טיפול תאי הגזע של מזובלסט בדרך לאישור ה-FDA
מאז שטבע מכרה את מניותיה בחברה המנייה צונחת בחדות; על פי הערכה, בכל שנה מבוצעות כ-30 אלף השתלות תאי גזע מתורמים
אם לא תהיינה הפתעות מיוחדות, מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) צפוי לאשר בשנה הקרובה תרופה ראשונה לטיפול במחלת השתל נגד מאכסן מהסוג החריף (acute Graft Versus Host Disease – aGVHD). את התרופה, MSC-100-IV, פיתחה חברת התרופות האוסטרלית מזובלסט (סימול: MESO).
מחלת השתל נגד מאכסן היא סיבוך נפוץ לאחר השתלה אלוגנאית (השתלת תאים של אדם בריא בגוף החולה), במסגרתו מערכת החיסון שברקמה המושתלת מזהים את הגוף כגורם זר ולכן תוקפים את תאי הגוף.
על פי הערכה, בכל שנה מבוצעות כ-30 אלף השתלות תאי גזע מתורמים. כדי להימנע מהתפרצות של GVHD, לאחר ההשתלה מטופלים המושתלים בסטרואידים, זאת במטרה לדכא את המתקפה החיסונית על רקמות החולה.
עם זאת, בכ-15% מהמקרים, הסטרואידים אינם מצליחים לרסן את התגובה החיסונית והחולים סובלים מ-GVHD. הסוג החריף של המחלה (aGVHD), מאובחן עד 100 ימים ממועד ההשתלה ונחשב לאחד מגורמי התמותה המובילים בחולים, שמקבלים השתלה של תאי גזע מתורמים.
- מריוס נכט מוביל השקעה של 16 מ' ד' בביוג'נסל
- אקזיט לאיתמר: נמכרת בכ-540 מ' ד' ובפרמיה של 50% ל-ZOLL
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
יפן תחילה
התרופה של מזובלסט מבוססת על תאי גזע מזנכימליים (mesenchymal stem cells - MSC). תאים אלו, מתפתחים לתאי לב, שומן, שריר וסחוס ובעלי השפעה ממתנת על פעילות מערכת החיסון.
מסיבה זו, תאים אלו עשויים להוות אופציה טיפולית לא רק ב-GVHD, אלא גם בהתוויות אחרות המערבות הפעלה עודפת של מערכת החיסון כמו טרשת נפוצה ומחלות אוטואימוניות נוספות.
על אף שמדובר בהשתלת תאי גזע, המוצר של מזובלסט הוא "מוצר מדף". הפלטפורמה של החברה מאפשרת לבודד את תאי הגזע המזנכימליים ממח עצם של תורם בריא בודד ולהרבות את התאים, כך שישמשו לטיפול באלפי חולים ללא התאמה גנטית לתורם.
- הרווחתם על מתכות נדירות? מה עם משאבי מזון נדירים?
- חרם אירופאי על סחורה ישראלית - עד כמה זה משמעותי ומה אפשר לעשות?
- תוכן שיווקי צברתם הון? מה נכון לעשות איתו?
- הרווחתם על מתכות נדירות? מה עם משאבי מזון נדירים?
התרופה שפיתחה מזובלסט כבר משווקת ביפן תחת השם טמסל (Temcell) לטיפול ב-aGVHD, לאחר שזכתה לאישור שיווק מצד הרגולטור במדינה בספטמבר 2015. עלות הטיפול במדינה עומדת על 195 אלף דולר.
כדי לזכות באישור שיווק גם בארה"ב, מזובלסט נדרשה לבצע ניסויים קליניים נוספים. בשבוע שעבר החברה האוסטרלית פרסמה תוצאות מבטיחות מניסוי שלב 3 שערכה ב-55 ילדים (הגיל הממוצע עמד על 7.8).
מהניסוי עלה כי לאחר 28 ימים מקבלת המינון הראשון של התרופה, שיעור התגובה הכולל (ORR), שמייצג את שיעור הילדים שהטיפול בהם הביא להפוגה מלאה או לשיפור במחלה, עמד על 69%. בניסוי שערכה מזובלסט לא הייתה קבוצת ביקורת, שטופלה בטיפול אחר או בפלסבו. עם זאת, נתוני בקרה מניסויים היסטוריים מצביעים על ORR של 43%, כך שתוצאות הניסוי של מזובלסט עשויים לסלול את הדרך לקבלת האישור המיוחל.
מסלול מואץ
במועד פרסום התוצאות מזובלסט החזיקה גם במידע אודות שיעור השרידות של 50 החולים הראשונים שגויסו לניסוי ושחלפו 100 ימים או יותר מהיום בו הם קיבלו את המינון הראשון. לדברי החברה, 78% מ-50 החולים נותרו בחיים גם לאחר 100 ימים מקבלת הטיפול. כאמור, שיעור השרידות ההיסטורי לאחר 100 ימים של טיפול עומד על כ-30% בלבד.
לפני שכשנה ה-FDA העניק למזובלסט אישור מסלול מואץ (Fast Track) לטיפול תאי הגזע שלה בהתוויה של aGVHD. אישור זה מאפשר לחברה שלא להמתין עם בקשת אישור השיווק עד שכל הנתונים הקליניים יהיו בידיה, ולהגיש בכל פעם את המידע הקליני שבידיה.
מזובלסט מתכוונת לפרסם תוצאות שרידות מכל 55 החולים במהלך הרבעון השני של 2018 ולפרסם תוצאות בטיחות מהניסוי במהלך הרבעון השלישי של השנה. החברה מקווה שנתונים אלו יחד עם הנתונים שפרסמה בשבוע שעבר יאפשר לה לזכות באישור השיווק.
מוצרים נוספים בפיתוח
החברה האוסטרלית לא מספקת במוצר לטיפול ב-aGVHD בלבד ובימים אלו היא עורכת ניסויים קליניים מתקדמים בתאי הגזע שלה בהתוויות נוספות כמו אי ספיקת לב, כאב גב תחתון כרוני, סוכרת מסוג 2 ודלקת מפרקים שגרונית.
כמו כן, החברה מקווה בעתיד לזכות גם באישור ה-FDA לטיפול בחולים בוגרים ב-aGVHD והיא לא פוסלת אפשרות לערוך ניסויים קליניים בתרופה MSC-100-IV גם במחלת השתל נגד מאכסן מהסוג הכרוני (cGVHD). סוג זה של המחלה פורץ לאחר 100 ימים ויותר.
עם זאת, בשוק זה היא לא צפויה לזכות בבכורה, לאחר שבאוגוסט האחרון ה-FDA אישר את התרופה אימברוביקה של אב-וי (סימול: ABBV) וג'ונסון אנד ג'ונסון (סימול: JNJ) לטיפול ב-cGVHD – התרופה הראשונה שאושרה לטיפול בהתוויה זו בארה"ב.
ההפסד של טבע
למזובלסט גם קשר ישראלי, כשעד לאחרונה, לטבע הייתה בעלת מניות גדולה בחברה. טבע קיבלה את המניות בנדוניה בעת רכישת ספלון בשנת 2011. באוקטובר האחרון, כחלק ממאמציה לשרת את החוב, טבע מכרה כ-32.4 מיליון מניות וירדה מאחזקה של 14.7% במזובלסט לאחזקה של 5% בלבד.
מאז מכירת המניות שביצעה טבע, מניית מזובלסט צנחה בחדות, אולם התוצאות החיוביות מהניסוי במחלת השתל נגד מאכסן הביאו למחיקת הירידות והמניה נסחרת במחיר דומה לזה בו בוצעה עסקת המכירה של טבע.
כך או כך, לטבע הפסד על הנייר של מאות מיליוני דולרים מאחזקה במניות מזובלסט, לאחר שמניית החברה האוסטרלית איבדה כ-80% מאז השלמת רכישת ספלון.
