אם לא תהיינה הפתעות מיוחדות, מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) צפוי לאשר בשנה הקרובה תרופה ראשונה לטיפול במחלת השתל נגד מאכסן מהסוג החריף (acute Graft Versus Host Disease – aGVHD). את התרופה, MSC-100-IV, פיתחה חברת התרופות האוסטרלית מזובלסט (סימול: MESO).

מחלת השתל נגד מאכסן היא סיבוך נפוץ לאחר השתלה אלוגנאית (השתלת תאים של אדם בריא בגוף החולה), במסגרתו מערכת החיסון שברקמה המושתלת מזהים את הגוף כגורם זר ולכן תוקפים את תאי הגוף.

על פי הערכה, בכל שנה מבוצעות כ-30 אלף השתלות תאי גזע מתורמים. כדי להימנע מהתפרצות של GVHD, לאחר ההשתלה מטופלים המושתלים בסטרואידים, זאת במטרה לדכא את המתקפה החיסונית על רקמות החולה.

עם זאת, בכ-15% מהמקרים, הסטרואידים אינם מצליחים לרסן את התגובה החיסונית והחולים סובלים מ-GVHD. הסוג החריף של המחלה (aGVHD), מאובחן עד 100 ימים ממועד ההשתלה ונחשב לאחד מגורמי התמותה המובילים בחולים, שמקבלים השתלה של תאי גזע מתורמים.

• מריוס נכט מוביל השקעה של 16 מ' ד' בביוג'נסל
• אקזיט לאיתמר: נמכרת בכ-540 מ' ד' ובפרמיה של 50% ל-ZOLL
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

יפן תחילה

התרופה של מזובלסט מבוססת על תאי גזע מזנכימליים (mesenchymal stem cells - MSC). תאים אלו, מתפתחים לתאי לב, שומן, שריר וסחוס ובעלי השפעה ממתנת על פעילות מערכת החיסון.

מסיבה זו, תאים אלו עשויים להוות אופציה טיפולית לא רק ב-GVHD, אלא גם בהתוויות אחרות המערבות הפעלה עודפת של מערכת החיסון כמו טרשת נפוצה ומחלות אוטואימוניות נוספות.

על אף שמדובר בהשתלת תאי גזע, המוצר של מזובלסט הוא "מוצר מדף". הפלטפורמה של החברה מאפשרת לבודד את תאי הגזע המזנכימליים ממח עצם של תורם בריא בודד ולהרבות את התאים, כך שישמשו לטיפול באלפי חולים ללא התאמה גנטית לתורם.

• מדוע התרומה הפילנטרופית הגדולה ביותר הגיעה מיבואן מכוניות?
• על ניהול סיכונים: איך נזהה את הקרנף האפור?
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• מדוע התרומה הפילנטרופית הגדולה ביותר הגיעה מיבואן מכוניות?

התרופה שפיתחה מזובלסט כבר משווקת ביפן תחת השם טמסל (Temcell) לטיפול ב-aGVHD, לאחר שזכתה לאישור שיווק מצד הרגולטור במדינה בספטמבר 2015. עלות הטיפול במדינה עומדת על 195 אלף דולר.

כדי לזכות באישור שיווק גם בארה"ב, מזובלסט נדרשה לבצע ניסויים קליניים נוספים. בשבוע שעבר החברה האוסטרלית פרסמה תוצאות מבטיחות מניסוי שלב 3 שערכה ב-55 ילדים (הגיל הממוצע עמד על 7.8).

מהניסוי עלה כי לאחר 28 ימים מקבלת המינון הראשון של התרופה, שיעור התגובה הכולל (ORR), שמייצג את שיעור הילדים שהטיפול בהם הביא להפוגה מלאה או לשיפור במחלה, עמד על 69%. בניסוי שערכה מזובלסט לא הייתה קבוצת ביקורת, שטופלה בטיפול אחר או בפלסבו. עם זאת, נתוני בקרה מניסויים היסטוריים מצביעים על ORR של 43%, כך שתוצאות הניסוי של מזובלסט עשויים לסלול את הדרך לקבלת האישור המיוחל.

