בקבוק תרופות ביומד תרופה
צילום: Istock
ניתוח

אישור ה-FDA לביוג'ן למחלת האלצהיימר – דרמה מרובת השלכות

למה אלי לילי זינקה אתמול ב-10%, איך ישפיע האישור על תעשיית הביוטק, איזה תעודת סל מחקה את מדד הביוטק 
יואב בורגן | (2)

אז הנה אמש נרשמה אבן דרך ענקית בהיסטוריה הרפואית בכלל ובתעשיית התרופות האינובטיביות בפרט, ולראשונה מזה 20 שנה העניק ה-FDA אישור שיווקי לתרופה לטיפול במחלת האלצהיימר, תרופת ה-aducanumab של חברת ביוג'ן  BIOGEN IDEC (NASDAQ: BIIB).

אכן, כפי שניתן היה לצפות, אישור ה-FDA שניתן לתרופה של ביוג'ן אינו אישור "נקי", אלא אישור מוגבל, כלומר אישור המותנה בביצוע ניסוי קליני עתידי מצד החברה אשר תוצאותיו יתמכו באישור (כמו במקרה של Sarepta בשנת 2016).  

מבחינת חברת ביוג'ן עצמה, התנהגות המניה אמש (זינוק של 38%) לא "משקרת" (הרחבה כאן) ואכן גורל החברה נחרץ לחסד ולא לשבט, והיא כבר לא תהפוך ליעד להשתלטות. למעשה בן לילה, עם יצירת מנוע הצמיחה החדש של תרופת ה-aducanumab, התהפכה המגמה השלילית של התכווצות הכנסות החברה בשנים האחרונות (מרבית מכירותיה של ביוג'ן כיום נובעות מחמש תרופות בלבד, רובן בתחום הטרשת הנפוצה, והמגמות בהן בעיקר שליליות).

אבל האירוע המכונן אתמול הינו בעל השפעות רוחביות על תעשיית הביוטק הרבה מעבר לגורלה הספציפי של חברת ביוג'ן, ואנחנו סבורים כי הוא בהחלט מסוגל להטות את הכף ולהפוך את הסנטימנט השלילי אשר מאפיין את הסקטור המנייתי של הביוטכנולוגיה בשנה הנוכחית. לראיה, תעודת הסל של ה-XBI, אשר מחקה את מדד ה-S&P Biotechnology Select Industry Index, עלתה אמש כמעט 5%, ובכך מחק כמעט חצי מהתשואה השלילית שהיא מציגה מתחילת שנת 2021 (עכשיו היא "רק" 5.8%-).

נראה כי יש מקום להתפוגגות מסוימת, אם לא מלאה, של החששות שמלווים את ענף הביוטק מתחילת השנה, לפיהן הממשל החדש בוושינגטון יחד עם הרגולטורים האמריקניים הנוכחיים "סימנו" את תעשיית הביוטכנולוגיה, ומאיימים עליה ע"י התנהלותם החדשה בפיקוח הדוק יותר וברמות גבוהות של סיכון ואי-וודאות.

ובאופן ספציפי יותר, אולי ה-FDA בהתנהלותו בכל הקשור לאישור תרופות אינובטיביות חדשות, לחם חוקן של חברות הפארמה והביוטק, אינו בהכרח מבטא התייחסות חדשה ושונה לתעשיית התרופות האינובטיביות בשנים הקרובות, כרגולטור זהיר ונוקשה יותר, ופחות ידידותי לתעשייה; ייתכן ואכן ה-FDA גם כיום ממשיך בכל זאת בגישה "המתירנית" יחסית שאפיינה אותו מאמצע העשור הקודם ביחס לאישור תרופות אינובטיביות חדשות, וזאת למרות שורת העיכובים והדחיות שראינו מתחילת השנה.