** אין לראות באמור לעיל משום המלצה לביצוע פעולות ו/או ייעוץ השקעות ו/או שיווק השקעות ו/או ייעוץ מכל סוג שהוא. המידע המוצג הינו לידיעה בלבד ואינו מהווה תחליף לייעוץ המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם.
- 4.גד 01/03/2018 10:24הגב לתגובה זומכירה פזיזה של טבע.
- 3.מר Stem Cell 28/02/2018 21:51הגב לתגובה זוסימון APOP גם מציעה פיתרון ל GVHD
- 2.משה 28/02/2018 13:01הגב לתגובה זומזובלסט חברה טובה שהחלה פעילות בתחום תאי הגזע הרבה לפני פלוריסטם אך פלוריסטם הצליחה להתקדם בצעדי ענק לקראת אישור FDA למגוון יישומים של תאי גזע
- 1.משקיע מתוחכם 28/02/2018 12:31הגב לתגובה זוהי שניר, היכן נסחרת מזובלסט? באיזה בורסה. מה דעתך על הניסוי של קמהדע בשיתוף בית חולים מאונט סיניי לפיתוח תרופה להתוויה של AGVHD
- שניר הנדלר 28/02/2018 16:27הגב לתגובה זומניית מזובלסט נסחרת בבורסה האוסטרלית תחת הסימול MSB ובבורסת נאסד"ק תחת הסימול MESO
- שניר הנדלר 28/02/2018 16:25הגב לתגובה זוהיי, קמהדע לא מפתחת תרופה לטיפול ב-aGVHD. הניסוי שהיא מבצעת כעת בשיתוף מאונט סיני הוא למניעת aGVHD. התכונות האנטי-דלקתיות של החלבון אלפא-1 והיכולת שלו לווסת את מערכת החיסון, מספקים תמיכה מדעית לאפשרות שהחלבון עשוי להימצא יעיל במניעת המחלה. אולם בין הרציונל המדעי ועד להוכחת יעילות והסיכויים להצליח בשוק – המרחק עצום. כך או כך, אני מאוד אוהב את העובדה שקמהדע החליטה ללכת במסלול זה - שרובו ממומן על ידי בית החולים - ולא התעקשה להמשיך לפתח בעצמה את התרופה בהתוויה של טיפול ב-aGVHD, לאחר ששייר החליטה להפסיק את הניסוי.

בטיחות או נוחות - איך בוחרים את המושב המושלם בטיסה?
איפה הכי מסוכן לשבת במטוס, איפה הכי נוח לשבת במטוס? ככה תדעו לבחור את המקומות המתאימים לכם
הצ׳ק אין למטוס אל על בואינג 737-800 ברגע האחרון, לא איפשר לי לבחור את המושב הבטוח שרציתי. עליתי ברגשות מעורבים לטיסת אל על LY290 לוונציה בדרכי לטרק בהרי הדולומיטים. ישבתי בשורה הרביעית בקדמת המטוס ולא יכולתי שלא להיזכר בטיסת ALOHA Airlines 243 בשנת 1988, גם היא במטוס בואינג 737-200. טיסת אלוהה איירליינס 243 זכורה כטיסה שהשאירה צמרמורת ופחד בקרב 95 נוסעי הטיסה, כשבגובה 24,000 רגל, נשמעו רעשי שבר וקריעה וחלקו הקדמי העליון של המטוס נתלש מעליו בחלקיק שניה מעל שורות 1-5 ורוח בעוצמה של הוריקן פרצה לחלל המטוס.
הנוסעים החגורים ראו לעיניהם המבועתות את אחת הדיילות נשאבת לחלל האוויר. הנוסעים שישבו תחת הגג הפעור לרווחה, בהיעדר גישה למסכות החמצן, סבלו מהיפוקסיה, מצב שבו יש חוסר באספקת חמצן לרקמות בגוף, מצב המסכן חיים. רעש הרוח היה חזק כל כך שהטייסים התקשו לדבר ביניהם והדיילים התקשו בגלל הרוח להגיע לתא הטייס בכדי לראות אם הטייסים נותרו בחיים. שני הטייסים התקשו להטיס את המטוס הקרוע אך הצליחו בתושייתם להנחיתו בשלום והנוסעים ניצלו. זה היה מטוס הנוסעים עם הנזק הכי גדול בגוף המטוס שהצליח לנחות בשלום.
מאז, הלקחים נלמדו. השבר שהיה "שבר התעייפות" עקב מחזורי הפרשי הלחץ בהמראה ונחיתה נלמד, התכן והתחזוקה שופרו, ובכל זאת, כשישבתי בשורה 4 במטוס 737 ידעתי שיש מקומות בטוחים יותר לשבת בהם.
המושבים הבטוחים יותר
היו מספר ניסויים לבחינת עמידות ריסוק מטוס מטוסים לבחינת מיקום המושב המועדף. הניסוי המפורסם ביותר שבדק בטיחות מושבי הנוסעים במטוס בואינג נערך על ידי הערוץ הבריטי Channel 4 יחד עם Discovery Channel בשנת 2012, תחת השם Live Crash Test.
- "טריק יום כיפור" חוזר: כך ישראלים קונים כרטיסי טיסה זולים, מהמרים על ביטולים – ומרוויחים
- מחירי הטיסות יורדים - חוץ מיעד אחד; לאן אפשר לטוס ב-100 דולר?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

חרם אירופאי על סחורה ישראלית - עד כמה זה משמעותי ומה אפשר לעשות?
איך החברות הישראליות יכולות להתמודד מול החרם והאם הוא כל כך משפיע?
מהאופן בו היצואניות הישראליות מתנהלות, רובן בעלות חשיפה נמוכה מאד לחרמות אירופאיות. חלק מהיצואניות הישראליות עובדות בתצורת OEM. חלקן חברות בנות של חברות בינלאומיות. חלקן עובדות בתצורת White Label. מעטות מאד מוכרות לצרכן הסופי, זאת כנראה גם כתוצאה מההבנה ההיסטורית שיש להתחמק מחרמות שבאות אלינו כגלים לאורך השנים, ע"פ עצימות הסכסוך מול הפלסטינאים.
האירופאים, כמו גם מדינות אחרות, יודעים גם יפה מאד להתעלם ולעצום עין כאשר הם ממש זקוקים לתוצרת הישראלית. רואים זאת לא רק בתעשיות הביטחוניות אלא אפילו ביצוא האבוקדו. הסחורה הישראלית מהווה כ-20% מסך המכירות של הפרי באיחוד האירופי והמכירות עוד גדלו בזמן המלחמה. דוגמא דרמטית בהרבה קיבלנו מחתימת ההסכם בסך 35 מיליארדי דולרים עם הגז הישראלי למצרים. המצרים היו מוכנים להיות מהראשונים להחרים אותנו לו רק יכלו.
מעבר לעניין "הפסיכולוגי" כאשר חלק מהישראלים והמדיה לוקחים קשה את עמדת "הילד הדחוי של הכיתה", אותה אי נעימות שאנו חשים על כך שלא אוהבים אותנו בעולם או אפילו שונאים אותנו, השאלה היא ברמה הפרקטית כיצד זה בא לידי ביטוי עיסקי ועד כמה מזה באמת משפיע על חיינו, על חוסננו ועוצמתנו כאומה?
ארבעה סוגי חרמות
אין, למיטב ידיעתי, שום מחקר כלכלי שניסה לאמוד את ממדי הבעיה. למעשה האמידה הזו היא על גבול הבלתי אפשרי כי לעיתים נדירות ניתן לדעת מי לא עשה איתנו עסקים מסיבות אנטי-ישראליות או אנטישמיות. ואין מדובר רק החל מה-7 לאוקטובר אלא מאז ומעולם.
- החרם הטורקי ישפיע? בז"ן: "לא צופים פגיעה מהותית"
- האם תעשיית החרם על ישראל עובדת?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
חרמות על ישראל מתחלקות לדעתי בעיקר ע"פ ארבעת הנושאים הבאים, לפי סדר חשיבותם: חרם ביטחוני, חרם כלכלי/עסקי, חרם אקדמי, חרם תרבותי.