסדי קמהדע, דוד צור אמר: "זוהי הזדמנות מרגשת מאוד עבור קמהדע להביא תרופה חדשה ומבטיחה לחולי סוכרת הנעורים שאובחנו לאחרונה כחולים במחלה. המידע שאספנו עד היום מעודד אותנו להתקדם עם מחקר זה".

• מעל 2 מיליארד דולר השקעו בתעשיית הביומד הישראלית ב-2023
• המירוץ אחר חיי נצח - האם יש פוטנציאל השקעה בטיפולים מאריכי ימים?
• תוכן שיווקי "הקרנות הפאסיביות מהוות 60% מהענף"

והוסיף כי "הטיפול המקובל כיום בחולי סוכרת הנעורים כולל אינסולין, תפריט מאוזן ושינויים התנהגותיים וטרם נמצא מענה הולם למניעת הסיבוכים של מחלה זו. בנוסף, ישנו קשר ישיר בין הסיבוכים שמהם סובל החולה למידת האיזון הסוכרתי אליו מגיע החולה בשלבים הראשונים של המחלה. אנו מאמינים כי Glassia יכולה להוות טיפול פורץ דרך לחולים בסוכרת הנעורים שאובחנו לאחרונה ע"י עצירת התקדמות המחלה ולאפשר ללבלב להמשיך להפיק אינסולין בעצמו".