מניית  ביוליין (US) אר. אקס הדואלית (סימול: BLRXׂ) צוללת בכ-30% כעת במסחר בניו יורק לאחר שהחברה הביופרמצבטית שמתמקדת באונקולוגיה, דיווחה היום על תוצאות מזרוע הטיפול המשולש בניסוי הקליני Phase 2a, COMBAT-KEYNOTE-202, להערכת motixafortide בשילוב עם KEYTRUDA וכימותרפיה לטיפול בחולי סרטן לבלב גרורתי שלב 4 בקו טיפול שני. החברה ניסתה להציג את התוצאות כחיוביות, ודיווחה כי הושג שיפור בכל יעדי הניסוי, כולל שיעור ההישרדות הכללית, שיעור ההישרדות ללא התקדמות המחלה ושיעור התגובה הכללי, וזאת בחולים הקשים ביותר בסרטן לבלב גרורתי הנחשב לאחד מסוגי הסרטן האלימים ביותר. עם זאת, השוק כאמור פחות התלהב מהתוצאות.

ברקע לדברים, צריך לציין כי מניית ביוליין זינקה בחדות במשך 3 ימי המסחר האחרונים - זינוק של כ-47%, וזאת מבלי שדווח אודות אירוע מהותי כלשהו בקשר עם החברה, מה שעשוי להצביע על צפיות גדולות של השוק לקראת פרסום התוצאות, שכנראה בפועל היוו אכזבה. 

מניית ביוליין בחצי השנה האחרונה - זינוק חד החל מה-9 בדצמבר

על פי הדיווח, זרוע הטיפול המשולש של הניסוי כלל 43 חולים אשר אובחנו עם סרטן לבלב גרורתי שלב 4 ושמחלתם התקדמה לאחר טיפול קו ראשון על בסיס gemcitabine. החולים טופלו במשך 5 ימים ב-motixafortide כטיפול יחיד ולאחר מכן במחזורים של טיפול משולב של motixafortide, KEYTRUDA. היעד העיקרי של הניסוי הוא שיעור התגובה האובייקטיבית (ORR); יעדים משניים כוללים שיעור תגובה אובייקטיבית מאושררת (cORR), הישרדות כללי (OS), הישרדות ללא התקדמות המחלה (PFS) ושיעור בקרת המחלה (DCR).

תוצאות הניסוי הראו שיפור משמעותי לאורך כל יעדי הניסוי בהשוואה לנתונים היסטוריים. התוצאות המרוכזות מטה הינן עבור 38 חולים שהינם כשירים להערכה:

סיכום התוצאות

מקור: ביוליין RX

שילוב התרופות נמצא סביל לשימוש באופן כללי, עם פרופיל בטיחות שתואם את זה של כל אחד ממרכיבי השילוב בנפרד; פרופיל תופעות הלוואי (AE), כמו גם תופעות לוואי חמורות (SAE), תואם את המצופה מטיפולים מבוססי כימותרפיה. ניתן לראות יתרונות בטיחות בשילוב של motixafortide, KEYTRUDA וכימותרפיה וזאת בהשוואה לנתונים היסטוריים של הכימותרפיה הספציפית בה השתמשו בניסוי. יתרונות בטיחות אלו כוללים שכיחות של נויטרופניה בדרגה 3 (7% לעומת 20% בנתונים ההיסטוריים) ושכיחות של זיהומים בדרגה 3 (7% לעומת 17% בנתונים ההיסטוריים).

• חיסכון בקופת גמל להשקעה הציבור מעביר כספים, יש לכך סיבות טובות
• קרן טיטאן תקים קרן גלובלית חדשה בהיקף של 100 מ' ד'
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

אז למה המניה יורדת?

הסיבה המרכזית לאכזבת המשקיעים ולקריסת המניה ככל הנראה נעוצה בשיעור ה-ORR, שעמד על כ-21.2% לעומת 16% בהיסטוריה. לכאורה מדובר בתוצאות טובות, אולם מה שהחברה לא הציגה בטבלה לעיל, היה נתון ה-ORR עליו דווח במסגרת תוצאות ביניים של הניסוי לפני כשנה, אשר עמד על כ-32% וכעת ירד בחדות ל-21.2%. 

עדיין... לכאורה מדובר בתוצאות טובות ביחס להיסטוריה. וכך גם יטענו בחברה (ראו את דברי הנהלת החברה בהרחבה בהמשך), אלא שלא ממש ברור למה החברה בחרה להציג את נתוני ה"היסטוריה" הספציפיים שהציגה, אשר במקרה הספציפי של ה-ORR מדברים על טיפול באמצעות כימותרפיה בלבד.

וגם אם נניח שהקומבינציה שהחברה מציעה כטיפול, אשר עושה שימוש בשילוב של motixafortide של ביוליין, עם כימותרפיה ועם KEYTRUDA שהיא תרופה מאד יקרה בפני עצמה, וכל זאת "לכאורה" בכדי להאריך את תוחלת החיים של החולים בכחודשיים... לא ברור איך בדיוק החברה תוכל להרוויח בצורה משמעותית, גם אם נניח שהטיפול יאושר בסופו של דבר. 

• האנליסט שמעריך שפלנטיר תעלה ב-30%
• פייזר הציגה רווח גבוה מהתחזיות ועולה קלות
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• הונאה של 2 מיליארד דולר - עונש של 11 אלף שנות מאסר - ומוות...

פרופסור מנואל הידלגו, ראש החטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה רפואית ב-Weill Cornell וחוקר ראשי בניסוי: "תוצאות אלו מאוד מעודדות, וזאת לאור האוכלוסייה המאוד מאתגרת, אפילו מבין חולי סרטן הלבלב, אשר נכללה בניסוי זה. כל החולים אובחנו לראשונה בסרטן לבלב גרורתי שלב 4 ולמעל 70% מהם היו גרורות בכבד, עובדות אשר מהוות גורם מרכזי לפרוגנוזה גרועה ביותר. אני מאמין כי תוצאות אלו מהניסוי מצדיקות באופן מובהק את המשך הפיתוח.

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס: "אנו מאוד מרוצים מתוצאות אלו, אשר מציגות שיפור משמעותי לעומת נתונים היסטוריים בכל יעדי הניסוי. השיפור העקבי לכל אורך יעדי הניסוי מהווה הבדל מפתח לעומת מולקולות אחרות אשר בניסויים מוקדמים הראו שיפור ביעד ניסוי אחד בלבד, ובסופו של דבר נכשלו בניסויים מתקדמים. תוצאות חיוביות אלו אף נתמכות בהשפעה קלינית חציונית ממושכת של 5.6 חודשים אשר נצפתה בניסוי".

"סרטן הלבלב הינו מבין הסרטנים הקשים ביותר לטיפול, עם שיעור הישרדות לחמש שנים לכלל החולים של 9% בלבד, ועבור מעל 50% מהחולים שאובחנו לראשונה עם המחלה בשלב 4, שיעור ההישרדות לחמש שנים הינו נמוך אף יותר ועומד על 3%. לכן, אפילו שיפורים שוליים ביעדי ההישרדות בניסויים לקראת רישום נחשבים כמשמעותיים מבחינה קלינית ומספיקים לקבלת אישור רגולטורי. תוצאות יעילות חיוביות אלו לאורך כל יעדי הניסוי נותנים לנו רמה גבוהה של בטחון כי יחזרו גם בניסוי אקראי, ובכוונתנו להיפגש עם הרשויות הרגולטוריות על מנת להסכים על מסלול הפיתוח המהיר ביותר עבור אינדיקציה זו".

"בנוסף, אנו מאמינים כי תוצאות אלו תומכות באופן מובהק בהמשך פיתוח השילוב של motixafortide עם מעכב של חלבון בקרת מערכת החיסון וטיפולי הכימותרפיה המקובלים כיום בשוק, עבור קווי טיפול מוקדמים יותר של סרטן לבלב גרורתי, וכן עבור גידולים מוצקים "קרים" אחרים. בהקשר זה, אנו בוחנים את השילוב של motixafortide עם anti-PD-1 וכימותרפיה (gemcitabine ו-nab-paclitaxel) בחולי סרטן הלבלב בקו טיפול ראשון, ואנו גם בוחנים שילובים נוספים בגידולים סרטנים אחרים."