השקעתם בחברת תרופות; מה הסיכוי שהתרופה תצא לשוק?
בדצמבר 2004 התרסקה מניית פארמוס בכ-60% תוך יום אחד לאחר שדיווחה על כשלון בשלב השלישי והאחרון של הניסוי בתרופת הדקסנבינול, שיועדה לטיפול בפגיעות מוח כתוצאה מטראומה. תקוות המשקיעים והספקולנטים נגוזו וצללו יחד עם מחיר המניה שירד מ-17.5 דולר למחיר של 7.3 דולר.
בחודש פברואר 2007 דיווחה פארמוס על כישלון השלב השני של הניסוי הקליני בתרופת קאנאבינור לטיפול בכאבים, ובשלב זה נראה כי אחרוני המשקיעים אשר עדיין החזיקו אצבעות לחברה שתרופותיה מבוססות על צמח הקנביס נטשו את ההשקעה המבטיחה, והורידו את המניה למחיר השערורייתי של כ-1.5 דולר – התרסקות של כ-92% ממחירה נכון ל-אוקטובר 2004.
מקרה פארמוס הותיר את המשקיעים פעורי פה, אבל כמה מפעילי שוק ההון שהשקיעו בפארמוס ובחברות ביוטכנלוגיה אחרות שמפתחות תרופות באמת מבינים היכן הם שמים את כספם? כמה מהם יודעים כי רק תרופה אחת מכל 10,000 תרופות הנמצאות בפיתוח, תשרוד את המסלול המתיש מתחילת הפיתוח במעבדת המחקר ועד לשיווקו? וכי עלות הפיתוח של תרופה מגיע ל-800 מיליון דולר ועשויה להמשך כ-15 שנה.
המשקיעים, מפנטזים בעיקר על הפוטנציאל הקיים, והוא בהחלט עצום. בשנת 2005 נמכרו בעולם 103 תרופות שגרפו הכנסות של למעלה ממיליארד דולר כל אחת, ו-171 תרופות מכרו למעלה מחצי מיליארד דולר כל אחת בשנה זו. החלומות אם כן רבים, אבל מי שבאמת התעמק בנושא יגלה כי גם במקרה של פארמוס שטיפסה מספר שלבים קריטיים והגיע אל שלב הניסויים השלישי (phase 3), עמד עדיין יחס הסיכוי סיכון על 50% בלבד, והמשך תהליך הניסויים שגם במידה והצליח עשוי היה לארוך כ-5 שנים נוספות עד ליציאת התרופה לשוק.
השלבים, העלויות, הסיכויים
השלב הראשון בפיתוח כפי שיופיע בחברות ביוטכנולוגיה, פארמה, או מחקר, נקרא In Vitro (חוץ - גופי). הכוונה לשלב של בחינת הרעיון - בדיקת החומרים בתוך מבחנות במעבדה וסקירה של עד 2000 דגימות של נוגדנים, תהליך שעשוי להמשך 2-4 שנים. בתרגום למונחי השקעה בכדי לעבור את השלב הראשוני תצטרך החברה לגייס סכום של 0.5-5 מיליון דולר. שלב זה מאפיין בעיקר חברות שנמצאות בתחילת דרכן (בחברות שמפתחות מוצר יחיד), או יחידות מחקר בתוך האוניברסיטאות.
השלב השני - הפרה קליני נקרא גם In Vivo (בגוף החי), ובסיסו - ניסויים בבעלי חיים, לבדיקת רעילות החומר. כבר בשלב זה תידרש החברה להיערך כראוי ולדווח לInvestigational New Drug- או לגוף שנקרא CTX, על מחקר בתרופה חדשה, ולבצע את בדיקות המעבדה תחת תקנות גוף מבקר (GLP). בשלב זה שימשך 3-5 שנים תוציא החברה סכום של 2-10 מיליון דולר, תלוי כמובן במורכבות ובמשך זמן הניסוי.
את הבדיקות יש לבצע על שני מודלים של חיות לפחות (זן של בע"ח קטנים כגון חולדות וזן של בע"ח גדולים כגון חזירים), מה שמייקר עוד את הבדיקות היקרות. מעבר לפרטים המקצועיים, השורה התחתונה עבור המשקיע מצביעה על כך שכ-60% מהניסויים בשלב זה לא ימשיכו לשלב הניסויים הקליניים.
בכתבה הבאה בסדרה שתפורסם מחר, מה קורה משלב הניסויים הקליניים ועד ליציאת התרופה לשוק.
