תרופות הנוירויסיינס - מרד הנפילים?

ד"ר עוז מלכסמן, סוקר את דרכי וכדאיות ההשקעה בחברות ביומד בכלל ואלה אשר מתמחות בתחום הנוירוסיינס בפרט
ד"ר עוז מלכסמן | (9)

ביוני 2010 פירסם כתב העת היוקרתי SCIENCE, מאמר תחת הכותרת:

"is pharma running out of brainy idea?". המאמר דן בתופעה ההולכת וגוברת בקרב "ענקיות הפארמה", לסגור ולקצץ בצורה משמעותית את חטיבות המחקר שלהם העוסקות בתחום הניורוסיינס (מדעי המוח/העצב).

במאמר מצוטט מחקר שהתבצע באוניברסיטת Tufts שבבוסטון, אשר בדק בין היתר שלושה פרמטרים משמעותיים בעולם פיתוח התרופות: הזמן (בשנים) לקבלת אישור FDA לתרופה חדשה, אחוזי ההצלחה לאישור הנכסף ועלות פיתוח התרופה עד לקבלת האישור.

המחקר ביצע השוואה בין תחומי מחקר שונים, כגון: אנדוקרינולוגיה, אלרגיה, מחלות לב, ניורוסיינס וכו'. מהמחקר עולה כי בתחום הניורוסיינס זמן הפיתוח עד לקבלת אישור FDA הוא הארוך ביותר, אחוזי ההצלחה לקבלת אישור הינם הנמוכים ביותר ועלות פיתוח תרופה חדשה היא הגבוהה ביותר בהשוואה לתחומי להמחקר השונים.

לאור תוצאות אלו אין זה פלא כי "הנפילים מרדו" וחברות כגון GSK ו-Astra Zenca החליטו לקצץ בצורה משמעותית ואף לסגור חלק נרחב מחטיבת הנוירוסיינס שלהם, כולל אלה המתעסקות בכאב, דיכאון, חרדה, סכיזופרניה, אלצהיימר וכו'. נראה כי מדובר בהחלטה אסטרטגית, כפי שמצוטט אנדרו וייט, מנכ"ל GSK, "אנו מאמינים כי אחוזי ההצלחה (בתחום הניורוסיינס) הינם נמוכים יחסית, וחושבים כי עלות ההצלחה הינה גבוהה באופן בלתי פרופורציונלי".

לאור שינוי אסטרטגיה זה, צצו מספר תופעות חדשות בתחום פיתוח התרופות אשר יש לשים אליהן לב:

1. על מנת להוזיל עלויות מספר רב של חברות פארמה מבצעות מיקור חוץ בתחום הניורוסיינס במקומות כמו שנחאי וכו'.

2. מספר רב של "ענקיות הפארמה" משתמשות בחברות שירותים (Contract Research Organization) כקבלניות משנה ואף יוזמות שיתופי פעולה נרחבים עם מוסדות אקדמיים.

3. "ענקיות הפארמה" השאירו את מגרש הפיתוח והיוזמה בתחום הנוירוסיינס לחברות סטארט-אפ קטנות וצעירות. החברות הגדולות אורבות ומחכות בסבלנות להצלחתן / כשלונן של חברות אלו, ומוכנות להשקיע סכומים גבוהים יותר ברכישתן של חברות בשלבים מתקדמים בפיתוח, על מנת להסיר מהן את הסיכון הרב הכרוך בפיתוח תרופות חדשות בתחום זה.

לשתי התופעות האחרונות ישנה משמעות רבה על המשקיע הממוצע:

המשקיע הנבון ינסה לזהות חברות CRO שמהוות עמוד טווח בפיתוח, ועליהן נשענות "ענקיות פארמה" רבות (ראו לדוגמא חברת Aptuit). חברות אלו הינן בעלות פוטנציאל השקעה ארוך טווח. יש לצפות כי נתח השוק אותו הן יתפסו רק ילך ויגדל.

המשמעות השניה נוגעת לחברות פארמה קטנות המתמחות בתחום הנוירוסיינס. אמנם הסיכון בהשקעה בחברות מסוג זה הינו רב, אך הצלחה יכולה להיות מתגמלת מאי פעם.

