חברת פרוטליקס הודיעה היום שקיבלה היתר עבור בקשת התרופה הניסיונית (IND) מרשות המזון והתרופות האמריקנית (FDA) להתחיל בניסויים הקליניים בתרופת ה-PRX-102. החברה מתכננת להתחיל בגיוס חולים במחלת הפאברי לפאזה I/II בניסוי במהלך הרבעון הרביעי של 2012. המניה עולה בכ-2% בניגוד למגמה בשוק.

PRX-102 הוא אנזים ייחודי, שעבר מודיפיקציה כימית המבוטא בתאי צמח ומפותח למטרת טיפול אנזימי חלופי ארוך טווח לחולי פאברי. הניסוי הקליני פאזה I/II מתוכנן להיות רב מרכזי, בהתוויה פתוחה ובטווח מינונים עולה, ומטרתו לבחון את הבטיחות, הפארמקוקינטיקה והיעילות הראשונית של תרופת ה-PRX-102 בחולי פאברי בוגרים.

"אנו שמחים מאוד להתחיל את השלב הקליני בפיתוח תרופת ה-PRX-102, אשר להערכתנו עשויה להציג שיפור חשוב באיכות חייהם של חולי פאברי, מחלה נדירה גנטית, השייכת לקבוצת מחלות האגירה הליזוזומאליות ופוגעת בכ-8,000 חולים ברחבי העולם" מסר ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס.

"פיתחנו את תרופת ה-PRX-102 בשאיפה שתהווה גירסא משופרת של הטיפולים האנזימים החלופיים (ERTs) המסחריים המשווקים כיום למחלת הפאברי, בידיעה שביכולתו להיות אנזים יציב יותר, פעיל וספציפי. אנזים זה אף הוא מבוטא באמצעות ProCellEx, מערכת ביטוי החלבונים הייחודית של פרוטליקס. אנחנו נרגשים גם מכיוון שחלבון טיפולי נוסף, המופק באמצעות הטכנולוגיה של מערכת ה ProCellEx שלנו מיועד להיכנס לשלב הפיתוח הקליני בקרוב."

18 חולי פאברי בוגרים יגויסו לאחת משלוש קבוצות מינון בניסוי. כל חולה יקבל עירוי תוך וורידי של PRX-102 אחת לשבועיים, במשך 12 שבועות הניסוי, באופן רציף ובהדרגה במטרה לבחון את הבטיחות. מדדי יעילות ייבחנו בהערכה מקדמית. עם סיום הניסוי, חברת פרוטליקס מתכוונת להציע לחולים את האפשרות להמשיך לקבל טיפול באמצעות PRX-102 בניסוי המשך בהתוויה פתוחה.