חברת ביוליין הציגה במהלך מפגש משקיעים ואנליסטים שנערך ביום שישי (13.12) בניו יורק את תכנית הפיתוח הרב-שנתית שלה עבור BL-8040 - פלטפורמה ייחודית לטיפול בסרטנים המטולוגיים. המניה נסחרת בתל-אביב ובנאסד"ק (סימול BLRX) וזינקה ב-37% מתחילת החודש.

תכנית הפיתוח המרכזית עבור BL-8040 מתמקדת בלוקמיה מיאלואידית חריפה. BL-8040 נבדק כרגע בניסוי קליני Phase 2a בחולי AML בהם התפרצה המחלה שוב או שאינה מגיבה לתרופות הקיימות. נתונים חיוביים משלב העלאת המינון בניסוי, שהוצגו לאחרונה בכנס של האגודה האמריקנית להמטולוגיה (ASH), הראו שטיפול ב-BL-8040 הביא לנדידה של תאים סרטניים ממח העצם אל מחזור הדם והשראת מוות (אפופטוזיס) של תאים אלו, כמו גם פרופיל של בטיחות וסבילות של התרופה.

שלב העלאת המינונים של הניסוי צפוי להסתיים בתחילת 2015, בעוד התוצאות סופיות הן של שלב העלאת המינונים והן של שלב הרחבת הניסוי צפויות להתקבל במחצית השנייה של 2015.

קו טיפול נוסף ב-AML בעזרת BL-8040 הוא השימוש בתרופה כטיפול קונסולידציה עבור חולי AML שהגיבו לטיפולי הכימותרפיה הראשוניים הסטנדרטיים. שימוש זה ייבדק בניסוי קליני Phase 2b שיחל ברבעון הראשון של 2015 ויתנהל בשיתוף פעולה עם קבוצת המחקר הגרמנית לחקר לוקמיה. מטרת הניסוי היא להעמיק את התגובה של חולי AML לשלב השני של הטיפול במחלה, הקרוי שלב הקונסולידציה, על ידי העלמת המחלה השאריתית שנותרה במח העצם לאחר שלב הטיפול הראשון, הכולל טיפול כימותרפיה סטנדרטי, והמכונה שלב האינדוקציה.

• ביוליין תגייס 10 מיליון דולר - המנייה צונחת ב-40%
• ביולייט צפויה לרשום את חברת הבת דיאגנוסטיר בבורסה בקנדה
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

BL-8040 מיועד גם לטיפול בקבוצה שלישית של חולי AML, הנושאים את המוטציה FLT3-ITD. ניסוי קליני Phase 1/2 עבור טיפול זה יחל ברבעון הראשון של 2015. חולי AML עם המוטציה FLT3-ITD אינם מגיבים היטב לכימותרפיה, סיכויי החזרה של המחלה אצלם גבוהים ויש להם תגובה זמנית בלבד למעכבי FLT3.

תוצאות פרה-קליניות (שהוצגו בכנס של האגודה האירופאית להמטולוגיה ביוני 2014), מראות שעל ידי עיכוב הקולטן CXCR4, BL-8040 מחזק את ההשפעה של עיכוב FLT3 על ידי חיסול תאי לוקמיה הנושאים את המוטציה של FLT3. הניסוי הקליני Phase 1/2, שינוהל בשיתוף פעולה עם המרכז לסרטן אנדרסון (Anderson Cancer Center), מיועד לשפר את התגובה של חולי AML הנושאים את המוטציה FLT3-ITD לטיפול בסוראפניב (sorafenib; מעכב של FLT3). חולים שהם נשאים של המוטציה יקבלו מספר מחזורי טיפול של השילוב של BL-8040 עם סוראפניב. הניסוי יעקוב אחר בטיחות הטיפול המשולב, כמו גם מידת ומשך התגובה לטיפול.

תוכנית הפיתוח הקלינית השנייה המתוכננת עבור BL-8040 מייעדת את התרופה לטיפול בתסמונת מיאלודיספלסטית היפופלסטית (hMDS) ובאנמיה אפלסטית (AA). hMDS היא אחד הסוגים של התסמונת המיאלודיספלסטית, אוסף של ממאירויות מיאלואידיות המאופיינות בציטופניה (מחסור בתאים) של סוג אחד או יותר של תאי דם. AA היא מחלה בה מח העצם ותאי הגזע שבמח העצם מתדלדלים, והתוצאה היא מחסור בשלושת סוגי תאי הדם: כדוריות דם אדומות, תאי דם לבנים וטסיות. הטיפול במחלות אלו של כשל מח העצם כולל דיכוי של מערכת החיסון בעזרת hATG וציקלוספורין. אולם אחוז משמעותי של המטופלים אינו מגיב לטיפול זה.

• נוברטיס רוכשת את אווידיטי ביו ב-12 מיליארד דולר
• המניה הישראלית שמזנקת 83%; רוש בולעת את 89Bio בעסקת ענק של עד 3.5 מיליארד דולר
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים

נתונים פרה-קליניים מעידים ש-BL-8040 מעודדת התרבות והתמיינות של תאי גזע במח העצם, ותורמת בכך לשיקום יצירת והתפתחות תאי דם. הנתונים מראים שטיפול בעכברים בעזרת BL-8040 תורם לשיקום מח העצם, להגדלת מספר תאי האב במח העצם וכן להגדלת כמות התאים הבוגרים של מערכת הדם והחיסון.

ביוליין מתכננת להתחיל ברבעון השני של 2015 ניסוי קליני Phase 1/2 כדי לבדוק הוספת BL-8040 לטיפול הסטנדרטי בחולי hMDS או AA. ניסוי זה יתנהל בשיתוף פעולה עם המרכז לסרטן אנדרסון.

תכנית הפיתוח הקלינית השלישית עבור פלטפורמת BL-8040 כרוכה בבדיקת התרופה כטיפול יחידי חדש לצורך ניוד של תאי גזע ממח העצם אל מחזור הדם, שם ניתן לקצור אותם לצורך השתלה עבור אינדיקציות המטולוגיות שונות. ניוד תאי גזע משמש במידה גוברת והולכת כשיטה לאסוף תאי גזע של מערכת הדם לצורך השתלה כחלק מהטיפול בסוגים מסוימים של סרטני דם, ולצורך טיפול באנמיה חמורה או במחלות של כשל מערכת החיסון. ניסוי קליני Phase 1 בעל שני שלבים נערך כעת כדי לחקור את הבטיחות, הסבילות והריכוז בדם של מינונים הולכים ועולים של BL-8040 בנבדקים בריאים. תוצאות הניסוי צפויות להתקבל ברבעון הראשון של 2015.

ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס: