חברת תאי הגזע בריינסטורם, הנסחרת בנאסדק (סימול:BCLI), דיווחה היום (ב') על הצלחה בניסוי הקליני שלב 2 אשר נערך בארה"ב במוצר הדגל שלה NurOwn לטיפול בחולי ניוון שרירים מסוג ALS. המניה מזנקת כ-8% בטרום מסחר בוול סטריט (לאחר צניחה של 16% אתמול). בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. מדובר בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה. זהו הניסוי הגדול ביותר שביצעה עד כה החברה, אשר כלל 48 חולי ALS, מתוכם רבע שימש כקבוצת ביקורת שקיבלה פלצבו.  במסגרת הניסוי, 48 חולי ALS שחולקו לקבוצת טיפול וקבוצת ביקורת, עברו מעקב של שישה חודשים לאחר ההזרקה ונבדקו לאחר תקופות זמן שונות- 2,4,8,12,16,24  שבועות מרגע מתן התאים. מטרת המחקר העיקרית הייתה לבדוק את בטיחות וסבילות הטיפול. כמו כן נקבעו יעדי יעילות משניים, בהם קצב הידרדרות המחלה, שינוי בחוזק השריר, ומדדים מקובלים נוספים לבחינת תפקודם הכולל של חולי ALS. כך למשל, במדד העיקרי שנהוג לערכת תפקוד החולים, מדד ה-ALSFRS , מגדירים נוירולוגים שיפור של החל מ-25% בעקבות הטיפול ככזה שהנו בעל השפעה קלינית (כלומר המטופל מגיב לטיפול), בעוד ששיפור של 50% מוגדר כהשפעה קלינית משמעותית. בניסוי הנוכחי, בכל נקודות הזמן שנבדקו מלבד אחת, הציגו חולים שטופלו במוצר של בריינסטורם שיפור משמעותי משל החולים שקיבלו פלצבו. לדוגמא, לאחר 12 שבועות מתום השתלת תאי הגזע, 40% מהחולים שקיבלו את הטיפול הראו שיפור של 50% ויותר, לעומת 17% בלבד מקרב קבוצת הביקורת. תוצאות הניסוי הראו כי שיעור החולים שהדגימו שיפור קליני משמעותי בדמות האטה ניכרת בקצב הידרדרות המחלה, היה גדול יותר בקבוצת החולים שקיבלה את תאי הגזע, זאת ביחס לקבוצת הפלצבו. החולים שהשתתפו בניסוי עברו השתלה של תאי גזע שנלקחו מהחולים עצמם וטופלו בטכנולוגיה של בריינסטורם. לאחר מכן נבדקו החולים בנקודות זמן שונות על פני ששת החודשים שלאחר ההשתלה. בנקודות זמן שנבדקו נצפה שיפור בקבוצת החולים שקיבלה את הטיפול, וכן ניכרה בטיחות הזרקת התאים.  הניסוי נערך בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארצות הברית - בתי החולים מאס ג'נראל (MGH) ויו-מאס (UMass) שבאזור בוסטון וכן בית החולים מאיו קליניק שבמדינת מיניסוטה, במתכונת "סמיות כפולה" (double blind), במסגרתו שיבוץ החולים בשתי הקבוצות - אלו שקיבלו את תאי גזע ואלו שקיבלו פלצבו - נעשה באופן אקראי. מנכ"ל בריינסטורם, חיים ליבוביץ': "המחקר הנוכחי מחזק את האינדיקציות הראשונות שלנו לגבי היכולת שלנו להביא לראשונה טיפול שייתן תקווה למיליוני חולים מסביב לעולם. המחקר עמד ביעדיו והדגים בטיחות וכן את היכולת לספק תועלת קלינית לחולי ALS. המחקר הזה מספק לנו מידע נחוץ לשם תכנון המחקר הבא שבו ייבחן המוצר, לראשונה, במתכונת של השתלות-חוזרות".