 

אישור ה-FDA לביוג'ן, והוולידציה שהיא מגלמת לגישת הבטא עמילואיד בכל הקשור לטיפול במחלת האלצהיימר, גם נתן זריקת עידוד אדירה לשורה לא קטנה של חברות אינובטיביות קטנות המפתחות תרופות לטיפול באלצהיימר, אך גם לענקית הפארמה איליי לילי (NYSE: LLY) אשר נמצאת בניסוי קליני מתקדם עם תרופת ה-donanemab שלה, וגם לחברות דיאגנוסטיקה הפועלות בתחום כמו אילומינה, Invitae ו-Quanterix.

קיראו עוד ב"גלובל"

 

תרופת ה-aducanumab של ביוג'ן עברה לא פחות מרכבת הרים בשנים האחרונות: במרץ 2019 הודיעו ביוג'ן ושותפתה היפנית Eisai כי הן מסיימות באופן מוקדם את שני ניסויי ה-phase 3 של ה-aducanumab (ENGAGE  ו-EMERGE), נוכח ממצאי יעילות קליניים מאכזבים (וועדה עצמאית לבחינת הנתונים קבעה כי הניסויים אינם צפויים לעמוד ביעדי הניסוי הראשיים). ואז, שבעה חודשים מאוחר יותר, באופן חסר תקדים ופלאי, דיווחה ביוג'ן כי הערכה ובחינה מחודשים של הנתונים משני הניסויים הקליניים הובילו את החברה למסקנה כי בסופו של דבר כן ישנה יעילות קלינית אשר מצדיקה את הגשת התרופה (BLA) ל-FDA.

אבל בכך לא נסתיימה הסאגה: בחודש נובמבר האחרון, ניכר היה כי ה-FDA כשלעצמו מאוד רוצה לאשר את התרופה של ביוג'ן לאלצהיימר, כפי שהדבר בא לידי ביטוי במסמכי ההכנה שפורסמו לקראת כינוס הוועדה המדעית המייעצת (ה-ADCOM) כנדרש במסגרת תהליך אישור תרופה חדשה ע"י ה-FDA (המסמכים דיברו על ממצאים קליניים מהותיים התומכים באישור התרופה). אבל, הוועדה המייעצת של ה-FDA פשוט קטלה את בקשת אישור התרופה החדשה של ביוג'ן, והמליצה ברוב קולות מוחלט שלא לאשר את ה-aducanumab.

תאריך האישור המקורי (PDUFA) של ה-aducanumab של ביוג'ן נקבע ל-7 במרץ השנה, אך בחודש ינואר האריך ה-FDA את תקופת הבחינה שלו בשלושה חודשים, כך שתאריך ה-PDUFA החדש נקבע ל-7 ביוני. ההארכה בת שלושת החודשים היוותה סימן חיובי נוסף לרצון ה-FDA כן לאשר את התרופה למרות המלצת ה-ADCOM השלילית.

מלבד הרצון הברור של ה-FDA כן לאשר את התרופה כפי שמתואר לעיל, לא ניתן להתעלם מהלחץ הציבורי הכבד מצד קבוצות חולים, בני משפחות ורופאים לקדם ולהוציא לשוק פתרונות רפואיים למחלת האלצהיימר, כאשר גם נשיא ארה"ב ג'ו ביידן אף התייחס לכך רק לאחרונה.

 

בשורה התחתונה, אישור ה-FDA אמש לתרופה של ביוג'ן אולי לא יהווה את הבשורה האולטימטיבית למחלת האלצהיימר, והוויכוח סביב יעילות תרופת ה-aducanumab של ביוג'ן יימשך ככל הנראה עוד זמן רב. אך מבחינתה של ביוג'ן עצמה מדובר באירוע הדרמטי בתולדותיה ועתיד החברה פשוט ניצל. ומבחינת ענף הביוטק בכללותו, בהחלט ייתכן סופסוף כי השמיים מתבהרים, החששות מתבדים והמומנטום חוזר.

 

 

יואב בורגן

תגובות לכתבה(2):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 2.
    אלעד 08/06/2021 23:15
    הגב לתגובה זו
    סוף סוף מישהו שמכיר את הסיפור של ביוגן. המסקנה העיקרית זה שה fda נוכלים ומושחתים ואסור היה לאשר תרופה עם יעילות כה נמוכה וסיכונים לא מבוטלים לצד תג מחיר גבוה מאוד. בכל מקרה לסקטור זה טוב וזה מה שחשוב
  • 1.
    קרן 08/06/2021 22:54
    הגב לתגובה זו
    לא לאמין ש 90 אחוז מהכתבה המטופדת הזו הסרתם בניות ובמגבלות וכל המנגנון העסקי של החברה ובכלל התעלמות טוטלית ליעילות התרופה עולם שקרי מניפולטיבי הרסני ללא דום רגש לטובת האגם עולם מושחט במלואו וכל להקתו.
אתר לייצור גז טבעי במפרץ הפרסי קרדיט: גרוקאתר לייצור גז טבעי במפרץ הפרסי קרדיט: גרוק
TOP 10

לא מי שחשבתם: 10 המדינות עם התוצר לנפש הגבוה בעולם

דירוג עשרת הגדולים למדינות עם התוצר לנפש הגבוה בעולם אולי לא יכיל את המדינות בעלות העוצמה הרבה ביותר או ההשפעה הרחבה ביותר אבל הוא ישקף את המדינות העשירות שאיכות החיים בהן היא הגבוהה בעולם- מקטאר ועד ברוניי, ריכזנו לכם את הרשימה המלאה

הדס ברטל |
נושאים בכתבה תוצר לנפש

הדירוג העולמי של התוצר לנפש משקף  לא רק את עוצמת הכלכלה אלא גם את איכות החיים והמדיניות הכלכלית של כל מדינה. התוצר לנפש לא בהכרח מייצג את הכלכלות הכי חזקות עם התעשיות הכי חכמות, אלא בעיקר איך התוצר במדינה מתחלק עבור כלל האוכלוסיה בה, מה שמעיד על רמת החיים במדינה. מדינות עם כלכלות חזקות כמו גרמניה לא נמצאת כאן וגם מעצמות על עם כוח והשפעה כמו רוסיה או סין לא יהיו פה. ברשימה לשנת 2025 ניתן למצוא בעיקר מדינות קטנות, עשירות במשאבים או כאלה שהשכילו לבנות כלכלה חכמה ומגוונת.

1 # סינגפור

סינגפור מדורגת בראש הרשימה עם תוצר לנפש של כ־156 אלף דולר, אוכלוסייה של כשישה מיליון תושבים ותמ"ג כולל של כ־547 מיליארד דולר. שיעור האבטלה במדינה עומד על כ־3.2% בלבד, והיא נחשבת לאחת הכלכלות החדשניות והפתוחות בעולם. כלכלת סינגפור מבוססת על שירותים פיננסיים, לוגיסטיקה, מסחר חוץ, ייצור אלקטרוניקה ותחומי פארמה וביוטכנולוגיה. הצלחתה נובעת מתכנון כלכלי מוקפד, מיסוי תחרותי וניהול ציבורי יעיל, אך אתגרי יוקר המחיה ותלות בשווקים חיצוניים ממשיכים להציב לממשלה משימות לא פשוטות. ענף השירותים הפיננסיים הוא אחד ממנועי הצמיחה המרכזיים של סינגפור, לצד היותה מהנמלים הגדולים בעולם. חברות ענק כמו DBS Bank, SingTel, ו־Singapore Airlines מייצגות את עוצמת המגזר העסקי המקומי. המדינה נחשבת גם לאחת המובילות בעולם ביצוא שבבים וציוד אלקטרוני מתקדם, והיא מרכז אזורי של חברות טכנולוגיה בינלאומיות כמו Google, Meta ו־Microsoft. התלות הגבוהה בסחר העולמי הופכת אותה לרגישה לתנודות גלובליות, אך הגיוון הענפי והניהול הקפדני מעניקים לה עמידות יוצאת דופן.


עובדים
 בחברת טכנולוגיה בסינגפור קרדיט: גרוק
עובדים בחברת טכנולוגיה בסינגפור - קרדיט: גרוק


2 # לוקסמבורג

מדינה אירופאית קטנה שלה תוצר לנפש של כ־152 אלף דולר. במדינה מתגוררים כ־678 אלף איש בלבד, התמ"ג שלה נאמד בכ־93 מיליארד דולר עם שיעור האבטלה שעומד על כ־5.9%. לוקסמבורג ביססה את מעמדה כאחת מהמדינות העשירות בעולם בזכות היותה מרכז פיננסי ובנקאי חשוב באירופה, בו פועלות מאות קרנות השקעה בינלאומיות. לצד זאת היא משקיעה רבות בתשתיות טכנולוגיות ובתחום הלוגיסטיקה. עם זאת, גודלה המצומצם והיעדר משאבי טבע מגבילים את פוטנציאל הצמיחה העתידי ומחייבים גיוון כלכלי רחב יותר. נמצאות בתחומה חברות בינלאומיות רבות, בהן Amazon Europe, PayPal ו־Ferrero, הקימו את המטות האירופיים שלהן במדינה בזכות תנאי המס האטרקטיביים. בנוסף, המדינה מובילה בתחום הלוויינים והחלל באמצעות החברה SES Global, מהגדולות בעולם בתחום התקשורת הלוויינית. היא מתמחה גם ביצוא שירותים פיננסיים ופתרונות דיגיטליים, שמחזקים את מעמדה כמרכז עסקי מתוחכם.

3 # איחוד האמירויות הערביות 

לאיחוד האמירויות יש תוצר לנפש של כ־132 אלף דולר. באמירויות חיים כ־10.9 מיליון תושבים, התמ"ג עומד על כ־537 מיליארד דולר ושיעור האבטלה הוא מהנמוכים בעולם, כ־2.1%. במשך עשורים נשענה הכלכלה המקומית בעיקר על נפט וגז, אך בשנים האחרונות ביצעה האמירויות מהפך מרשים לכלכלה מגוונת יותר, כאשר היא מרחיבה את מקורות ההכנסה שלה לתחומי מסחר לא־נפטי, תיירות, פיננסים, לוגיסטיקה, נדל״ן וטכנולוגיה. דובאי ואבו דאבי הפכו למוקדי עסקים בינלאומיים, אך המדינה מתמודדת עם הצורך לשמר את הצמיחה תוך צמצום התלות באנרגיה מסורתית. חברות ענק ממשלתיות כמו Emirates, Etihad Airways, ADNOC, ו־DP World הן מהגדולות בעולם בתחומן. איחוד האמירויות הפכה למרכז סחר חופשי אזורי, שבו נחתמים הסכמי סחר עם עשרות מדינות. דובאי היא כיום מוקד עולמי לסטארט־אפים בתחום הפינטק, האנרגיה הירוקה וה-AI. המדינה גם אחת המובילות בעולם ביצוא זהב, יהלומים ושירותים לוגיסטיים, וממשיכה לשמש גשר בין מזרח למערב.

האגיס
צילום: יח"צ
הטור של גרינברג

העסקה שתייצר את וול מארט של תחום הטיפוח האישי

הרכישה של יצרנית הטיילנול Kenvue בידי קימברלי קלארק תמורת קרוב ל-50 מיליארד דולר תסייע לשני הצדדים - המותגים של Kenvue "יתעוררו" וקימברלי תקבל חיזוק משמעותי שיכול למצב אותה בעמדת הובלה בשוק שהתחזיות צופות לו מכירות של 632 מיליארד דולר ב-2032. וגם: מיהי מטסרה, יצרנית התרופה להשמנת יתר שנמצאת במוקד הקרב בין פייזר לנובו נורדיסק 



שלמה גרינברג |

בתחילת השבוע ראינו (שוב) את מסלול הייסורים שצריכים המשקיעים לעבור בשנים האחרונות. ביום ג' הובטח להם, באמצעות כל אתרי התקשורת מניו יורק ועד טוקיו דרך ת"א, שהמשבר הגדול מתחיל בגלל ההערכות המטורפות ועוד כל מיני סיבות. ביום ד', כשהמשקיעים התעוררו בחרדה ממה שנראה להם כחזרה של משבר 1929, התגלה להם שכלום לא קרה. אפילו מופע האימים של ראש העיר השיעי החדש של ניו יורק ומלחמותיו בטראמפ, בביל אקמן ובמיליארדרים נוספים (שאפילו כלי התקשורת המכובדים ביותר טענו ביום ג' שתרומתו למשבר שמתפתח רצינית) לא הפריע לשוק לעלות בעוצמה.