מסלול מואץ

במועד פרסום התוצאות מזובלסט החזיקה גם במידע אודות שיעור השרידות של 50 החולים הראשונים שגויסו לניסוי ושחלפו 100 ימים או יותר מהיום בו הם קיבלו את המינון הראשון. לדברי החברה, 78% מ-50 החולים נותרו בחיים גם לאחר 100 ימים מקבלת הטיפול. כאמור, שיעור השרידות ההיסטורי לאחר 100 ימים של טיפול עומד על כ-30% בלבד.

לפני שכשנה ה-FDA העניק למזובלסט אישור מסלול מואץ (Fast Track) לטיפול תאי הגזע שלה בהתוויה של aGVHD. אישור זה מאפשר לחברה שלא להמתין עם בקשת אישור השיווק עד שכל הנתונים הקליניים יהיו בידיה, ולהגיש בכל פעם את המידע הקליני שבידיה.

מזובלסט מתכוונת לפרסם תוצאות שרידות מכל 55 החולים במהלך הרבעון השני של 2018 ולפרסם תוצאות בטיחות מהניסוי במהלך הרבעון השלישי של השנה. החברה מקווה שנתונים אלו יחד עם הנתונים שפרסמה בשבוע שעבר יאפשר לה לזכות באישור השיווק.

מוצרים נוספים בפיתוח

החברה האוסטרלית לא מספקת במוצר לטיפול ב-aGVHD בלבד ובימים אלו היא עורכת ניסויים קליניים מתקדמים בתאי הגזע שלה בהתוויות נוספות כמו אי ספיקת לב, כאב גב תחתון כרוני, סוכרת מסוג 2 ודלקת מפרקים שגרונית.

כמו כן, החברה מקווה בעתיד לזכות גם באישור ה-FDA לטיפול בחולים בוגרים ב-aGVHD והיא לא פוסלת אפשרות לערוך ניסויים קליניים בתרופה MSC-100-IV גם במחלת השתל נגד מאכסן מהסוג הכרוני (cGVHD). סוג זה של המחלה פורץ לאחר 100 ימים ויותר.

עם זאת, בשוק זה היא לא צפויה לזכות בבכורה, לאחר שבאוגוסט האחרון ה-FDA אישר את התרופה אימברוביקה של אב-וי (סימול: ABBV) וג'ונסון אנד ג'ונסון (סימול: JNJ) לטיפול ב-cGVHD – התרופה הראשונה שאושרה לטיפול בהתוויה זו בארה"ב.

ההפסד של טבע

למזובלסט גם קשר ישראלי, כשעד לאחרונה, לטבע הייתה בעלת מניות גדולה בחברה. טבע קיבלה את המניות בנדוניה בעת רכישת ספלון בשנת 2011. באוקטובר האחרון, כחלק ממאמציה לשרת את החוב, טבע מכרה כ-32.4 מיליון מניות וירדה מאחזקה של 14.7% במזובלסט לאחזקה של 5% בלבד.

מאז מכירת המניות שביצעה טבע, מניית מזובלסט צנחה בחדות, אולם התוצאות החיוביות מהניסוי במחלת השתל נגד מאכסן הביאו למחיקת הירידות והמניה נסחרת במחיר דומה לזה בו בוצעה עסקת המכירה של טבע.

כך או כך, לטבע הפסד על הנייר של מאות מיליוני דולרים מאחזקה במניות מזובלסט, לאחר שמניית החברה האוסטרלית איבדה כ-80% מאז השלמת רכישת ספלון.

** אין לראות באמור לעיל משום המלצה לביצוע פעולות ו/או ייעוץ השקעות ו/או שיווק השקעות ו/או ייעוץ מכל סוג שהוא. המידע המוצג הינו לידיעה בלבד ואינו מהווה תחליף לייעוץ המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם.