יורוג'ן קיבלה אישור FDA ל-ZUSDURI - המניה מזנקת

עדכון - מניית יורוג'ן מזנקת ב-43% במסחר.

חברת הביוטק הישראלית יורוג'ן Urogen Pharma 9.21%   מדווחת כי קיבלה אישור מה-FDA לשיווק התרופה ZUSDURI (לשעבר UGN-102) למבוגרים עם סרטן חזרתי מסוג LG-IR-NMIBC. מדובר בתרופה שנועדה לטיפול בבסרטן דרכי השתן וסוגי סרטן ייחודיים נוספים.

מדובר במהפך לעומת הדיווחת של החברה רק מלפני מספר שבועות, אז דיווחה כי כי תהליך האישור של התרופה עשוי להיות מורכב יותר מהצפוי. בניסויים, יורוג'ן בחרה לבצע ניסוי של זרוע אחת בלבד ללא קבוצת ביקורת, זאת בעקבות התייעצות עם ה-FDA. הבחירה הזאת נובעת מהצורך הדחוף בתרופה ומהצלחות מוקדמות בניסויים מקדימים. עם זאת, מסמכי ה-FDA העלו שאלות האם ניתן להסתמך על נתוני ניסוי ללא קבוצת ביקורת. במסמך שפורסם צוין כי "כיוון שאין בניסוי זרוע ביקורת, קשה לפענח את ההישגים ביחס למהלך הטבעי של המחלה". ה-FDA הודיע כי ניסוי זרוע אחת גדול יכול לתמוך בהגשה רק בתנאי שיוכח הבדל משמעותי ביחס למהלך הטבעי של המחלה, וכנראה תידרש התערבות של הוועדה המייעצת שתתכנס כבר השבוע, ב-21 במאי. נציגי ה-FDA אף טענו במסמך כי הפרשנות של יורוג'ן לתוצאות הניסוי איננה בהכרח תואמת את הפרשנות של הסוכנות.

עם זאת, היום כאמור החברה מדווחת על קבלת האישור שבעצם הופך את חוות הדעת הקודמת של ה-FDA, וזאת אחרי תוצאות חיוביות מניסוי שלב 3 שהראה כי ‏ZUSDURI השיג שיעור תגובה מלאה (CR) של 78% לאחר 3 חודשים, ומתוך אותם מטופלים, 79% נותרו ללא אירועים (ללא הישנות המחלה) 12 חודשים לאחר מכן.

"האישור של ZUSDURI מייצג צעד משמעותי קדימה עבור החברה שלנו ועבור הטיפול בסרטן חזרתי מסוג LG-IR-NMIBC ", אמרה ליז בארט, נשיאה ומנכ"לית יורוג'ן. "לראשונה, כ-59,000 חולים אמריקאים המתמודדים עם סרטן חזרתי מסוג LG-IR-NMIBC מדי שנה מקבלים גישה לתרופה שאושרה על ידי ה-FDA. הישג היסטורי זה הוא צעד נועז קדימה במשימתנו להגדיר מחדש את האורו-אונקולוגיה ולהביא חדשנות לחולים הזקוקים לה ביותר. אנו אסירי תודה ל-FDA על שיתוף הפעולה שלהם ולחוקרים, לחולים ולמטפלים שמחויבותם אפשרה את השגת אבן הדרך הזו. תרומתם הייתה חיונית בהבאת חדשנות משמעותית לקהילת סרטן שלפוחית השתן".

• אחרי נפילה של 43% בשנה - האם יורוג'ן תצליח להביא את התרופה לשוק הקיץ?
• יורוג'ן רוכשת תרופה אונקולוגית בפיתוח תמורת 4 מיליון דולר

"ZUSDURI מהווה פריצת דרך בתחום האורו-אונקולוגיה, ומציע אלטרנטיבה חדשה לחולי LG-IR-NMIBC חוזרים אשר יכולים לחיות שנים רבות עם המחלה אך לעיתים קרובות עוברים כריתות מרובות, תחת הרדמה כללית", אמר ד"ר סנדיפ פראסאד, MD, M.Phil., מנהל אונקולוגיה כירורגית גניטאורינארית במרכז הרפואי מוריסטאון/מערכת הבריאות האטלנטית, ניו ג'רזי, והחוקר הראשי של ניסוי ENVISION. "במשך עשרות שנים, TURBT הייתה הגישה הסטנדרטית לטיפול בסרטן שלפוחית השתן. זו הסיבה שטיפולים חדשניים כמו ZUSDURI חיוניים, במיוחד עבור חולים בוגרים עם NMIBC חזרתי ברמת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני".

מה המשמעות ליורוג'ן?

החברה ציינה כי ZUSDURI צפוי להיות זמין בארה"ב החל מ-1 ביולי 2025 (משוער), לטיפול במבוגרים עם סרטן חזרתי מסוג LG-IR-NMIBC, בעבר ציינה החברה כי התרופה פונה לשוק בגודל מוערך של כ-5 מיליארד דולר, אך ייתכן שייקח זמן עד שחהברה תראה סכומים משמעותיים - יורוג'ן ציינה כי  הגיעה להסכמה עם ה-FDA כהתחייבות לאחר שיווק, להשלים את הניסוי המתמשך ENVISION על מנת להוסיף ולאפיין את התועלת הקלינית של ZUSDURI לטיפול בחולים עם סרטן חזרתי מסוג LG-IR-NMIBC, כך שייתכן ועד שהניסויים האלו יסתיימו, לא יהיה שיווק משמעותי של הטיפול.

בנוסף, יורוג'ן התחייבה לספק ל-FDA עדכונים שנתיים על משך התגובה (DOR) עבור כל החולים עם תגובה מלאה מתמשכת. העדכונים השנתיים יימשכו עד שכל החולים הנוכחים יחוו הישנות של LG-IR-NMIBC, התקדמות מחלה, מוות, הפסקת מעקב, או עד שיגיעו ל-63 חודשים מהמתן הראשון כפי שתוכנן בפרוטוקול, המוקדם מביניהם.

• כששלושה ענקי השקעות וכלכלן ידוע מעדכנים תחזיות מעלה - צריך להקשיב
• פתיחה שלילית בוול סטריט; מניות הביטחון והנפט מזנקות, אלביט מזנקת ב-7%
• תוכן שיווקי "הקרנות הפאסיביות מהוות 60% מהענף"

ברבעון הראשון של השנה, בתחום המסחרי, החברה הציגה עלייה של 8% בהכנסות ממוצר JELMYTO המיועד לטיפול בסרטן דרכי השתן העליונות, אשר הסתכמו ב-20.3 מיליון דולר ברבעון הראשון. הגידול נבע בעיקר מביקוש מוגבר בשיעור של 12% בהשוואה לרבעון המקביל אשתקד. לצד זאת, החברה ממשיכה בפיתוח הדור הבא של מוצרים עם השקת UGN-501, וירוס אונקוליטי חדשני שנרכש מחברת IconOVir, וממשיכה בגיוס חולים למחקר קליני של UGN-103, שילוב מתקדם של טכנולוגיית RTGel7 ופורמולציית מיטומיצין ייחודית.

בשורה, החברה רשמה הפסד נקי של 43.8 מיליון דולר, לעומת הפסד של 32.3 מיליון דולר ברבעון המקביל ב-2024. העלייה בהפסד נבעה בעיקר מהוצאות מו"פ מוגברות בעקבות רכישת UGN-501 ומוכנות לשיווק מסחרי של UGN-102. הוצאות המחקר והפיתוח עלו ב-4.4 מיליון דולר והגיעו ל-19.9 מיליון דולר, והוצאות השיווק והמכירה עלו ב-7.7 מיליון דולר בעקבות היערכות להשקת המוצר. למרות ההפסד, יורוג'ן דיווחה על יתרות מזומנים ושווי מזומנים בסך של 200.4 מיליון דולר נכון לסוף הרבעון. החברה ממשיכה לשמור על תחזית הכנסות שנתית ממכירות JELMYTO בטווח של 94 עד 98 מיליון דולר, עם צפי להוצאות תפעוליות שנתיות בין 215 ל-225 מיליון דולר.