אז הנה אמש נרשמה אבן דרך ענקית בהיסטוריה הרפואית בכלל ובתעשיית התרופות האינובטיביות בפרט, ולראשונה מזה 20 שנה העניק ה-FDA אישור שיווקי לתרופה לטיפול במחלת האלצהיימר, תרופת ה-aducanumab של חברת ביוג'ן  BIOGEN IDEC (NASDAQ: BIIB).

אכן, כפי שניתן היה לצפות, אישור ה-FDA שניתן לתרופה של ביוג'ן אינו אישור "נקי", אלא אישור מוגבל, כלומר אישור המותנה בביצוע ניסוי קליני עתידי מצד החברה אשר תוצאותיו יתמכו באישור (כמו במקרה של Sarepta בשנת 2016).  

מבחינת חברת ביוג'ן עצמה, התנהגות המניה אמש (זינוק של 38%) לא "משקרת" (הרחבה כאן) ואכן גורל החברה נחרץ לחסד ולא לשבט, והיא כבר לא תהפוך ליעד להשתלטות. למעשה בן לילה, עם יצירת מנוע הצמיחה החדש של תרופת ה-aducanumab, התהפכה המגמה השלילית של התכווצות הכנסות החברה בשנים האחרונות (מרבית מכירותיה של ביוג'ן כיום נובעות מחמש תרופות בלבד, רובן בתחום הטרשת הנפוצה, והמגמות בהן בעיקר שליליות).

אבל האירוע המכונן אתמול הינו בעל השפעות רוחביות על תעשיית הביוטק הרבה מעבר לגורלה הספציפי של חברת ביוג'ן, ואנחנו סבורים כי הוא בהחלט מסוגל להטות את הכף ולהפוך את הסנטימנט השלילי אשר מאפיין את הסקטור המנייתי של הביוטכנולוגיה בשנה הנוכחית. לראיה, תעודת הסל של ה-XBI, אשר מחקה את מדד ה-S&P Biotechnology Select Industry Index, עלתה אמש כמעט 5%, ובכך מחק כמעט חצי מהתשואה השלילית שהיא מציגה מתחילת שנת 2021 (עכשיו היא "רק" 5.8%-).

• ג'ונסון אנד ג'ונסון – עומדת בציפיות כמיטב המסורת, ויציבה להפליא
• מניית פייזר – דפנסיבית אבל מעניינת, עדיין
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

נראה כי יש מקום להתפוגגות מסוימת, אם לא מלאה, של החששות שמלווים את ענף הביוטק מתחילת השנה, לפיהן הממשל החדש בוושינגטון יחד עם הרגולטורים האמריקניים הנוכחיים "סימנו" את תעשיית הביוטכנולוגיה, ומאיימים עליה ע"י התנהלותם החדשה בפיקוח הדוק יותר וברמות גבוהות של סיכון ואי-וודאות.

ובאופן ספציפי יותר, אולי ה-FDA בהתנהלותו בכל הקשור לאישור תרופות אינובטיביות חדשות, לחם חוקן של חברות הפארמה והביוטק, אינו בהכרח מבטא התייחסות חדשה ושונה לתעשיית התרופות האינובטיביות בשנים הקרובות, כרגולטור זהיר ונוקשה יותר, ופחות ידידותי לתעשייה; ייתכן ואכן ה-FDA גם כיום ממשיך בכל זאת בגישה "המתירנית" יחסית שאפיינה אותו מאמצע העשור הקודם ביחס לאישור תרופות אינובטיביות חדשות, וזאת למרות שורת העיכובים והדחיות שראינו מתחילת השנה.

אישור ה-FDA לביוג'ן, והוולידציה שהיא מגלמת לגישת הבטא עמילואיד בכל הקשור לטיפול במחלת האלצהיימר, גם נתן זריקת עידוד אדירה לשורה לא קטנה של חברות אינובטיביות קטנות המפתחות תרופות לטיפול באלצהיימר, אך גם לענקית הפארמה איליי לילי (NYSE: LLY) אשר נמצאת בניסוי קליני מתקדם עם תרופת ה-donanemab שלה, וגם לחברות דיאגנוסטיקה הפועלות בתחום כמו אילומינה, Invitae ו-Quanterix.

• מניית Plug Power מזנקת 60% בשמונה ימים: האם מדובר בשורט סקוויז קלאסי?
• ריי דאליו: "הסדר המוניטרי העולמי בסכנה - ארה"ב נקלעה למלכודת חוב של 37.5 טריליון דולר"
• תוכן שיווקי צברתם הון? מה נכון לעשות איתו?
• המניה שתזנק מחר ב-5% למרות דילול המשקיעים

תרופת ה-aducanumab של ביוג'ן עברה לא פחות מרכבת הרים בשנים האחרונות: במרץ 2019 הודיעו ביוג'ן ושותפתה היפנית Eisai כי הן מסיימות באופן מוקדם את שני ניסויי ה-phase 3 של ה-aducanumab (ENGAGE  ו-EMERGE), נוכח ממצאי יעילות קליניים מאכזבים (וועדה עצמאית לבחינת הנתונים קבעה כי הניסויים אינם צפויים לעמוד ביעדי הניסוי הראשיים). ואז, שבעה חודשים מאוחר יותר, באופן חסר תקדים ופלאי, דיווחה ביוג'ן כי הערכה ובחינה מחודשים של הנתונים משני הניסויים הקליניים הובילו את החברה למסקנה כי בסופו של דבר כן ישנה יעילות קלינית אשר מצדיקה את הגשת התרופה (BLA) ל-FDA.

אבל בכך לא נסתיימה הסאגה: בחודש נובמבר האחרון, ניכר היה כי ה-FDA כשלעצמו מאוד רוצה לאשר את התרופה של ביוג'ן לאלצהיימר, כפי שהדבר בא לידי ביטוי במסמכי ההכנה שפורסמו לקראת כינוס הוועדה המדעית המייעצת (ה-ADCOM) כנדרש במסגרת תהליך אישור תרופה חדשה ע"י ה-FDA (המסמכים דיברו על ממצאים קליניים מהותיים התומכים באישור התרופה). אבל, הוועדה המייעצת של ה-FDA פשוט קטלה את בקשת אישור התרופה החדשה של ביוג'ן, והמליצה ברוב קולות מוחלט שלא לאשר את ה-aducanumab.

תאריך האישור המקורי (PDUFA) של ה-aducanumab של ביוג'ן נקבע ל-7 במרץ השנה, אך בחודש ינואר האריך ה-FDA את תקופת הבחינה שלו בשלושה חודשים, כך שתאריך ה-PDUFA החדש נקבע ל-7 ביוני. ההארכה בת שלושת החודשים היוותה סימן חיובי נוסף לרצון ה-FDA כן לאשר את התרופה למרות המלצת ה-ADCOM השלילית.

מלבד הרצון הברור של ה-FDA כן לאשר את התרופה כפי שמתואר לעיל, לא ניתן להתעלם מהלחץ הציבורי הכבד מצד קבוצות חולים, בני משפחות ורופאים לקדם ולהוציא לשוק פתרונות רפואיים למחלת האלצהיימר, כאשר גם נשיא ארה"ב ג'ו ביידן אף התייחס לכך רק לאחרונה.

בשורה התחתונה, אישור ה-FDA אמש לתרופה של ביוג'ן אולי לא יהווה את הבשורה האולטימטיבית למחלת האלצהיימר, והוויכוח סביב יעילות תרופת ה-aducanumab של ביוג'ן יימשך ככל הנראה עוד זמן רב. אך מבחינתה של ביוג'ן עצמה מדובר באירוע הדרמטי בתולדותיה ועתיד החברה פשוט ניצל. ומבחינת ענף הביוטק בכללותו, בהחלט ייתכן סופסוף כי השמיים מתבהרים, החששות מתבדים והמומנטום חוזר.

יואב בורגן