חברת הביופרמצבטיקה קמהדע מודיעה על סיום הניסוי הפיבוטלי הקליני שלב ווו/וו באירופה וקנדה למוצר הייחודי אלפא 1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה, לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (AATD או נפחת ריאות תורשתית). קמהדע צפויה לדווח על תמצית תוצאות הניסוי ברבעון הראשון של 2014.

הניסוי כפול סמיות שהכיל זרוע פלסבו (אינבו) והתבצע במספר אתרים במקביל, בחן את יעילות ובטיחות מוצר ה-AAT הניתן באינהלציה לטיפול במחלת ה- AATD ביותר מ-160 מטופלים. בניסוי טופלו החולים במינון יומי של 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow, במשך 50 שבועות. מטופלים שעמדו בקריטריוני הכללה קיבלו את האפשרות להשתתף בהארכה של הניסוי לעוד 50 שבועות.

המדד הראשוני בניסוי הינו החמרות מחלת הריאה של החולים. המדד מבוסס על מספר ההחמרות וחומרתן. לניסוי תוקף סטטיסטי של 80% כאשר הוא שואף להראות הבדל של לפחות 20% בין שתי הקבוצות בניסוי.

מדדים משניים בניסוי כוללים פרמטרים נוספים של אירועי החמרה, מבחני בטיחות ותפקודי ריאות. מדדים אחרים (שלישוניים / מחקריים) כוללים צפיפות רקמת הריאה, שאלון איכות חיים ועוד.

• קמהדע עולה בהכנסות וברווחיות, ומעלה תחזית ל-EBITDA
• קמהדע מאשררת תחזית לשנה כולה; המניה עולה
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

בספטמבר השנה קיבלה החברה דו"ח ביניים חמישי בניסוי לאומדן הבטיחות. הדו"ח היה מבוסס על מידע של כל המטופלים עד אותו מועד. הדו"ח שב ואישש בעקביות את תוצאות הדוחות הקודמים וגם הפעם הדגים פרופיל גבוה של בטיחות וסבילות. מרבית תופעות הלוואי אשר נצפו נקשרו לסימפטומים הידועים והצפויים של אמפיזמה תורשתית. עד היום, לא נצפו תגובות אלרגיות או סימנים לסיכונים הקשורים לשימוש במוצר או מכשיר האינהלציה.

"אנו צפויים להגיש את הבקשה לשיווק באירופה במחצית השנייה של 2014"

מנכ"ל קמהדע, דוד צור אמר "אנו גאים על כך שסיימנו את הניסוי כמתוכנן, ומצפים למימוש פריצת הדרך הפוטנציאלית של מוצרנו. החלק המבוקר של הניסוי הפיבוטלי אכן הסתיים, ועדיין ישנם מטופלים הנמצאים בניסוי ההארכה, אליו היו אחוזי גיוס גבוהים ביותר. אנו מאמינים כי אחוזי גיוס גבוהים אלו, בנוסף לתקופת הטיפול הנוספת בתרופה, בייחוד במטופלים אשר קיבלו פלסבו, תומכים בהעדפותיהם של מטופלים ורופאים לטיפול באינהלציה ב-AATD."

צור הוסיף כי "במקביל לפעילויות שיווק טרום השקת המוצר, המבוצעות ע"י שותפתנו באירופה, חברת קייסי, אנו נמצאים בתהליך הכנת הבקשה הרגולטורית לאישור שיווק (MAA) למוצר ה-AAT באינהלציה מרשות התרופות האירופאית (EMA), אשר אנו צפויים להגיש במחצית השנייה של 2014. אנו מצפים להתחיל בקידום הטיפול החדשני הזה, שלו פוטנציאל יעילות גבוה עבור מטופלים הסובלים ממחלת הריאה מסכנת חיים, תורשתית וכרונית זו."

• נוברטיס רוכשת את אווידיטי ביו ב-12 מיליארד דולר
• המניה הישראלית שמזנקת 83%; רוש בולעת את 89Bio בעסקת ענק של עד 3.5 מיליארד דולר
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• דו"חות קמהדע: הכנסות של 23 מיליון דולר ואישור התחזית השנתית

פוטנציאל מכירות של מאות מיליוני דולרים

באוגוסט 2012 קמהדע חתמה על הסכם בלעדי עבור הפצתו של מוצר ה-AAT באינהלציה לטיפול ב-AATD באירופה, עם Chiesi Farmaceutici S.p.A, חברת תרופות אירופאית המתמקדת במחלות נשימה ובמוצרים טיפוליים מיוחדים.

במסגרת ההסכם קמהדע זכאית לקבל תשלומי אבן דרך של עד 60 מיליון דולר, בכפוף להישגים רגולטורים ועמידה ביעדי מכירות מסוימים. ההסכם תקף ל-12 שנים וקמהדע מעריכה כי פוטנציאל המכירות מתוך ההסכם, בהסתמך על כך שמוצר ה-AAT באינהלציה יאושר להתוויה זו, עשוי להגיע להיקף של מאות מיליוני דולרים בשנים הבאות.

קמהדע קיבלה אישור IND מה-FDA האמריקאי לביצוע ניסוי קליני נוסף עם AAT באינהלציה. זהו ניסוי שלב II עם חולים במחלת ה-AATD. קמהדע מתכננת להתחיל ניסוי זה בחודשים הקרובים.

תרופת הדגל של החברה היא גלסיה, מוצר ה-AAT היחיד שאושר לשימוש, שהינו במצב נוזלי, מוכן לשימוש תוך-ורידי, המופק מפלזמה אנושית ומאושר ע"י ה-FDA האמריקאי. גלסיה משווקת בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית.