הצלחה בניסוי לקמהדע בטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 - המניה טסה 12%

חברת התרופות קמהדע -1.25% מנס ציונה דיווחה היום לבורסה על הצלחה בניסוישלב 2 בארה"ב עם מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1.AATD היא מחלת יתום אשר, נכון להיום, מטופלת באמצעות AAT הניתן בעירוי להעלאת רמתו בדם.המניה מזנקת בת"א ב-12% במחזור של 11 מיליון שקל - פי 11 מהמחזור היומי הממוצע בחודש האחרון.מדובר בניסוי שלב 2, כפול סמיות (double-blind), מבוקר פלסבו שהעריך את הבטיחות והיעילות שלAAT באינהלציה ב-36 חולי AATD. החולים טופלו במינונים של 80 מ"ג ליום או 160 מ"ג ליום או בפלצבו, באמצעות מכשיר אינהלציה Flow למשך תקופה כפולת סמיות של 12 שבועות. מדדי היעילות העיקריים במחקר כללו את רמות ה-AAT האנטיגני וכן את רמת הפעילות המעכבת את הנויטרופיל אלסטאז (ANEC - Anti-Neutrophil Elastase inhibitory Capacity) בריאות.בנוסף נבדקו סימנים ביולוגיים נוספים להערכת פעילות נוגדת פירוק חלבונים ומדדים אנטי דלקתיים. לאחר תקופת הסמיות הכפולה, נבדקים כשירים (סה"כ 26) נכנסו לתקופת טיפול גלויה למשך 12 שבועות נוספים, שבמהלכם טופלו באמצעות AAT במינון 160 מ"ג ליום על מנת להמשיך ולהעריך את בטיחות וסבילות התרופה.חוליAATDשטופלו בתרופת ה-AATבאינהלציה של קמהדע הציגו עלייה משמעותית [עוגן] ברמתAATאנטיגני בנוזל המצפה את דרכי הנשימה (ELF), ביחס לרמות שנצפו אצל החולים שקיבלו פלצבו]עליה בחציון של 4551 נ"מ (ננומולר), ברמת מובהקותp-value <0.0005(80 מ"ג ליום,n=12) ו-13454נ"מ ברמת מובהקותp-value <0.002(160 מ"ג/יום,n=12)]. תוצאות אלו גבוהות ביותר מפי שניים מעליית רמות ה-AATהאנטיגני ב-ELF( 2600נ"מ) כפי שנצפה בניסוי קודם שהסתיים, במתן תכשירAATבעירוי של קמהדע (במינון של 60מ"ג/ק"ג/שבוע).AATהאנטיגני מייצג את הכמות הכוללת שלAATבריאה – הפעיל והבלתי פעיל.פרופ' מרק ברנטלי,MD, שכיהן כחוקר הראשי של הניסוי:"תוצאות המחקר משכנעות ביותר.בהסתמך על התוצאות של ניסוי זה, זה ברור שמתןAATבאינהלציה הינו אופן הטיפול היעיל ביותר להבאתAATלאזורי המטרה העיקריים של הריאות הפגועות בחוליAATDולשיקום יכולת פעילות העיכוב שלAAT. אני מצפה להתחלת ניסוי פיבוטלי בארה"ב לצורך אישוש התוצאות הללו".מתן תכשיר ה-AATבאינהלציה של קמהדע מציג פרופיל בטיחות גבוה ומתווסף למידע הבטיחותי שהצטבר מניסוי שלב 2/3 האירופאי הקודם, שכבר הסתיים, במתן תכשירAATבאינהלציה בטיפול ב-AATD. לא נצפו הבדלים במדדי הבטיחות (תופעות לוואי חמורות מסוגים שונים) בין קבוצת הפלצבו לבין קבוצות הטיפול (גם ב-80 מ"ג וגם ב-160 מ"ג) במהלך תקופת הסמיות הכפולה ובתקופת המחקר הגלויה. שני חולים נשרו מוקדם מהמחקר במהלך תקופת הסמיות הכפולה מהם חולה אחד מקבוצת הטיפול שסיבת נשירתו מהמחקר נקבעה כלא קשורה לקבלת הטיפול והחולה השני שנשר מקבוצת הפלצבו.עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע:"אנו מאמינים כי תכשיר ה-AATבאינהלציה הינו בעל פוטנציאל לשינוי התבנית הטיפולית שלAATD. אנו מתכוונים להשתמש בתוצאות המצויינות מניסוי שלב 2 מוצלח זה לצורך תכנון ניסוי פיבוטלי בארה"ב ולצורך תמיכה במתן מענה להערות ה-EMAמיום ה-120, שהתקבלו בקשר להגשת ה-MAAעבורAATבאינהלציה שהוגש מוקדם יותר השנה. כמו כן אנו מתכוונים להמשיך בשיחות עם ה-FDAהאמריקאי תוך הצגת הנתונים הנוספים מניסוי שלב 2 זה ומניסוי שלב 2/3 מאירופה לצורך קבלת הכוונה עבור התקדמות בתחום הרגולטורי עבור ה-AATבאינהלציה, בארה"ב".