השבוע נרשמה היסטוריה כשמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לשיווק תרופה ראשונה המבוססת על ריפוי גני (gene therapy), שמאפשר להתערב בגנום ולתקן טעויות כמו מחלות גנטיות בטיפול בודד ולתמיד.

התרופה לוקסטורנה (Luxturna), שפיתחה ספארק תרפיוטיקס (סימול: ONCE) לטיפול בעיוורון מולד, משתמשת בנגיף (וירוס) שהונדס גנטית כדי להחדיר גרסה תקינה של הגן הנקרא RPE65 לתאי הרשתית של המטופל. גן זה אחראי לייצור חלבון הנדרש לפעילותם התקינה של קולטני האור ברשתית.

בניסויים קליניים שבוצעו בלוקסטורנה, הצליחה התרופה להביא לשיפור משמעותי בראיה של החולים שאובחנו עם הפגם בגן.

ספארק מתכוונת להשיק את התרופה בסוף הרבעון הראשון של השנה. מחיר התרופה יתברר רק במהלך ינואר, אך אנליסטים מעריכים כי תג המחיר בטיפול החד-פעמי בתרופה לוקסטורנה יעמוד על מיליון דולר (!).

ספארק נסחרת בכ-1.8 מיליארד דולר, לאחר שאיבדה כמחצית משוויה בשלושת החודשים האחרונים. ברקע לירידה: נתונים שפרסמה חברת ביומרין (סימול: BMRN) מניסוי שערכה בטיפול גני להמופיליה מסוג A – טיפול מתחרה לזה שגם ספארק מפתחת ומכונה SPK-8011.

• מגזר הביוטק מתעורר - האם הפעם זה אמיתי?
• חברת הביו שמזנקת פי 3 ברקע תוצאות חיוביות מניסוי שלב 3
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

בנוסף על התרופה לוקסטורנה ו-SPK-8011, לספארק צנרת תרופות בפיתוח מרשימה לטיפולים גנים בהמופיליה מסוג B, מחלת באטן (מחלה קטלנית הגורמת לניוון תאי עצב), הנטיגטון (מחלה אותה תוקפת גם חברת טבע), וטיפולים נוספים למחלות גנטיות ברשתית.

המניה נחתכה בחצי

הצניחה החדה במניית ספארק היא דוגמה לסיכון הרב הקיים בהשקעה במניות הפועלות בתחום הריפוי הגני. עם זאת, אישור השיווק שניתן לתרופה של החברה, מהווה גושפנקא לכך שביכולתו של הריפוי הגני להוות טיפול מרכזי במחלות עיניים גנטיות.

העין היא איבר מטרה מצוין לריפוי גני, עקב נגישותה המאפשרת להזריק את הטיפול ישירות לרקמות החולה כמו גם לבקר את יעילות ובטיחות הטיפול מבלי לבצע בדיקה פולשנית כלשהי. בנוסף, מחסום הדם-עין (blood–ocular barrier) מונע מעבר הווירוסים שהוזרקו לאיברים נוספים בגוף.

• קמטק עקפה את הציפיות אבל תחזית מאכזבת מפילה את המניה
• טאואר עם תוצאות מעל הצפי - מעלה תחזית
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• אלו המניות שיזכו לביקושים והיצעים בשל עדכון המדדים

הגן RPE65, אותו תוקפת ספארק, אינו הגן היחיד שמוטציה בו עשויה להביא לפגיעה בתפקוד הרשתית. כיום ידוע על כ-150 גנים שמוטציה בהם אחראית למחלות רשתית תורשתיות. מתוכם, חברות התרופות מנסות לתקן באמצעות טיפול גני שהן מפתחות פחות מ-10 מהם מהוות היום מטרה לטיפול.

כאמור, בנוסף התרופה לוקסטורנה, ספארק מפתחת טיפול גנטי למחלות עיניים נוספות: SPK-7001 לטיפול בניוון רשתית תורשתי מסוג כורוידרמיה (Choroideremia), שנמצא כעת בניסוי קליני שלב 1/2; ומוצר נוסף לטיפול במחלה ניוונית של הרשתית על שם לבר הגורמת לעיוורון בלידה.

