בריינסטורם חושפת נתונים דרמטיים בכנס: מובהקות סטטיסטית בטיפול ב-26 חולי ALS
בריינסטורם מניית חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) צללה אתמול ב-12% במסחר בארה"ב תוך שהיא מרכזת מחזור גבוה. למרות הירידה במניה, היום (ג') מפרסמת החברה את התוצאות המלאות של הניסוי הקליני שערכה בחולים במחלת ניוון השרירים ALS. התוצאות מפורסמות במסגרת הכנס החשוב ביותר בעולם בתחום הנוירולוגי.
תוצאות הניסויים שערכה בריינסטורם בקרב 26 חולים ב-ALS כבר פורסמו בתחילת השנה והזניקו את המניה. בריינסטורם המשיכה לעקוב אחרי החולים ומצביעה היום על מובהקות סטטיסטית משמעותית בין הטיפול שהעניקה לחולים לבין שיפור יכולת הנשימה. הפרמטר המודד את המובהקות (p) שצריך להיות נמוך מ-5% הצביע על מובהקות של 3.6%.
בברינסטורם מציינים כי מדובר בתוצאות דרמטיות אשר מעניקות תקווה של ממש לחולים. המחלה כיום גורמת למוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון. בראשית השנה דיווחה החברה על אפקטים קליניים חיוביים - 92% מהחולים הראו אפקט קליני חיובי לאחר שלושה חודשים. היום מדובר כי ישנה מובהקות לכך.
נזכיר כי כיום מנהלת החברה ניסוי קליני חשוב בארה"ב שכולל 48 חולים. הניסוי מתקיים בשלושה מרכזים רפואיים מובילים ובו מבצעת החברה השוואה בין הטיפול שפיתחה המבוסס על תאי הגזע לבין טיפול הפלסבו.
- בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
- בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
פרופ' דימיטריוס קרוסיס, החוקר הראשי בשני הניסויים הקליניים של בריינסטורם שבוצעו בביה"ח הדסה עין כרם: "בהתחשב בטבעה של מחלת ה-ALS ובהעדרו של טיפול אפקטיבי, גם טיפול שמסוגל רק להאט את קצב התקדמות המחלה יתקבל בברכה ע"י החולים והרופאים. ראינו בניסויים עד כה, שלהזרקה בודדת של תאי הגזע יכולה להיות השפעה מרשימה על חולי ALS. אנחנו ממתינים בציפייה רבה לתוצאות הניסוי שמתקיים כעת בארה"ב, כמו גם לניסוי המתוכנן בהזרקה רב-פעמית, כדי להגדיר באופן מלא את הבטיחות והיעילות של תאי הגזע שלנו. אנחנו במיוחד מלאי תקווה לכך שההזרקה החוזרת תגדיל את האפקט הקליני או את משך זמן ההשפעה שלו, או גם וגם".
אורי יבלונקה, מנהל התפעול של בריינסטורם: "אנחנו שמחים לעמוד בציפיות המשקיעים מאיתנו ולהציג לראשונה תוצאות בעלות משמעות סטטיסטית, המראות כי מצבם של חולים שופר בזכות הטיפול בתאי הגזע שלנו. בהינתן שמדובר במחלה חשוכת מרפא, ללא כל פתרון היום לחולים, מרגש אותנו מאד להוביל את המחקר שהנו בעל הפוטנציאל הגדול ביותר היום להציג לראשונה טיפול יעיל למחלת ניוון השרירים".
לדבריו, "התוצאות מחזקות באורח משמעותי את הגישה הקלינית לטיפול במחלות נוירולוגיות באמצעות תאי הגזע שלנו. החברה תתקדם בניסויים, מקווה להשלימם בהצלחה ובהמשך להציג טיפול ראשון מסוגו בעולם ל-ALS, אשר פוטנציאלית עשוי להיות יעיל גם למחלות ופגיעות נוירולוגיות נוספות, דוגמת הנטינגטון, פרקינסון ופגיעות עמוד שדרה".
- 7.יעד? (ל"ת)בריינסטורמר 23/04/2015 12:55הגב לתגובה זו
- 6.הסיבה לירידות-ניסיון השתלטות עוינת של ענקית פארמה (ל"ת)מ.א. 22/04/2015 11:42הגב לתגובה זו
- סקפטי 23/04/2015 14:01הגב לתגובה זואז רגע אתה אומר שמנסים להשתלט על החברה וערך המניה יורד?! באיזה עולם בדיוק קניה של מניות או השתלטות מביאה לירידות?
- עודד 22/04/2015 23:17הגב לתגובה זואשמח לדעת מאיפה לך, על סמך מה אתה מבסס את דבריך ?? כל אחד פולט כאן שטויות בלי להבין מהחיים שלו, אולי מתוכנן גיוס ומישהו יודע, רק שתדע שיש אנשים שמושפעים מהודעות כמו שלך , אז למה לרשום סתם? חג שמח
- 5.thhk 22/04/2015 08:00הגב לתגובה זוהמניה לצאת איתה לפנסיה... לבעלי סבלנות ואורך רוח. בשורות טובות לכולם.
- 4.מדוע היא יורדת וגם אתמול ירדה (ל"ת)ביומד 21/04/2015 17:33הגב לתגובה זו
- מושיק 21/04/2015 20:58הגב לתגובה זוכי הציבור מטומטם ולכן משלם. חברה שעושה חמעשה phaseI המניה מטפסת וחברה שמצליחה ב phase II המניה נופלת. ישמור השם מהשחקנים "המבינים"
- כנראה שזה עדיין לא שיפור משמעותי (ל"ת)מוחמד 21/04/2015 18:11הגב לתגובה זו
- משקיע 21/04/2015 18:28נראה שמנסים להשתלט עליה
- 3.כל הכבוד עלו והצליחו !!! (ל"ת)איתן 21/04/2015 15:36הגב לתגובה זו
- 2.רן - משקיע 21/04/2015 14:40הגב לתגובה זועכשיו תתחילו טיפול מאסיבי עם התאים - לא מנה אחת ואז לבדוק תוצאות אלא עשרות מנות בחודש. החולים לא יכולים ולא צריכים לחכות שנה בכל פעם, וגם המשקיעים רוצים לראות תוצאות מובהקות בטיפול רב-פעמי ואינטנסטיבי. מה כבר יש להפסיד?
- 1.גיורא 21/04/2015 13:57הגב לתגובה זוכל הכבוד.בהצלחה בהמשך!!
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
- אין AI בלי אנרגיה - האם המהפכה בדרך להיעצר בגלל חסמים באנרגיה?
- מה מאיים על מהפכת ה-AI?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