למה חשוב לציין זאת? ראשית, כי המשקיעים, ברובם, אינם מטומטמים כפי שהתקשורת נוטה להאמין. הם רואים את התוצאות העסקיות, מבינים לאן מכוון הנשיא ומנתחים נכון את התוצאות. תיקון בהחלט מתחייב בגלל ההערכות המטורפות, אבל משבר? למה? הבעיה היא שאפילו תיקונצ'יק לא מתאפשר בגלל שמי שקורא נכון את המפה הכלכלית מבין שכרגע המניות הן עדיין המשחק המועדף בעיר לטווח הבינוני והארוך, והבעיה היחידה היא המחיר. אבל מה לעשות כשיש מספיק משקיעים, במיוחד מדורות ה-X,Y ו-Z, שמוכנים להיכנס אפילו בתיקון קטנטן. דעתי היא שמתחייב תיקון ערכים גדול בהרבה מ-2%, אבל לצורך כך מתחייב "זרז" רציני ולא שטויות מהתקשורת.

משקיעים אקטיביסטים ציפו לעסקה

מדוע קימברלי קלארק (סימול:KMB) רוכשת את Kenvue (סימול:KVUE), יצרנית הטיילנול? האמת, לא הופתעתי לראות את עסקת הרכישה הזאת בשווי של 48.7 מיליארד בשילוב של מניות ומזומן. לא הופתעתי כי מאז הונפקה KVUE, יצרנית התרופה הנפוצה בעולם לשיכוך כאבים והורדת חום, במאי 2023, היו דיבורים רבים בוול סטריט על האפשרות של מיזוג בין החברות. Kenvue הייתה מטרה של משקיעים אקטיביסטים שאינם מרוצים ממסלולה של החברה ווול סטריט. בנוסף הם ציפו שקימברלי-קלארק הוותיקה תבצע פעילות M&A משמעותית מאחר שבחמש השנים האחרונות היא לא סיפקה את הסחורה לבעלי מניותיה לאחר שבין 2009 ל-2020 שילשה המניה את ערכה.

אני הכרתי היטב את Kenvue עוד בטרם הונפקה, כשהייתה חלק מענקית התרופות ג'ונסון אנד ג'ונסון (סימול:JNJ). ג'ונסון אנד ג'ונסון הנפיקה את החברה במאי 2023. ההנפקה אמנם הצליחה, החברה גייסה 3.8 מיליארד, והמניה פתחה את דרכה הציבורית בעלייה שאיפשרה ל-JNJ למכור את כל המניות שברשותה בשוק. אבל מניית KVUE לא שימחה את בעליה כי מאז ההנפקה ירדה בקרוב ל-50%. הירידה נבעה מירידה במכירות שלוותה בירידה חדה יותר ברווח למניה, מ-1.09 דולר ב-2022 ל-54 סנט ב-2024. 

האנליסט קונהי קים מהמורנינג סטאר, שאני עוקב אחרי הניתוחים שלו בתחום הרפואה ושמכסה את קימברלי, כתב שלדעתו מסעה הקצר והבלתי מוצלח של Kenvue כחברה ציבורית נבע בחלקו מביצוע לקוי וחוסר ניסיון בפעילות כעסק עצמאי. הוא כתב שחברת מוצרי צריכה מבוססת יותר, כמו קימברלי-קלארק, יכולה לסייע בהעלאת ערכה של Kenvue, מה שיתרום משמעותית לרוכשת. הסיבה שקימברלי רכשה את Kenvue במחיר כזה - פרמיה של 46% אבל במחיר שלמעשה מייצג את מחיר ההנפקה ב-2023 - קשורה לכך.