ראו לדוגמא את חברת Acadia Pharmaceuticals, שקיבלה בחודש נובמבר האחרון אישור FDA לתרופה בתחום הפרקינסון ובאותו יום זינקה למעלה מ-140%, או את הפעילות בחברת Alexza Pharmaceuticals, הממתינה בימים אלו לאישור FDA לתרופה בתחום הסיכיזופרניה. כאמור, ההשקעה בחברות אלו הינה בעלת סיכון גבוה מאוד ויש לבחור אותן בקפידה.

תגובות לכתבה(9):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 7.
    מעניין. מחפש להשקיע במניות ביומד (ל"ת)
    גידי 26/12/2012 10:16
    הגב לתגובה זו
  • 6.
    גדי 26/12/2012 10:11
    הגב לתגובה זו
    השילוב המנצח ! ! ד"ר עוז - כתוב עליהם בכתבה הבאה תודה
  • 5.
    בריינסוויי תטוס בקרוב אחרי אישור FDA (ל"ת)
    לגזור ולשמור 26/12/2012 07:41
    הגב לתגובה זו
  • 4.
    לומד כלכלה 25/12/2012 20:42
    הגב לתגובה זו
    חממה קטנה עם שווי שוק זעום לעומת צוואר הפיתוחים וההתקדמות עד כה, נקווה לתשובות חיוביות בחודשים הקרובים
  • 3.
    מדען-חוקר 25/12/2012 20:16
    הגב לתגובה זו
    ד"ר עוז כתבתך מלאה אי דיוקים, אך בחרתי להתעלם מרובו לנוכח העובדה שזאת כתבתך הראשונה ואני בטוח שתשתפר בהמשך. משתי טעויות ממשיות לא הצלחתי להתעלם, אחד בקשר לחברת ACADIA- החברה לא קיבלה אישור FDA אלא הראתה תוצאות חיוביות בניסוי פאזה שלוש בפרקינסון. החברה כבר נכשלה בעבר בניסוי דומה עם אותה מולקולה וקרסה. ובקשר לחברת Alexza , החברה קיבלה אישור FDA בשבוע שעבר וקרסה בעקבות האישור בכ14 אחוז בערך- לא הייתי ממליץ במיוחד להשקיע שם. ואם מאוד רוצים להתעקש אז היא גם לא באמת מפתחת תרופות אלא רק משנה את הפורמולציה ואת צורת המתן של התרופה (מה שכמובן מקטין את סיכון הפיתוח). אני אשמח לעבור איתך על שאר אי הדיוקים בכתבה שלך במידה ואתה מעוניין. בהצלחה
  • 2.
    מייק האביר 25/12/2012 20:03
    הגב לתגובה זו
    כתבה נכונה... בכלל רוב תרופות הבלוק באסטר לא יוצרו בחברות התרופות שלהן קחו את פייזר לדוגמה
  • 1.
    מילה אחת יש לי : בריינסווי (ל"ת)
    זהר 25/12/2012 13:36
    הגב לתגובה זו
  • עוז מלכסמן 25/12/2012 17:26
    הגב לתגובה זו
    אכן בריינסווי חברה מאוד מעניינת - אך היא חברה העוסקת במכשור רפואי ולא בתרופות - לכן האישור הנדרש מה-fda הינו שונה - אולי אעסוק בנושא בהרחבה בפעם אחרת
  • ד"ר סויסה דודו 27/12/2012 22:12
    ד"ר מלקסמן, כתבה מעניינת מאוד אודות השוק המדובר, אין ספק כי יש לקחת את התופעות שציינת בהצלחה הראויה.
מגדל פיקוח. צילום: MELANIO SALOME JR. PECH, Pexelsמגדל פיקוח. צילום: MELANIO SALOME JR. PECH, Pexels

הטכנולוגיה הסודית שמאחורי כל המראה ונחיתה

מערכות מכ"ם, לוויינים ורכיבים מבוססי בינה מלאכותית הם בין האמצעים הנסתרים שפועלים ללא לאות כדי שהטיסה תעבור חלק ונגיע בשלום ליעדנו



עופר הבר |
נושאים בכתבה טיסה לוויינים

אני נרגש לקראת הטיסה למשחק הכדורגל באצטדיון סאן סירו שבמילאנו באיטליה. אני מתיישב בכיסא המטוס, מהדק חגורה, ולמעט אי אילו טלטולים קלים, כמעט ואינני חושב על המורכבות העצומה המאפשרת למאות טונות של מתכת לדאות באוויר ולהמריא ולנחות בבטחה אלפי פעמים ביום.