לצד ספארק, פועלות בתחום הריפוי הגני למחלות עניים חברות נוספות, שנסחרות בשווי נמוך משמעותי מזה של ספארק. האחרונה אמנם המתקדמת ביותר ותשיק בתוך חודשים ספורים תרופה ראשונה, אך העובדה שה-FDA הסכים לאשר את הטיפול של ספארק ופוטנציאל הריפוי הגני במחלות עיניים תורשתיות, עשוי להוביל לעסקאות רכישה של ספארק עצמה או חברות אחרות הפועלות בתחום.

נייטסטאר – מתחת למחיר ההנפקה

חברת נייטסטאר תרפיוטיקס (סימול: NITE) השלימה הנפקה ראשונית בנאסד"ק בספטמבר האחרון. מחיר ההנפקה נקבע על 14 דולר למניה וביום המסחר הראשון נקבע מחיר המניה על 24 דולר. מאז צללה מניית החברה ואתמול היא ננעלה במחיר של 12.4 דולר בלבד.

המוצר המוביל של נייטסטאר הוא NSR-REP1 לטיפול בכורוידמיה. בדומה לספארק, גם הטיפול נייטסטאר נמצא בשלב קליני 1/2.

מוצר נוסף שנייטסטאר מפתחת ונמצא בשלב קליני 1/2 הוא NSR-RPGR לטיפול ברטיניטיס פיגמנטוזה RP) -(Retinitis Pigmentosa . מדובר בקבוצת מחלות רשתית תורשתיות, הגורמות לניוון הדרגתי של תאי קולטנים ברשתית.

נייטסטאר מפתחת טיפול ל-RP הקשור בכרומוזום X (מחלה בהן הגן הפגום נמצא על כרומוזום X). מדובר במחלה הנדירה מבין קבוצת מחלות ה-RP.

אדווורום – שווי פעילות שלילי

חברת אדוורום (סימול: ADVM) מפתחת טיפול גני למחלת ניוון רשתי מסוג AMD רטוב. רוב חולי ה-AMD מצויים בשלב "היבש", שמתבטא בניוון הדרגתי לאורך שנים של מרכז הרשתית בו מתקבלת התמונה המרכזית (נקודה המכונה מקולה).

כעשירית מחולי ה-AMD נמצאים בשלב "הרטוב". בשלב זה, מתפתחים כלי דם חדשים מתחת למקולה, העלולים להביא לפגיעה משמעותית בראייה בתוך שבועות אחדים.

הטיפול של אדוורום בהתוויה זו נמצא כעת בשלב הפרה-קליני, אך לחברה מוצר נוסף בתחום הריפוי הגני שצפוי להתחיל בחודש הבא בניסוי שלב 1/2 בחולים בחסר בחלבון אלפא-1. מדובר באותה התוויה בה מטפלת התרופה גלסייה שפיתחה קמהדע הישראלית.

אדוורום נסחרת בשווי צנוע של כ-153 מיליון דולר בלבד, כשנכון לסוף ספטמבר בקופתה מזומנים והשקעות לטווח קצר בהיקף של כ-186 מיליון דולר. אדוורום שורפת ברבעון כ-11 מיליון דולר, כך שנכון להיום בקופתה כ-176 מיליון דולר. מכאן ששווי הפעילות של החברה (שווי שוק בניכוי מזומן - EV) שלילי.

פרו-קיור – בגלל הסיסטיק פיברוזיס

פרו-קיור (סימול: PRQR) הקטנה נסחרת לפי שווי שוק של 89 מיליון דולר בלבד, אך החברה עורכת בימים אלה שני ניסויים בשלב 1/2: טיפול גני המכונה QR-110, במחלה ניוונית של הרשתית על שם לבר – טיפול מתחרה לזה של ספארק הנמצא כעת בשלב הפרה-קליני; ותרופה נוספת, QR-010 לטיפול בסיסטיק פיברוזיס.

מאחר ופרו-קיור נמצאת כבר בניסויים קליניים במחלה ניוונית של הרשתית על שם לבר, הופך אותה למועמדת לרכישה בידי חברות אחרות הפועלות בתחום בהן אלה שהוזכרו כאן.

כמו כן, אם היא תצליח להוכיח בניסויים קליניים, שביכולתה להביא לשיפור בתפקודי הריאה של חולי סיסטיק פיברוזיס, פרו-קיור עשויה ליהנות מנתח נאה משוק של מיליארדי דולרים.