בעידן שבו טיסה היא עניין שבשגרה עבור מיליוני אנשים מדי יום, אנו נוטים להתייחס למטוסים כאל כלי תחבורה מובנים מאליהם. אלא שמאחורי כל המראה ונחיתה מוצלחת עומד עולם שלם של טכנולוגיה מתקדמת, מערכות מתוחכמות וצוותים מיומנים שהציבור הרחב כמעט ואינו מודע אליהם. זהו סיפורם של העיניים הבלתי נראות, האוזניים הנסתרות והמוחות האלקטרוניים שדואגים שנגיע ליעדנו בשלום.

המוח שעל הקרקע: פיקוח טיסה ובקרת תנועה אווירית

הכוח המניע הראשון שאינו נראה לנוסע הממוצע הוא מערכת בקרת התנועה האווירית ATC - Air Traffic Control. לפני שהמטוס בכלל מתחיל לנוע על המסלול, הוא כבר נמצא בפיקוח הדוק. פקחי הטיסה הם שומרי הסף של השמיים, האחראים על תזמון, ניווט והפרדה בין כלי טיס באוויר ועל הקרקע. הם יושבים במגדלי הפיקוח או במרכזי הבקרה האזוריים, מוקפים במסכי מכ"ם המציגים את תמונת המצב האווירית בזמן אמת. כל נקודה על המסך מייצגת מטוס, וכל תנועה מחושבת מראש כדי למנוע התנגשויות ולייעל את זרימת התנועה.

תארו לעצמכם עשרות מטוסים הממתינים להמראה או לנחיתה בשדה תעופה בינלאומי עמוס. פקחי הטיסה מתאמים את ההמראות והנחיתות תוך הקפדה על מרווחי בטיחות, ומשדרים הנחיות ברורות לטייסים לגבי מהירות, גובה, כיוון ומסלול. טכנולוגיית מכ"ם דו-שימושית, הכוללת מכ"ם ראשי ומכ"ם משני, מאפשרת לפקחים לא רק לזהות את מיקום המטוס אלא גם לקבל נתונים חיוניים כמו גובה, מהירות ומספר טיסה - מידע המשודר באופן אקטיבי מתוך המטוס. מערכות אלו הן העיניים של הפקח, והן אבן יסוד בבטיחות הטיסה כדי שנוכל להגיע בשלום ליעדנו.

הניווט הבלתי נראה: מגדלורים אלקטרוניים ולוויינים

בעבר, טייסים הסתמכו על מגדלורים קרקעיים וניווט אסטרונומי. כיום, הניווט מתבצע באמצעות שילוב מתוחכם של טכנולוגיות קרקעיות ולווייניות. תחנות אלה הן סוג של "מגדלורים אלקטרוניים" המשדרים אותות רדיו מהקרקע, ומאפשרים למטוסים לקבוע את כיוונם ומרחקם מנקודה ספציפית. הכוכב הראשי של הניווט המודרני הוא כמובן ה-GPS) Global Positioning System) ומערכות ניווט לווייניות מקבילות כמו GLONASS הרוסית ו-Galileo האירופאית. מערכות אלו מספקות נתוני מיקום מדויקים ברמה חסרת תקדים, ומאפשרות לטייסים לנווט במסלולים מוגדרים בדיוק רב, גם במזג אוויר קשה. מטוסים חדישים אף מצוידים במערכות מתקדמות יותר כמו מערכות ניווט המסתמכות על תחנות קרקעיות על פני יבשת שלמה בשילוב קבלת אותות מלוויינים המשפרות את דיוק ה-GPS לרמה של סנטימטרים בודדים. מערכות אלה קריטיות במיוחד בגישה מדויקת לנחיתה.


מגדל פיקוח. צילום: MELANIO SALOME JR. PECH, Pexelsמגדל פיקוח. צילום: MELANIO SALOME JR. PECH, Pexels

הטכנולוגיה הסודית שמאחורי כל המראה ונחיתה

מערכות מכ"ם, לוויינים ורכיבים מבוססי בינה מלאכותית הם בין האמצעים הנסתרים שפועלים ללא לאות כדי שהטיסה תעבור חלק ונגיע בשלום ליעדנו



עופר הבר |
נושאים בכתבה טיסה לוויינים

אני נרגש לקראת הטיסה למשחק הכדורגל באצטדיון סאן סירו שבמילאנו באיטליה. אני מתיישב בכיסא המטוס, מהדק חגורה, ולמעט אי אילו טלטולים קלים, כמעט ואינני חושב על המורכבות העצומה המאפשרת למאות טונות של מתכת לדאות באוויר ולהמריא ולנחות בבטחה אלפי פעמים ביום.

בעידן שבו טיסה היא עניין שבשגרה עבור מיליוני אנשים מדי יום, אנו נוטים להתייחס למטוסים כאל כלי תחבורה מובנים מאליהם. אלא שמאחורי כל המראה ונחיתה מוצלחת עומד עולם שלם של טכנולוגיה מתקדמת, מערכות מתוחכמות וצוותים מיומנים שהציבור הרחב כמעט ואינו מודע אליהם. זהו סיפורם של העיניים הבלתי נראות, האוזניים הנסתרות והמוחות האלקטרוניים שדואגים שנגיע ליעדנו בשלום.

המוח שעל הקרקע: פיקוח טיסה ובקרת תנועה אווירית

הכוח המניע הראשון שאינו נראה לנוסע הממוצע הוא מערכת בקרת התנועה האווירית ATC - Air Traffic Control. לפני שהמטוס בכלל מתחיל לנוע על המסלול, הוא כבר נמצא בפיקוח הדוק. פקחי הטיסה הם שומרי הסף של השמיים, האחראים על תזמון, ניווט והפרדה בין כלי טיס באוויר ועל הקרקע. הם יושבים במגדלי הפיקוח או במרכזי הבקרה האזוריים, מוקפים במסכי מכ"ם המציגים את תמונת המצב האווירית בזמן אמת. כל נקודה על המסך מייצגת מטוס, וכל תנועה מחושבת מראש כדי למנוע התנגשויות ולייעל את זרימת התנועה.

תארו לעצמכם עשרות מטוסים הממתינים להמראה או לנחיתה בשדה תעופה בינלאומי עמוס. פקחי הטיסה מתאמים את ההמראות והנחיתות תוך הקפדה על מרווחי בטיחות, ומשדרים הנחיות ברורות לטייסים לגבי מהירות, גובה, כיוון ומסלול. טכנולוגיית מכ"ם דו-שימושית, הכוללת מכ"ם ראשי ומכ"ם משני, מאפשרת לפקחים לא רק לזהות את מיקום המטוס אלא גם לקבל נתונים חיוניים כמו גובה, מהירות ומספר טיסה - מידע המשודר באופן אקטיבי מתוך המטוס. מערכות אלו הן העיניים של הפקח, והן אבן יסוד בבטיחות הטיסה כדי שנוכל להגיע בשלום ליעדנו.

הניווט הבלתי נראה: מגדלורים אלקטרוניים ולוויינים

בעבר, טייסים הסתמכו על מגדלורים קרקעיים וניווט אסטרונומי. כיום, הניווט מתבצע באמצעות שילוב מתוחכם של טכנולוגיות קרקעיות ולווייניות. תחנות אלה הן סוג של "מגדלורים אלקטרוניים" המשדרים אותות רדיו מהקרקע, ומאפשרים למטוסים לקבוע את כיוונם ומרחקם מנקודה ספציפית. הכוכב הראשי של הניווט המודרני הוא כמובן ה-GPS) Global Positioning System) ומערכות ניווט לווייניות מקבילות כמו GLONASS הרוסית ו-Galileo האירופאית. מערכות אלו מספקות נתוני מיקום מדויקים ברמה חסרת תקדים, ומאפשרות לטייסים לנווט במסלולים מוגדרים בדיוק רב, גם במזג אוויר קשה. מטוסים חדישים אף מצוידים במערכות מתקדמות יותר כמו מערכות ניווט המסתמכות על תחנות קרקעיות על פני יבשת שלמה בשילוב קבלת אותות מלוויינים המשפרות את דיוק ה-GPS לרמה של סנטימטרים בודדים. מערכות אלה קריטיות במיוחד בגישה מדויקת לנחיתה.