קמהדע מתקדמת: ה-FDA סיים את תהליך הבדיקה המקדמי לרישום תרופת ה-AAT
חברת קמהדע שיגרה הבוקר (ג') הודעה חיובית לבורסה. החברה, המפתחת, מייצרת ומשווקת מוצרים ייחודיים להצלת חיים, מתקדמת לקראת רישוי תרופת הדגל שלה, ה-AAT בעירוי, בארה"ב.
רשות התרופות האמריקאית, ה-FDA, סיימה את תהליך הבדיקה המקדמי של תיק הרישום, ה-BLA, וקבעה כי התיק ראוי.
ה-FDA אף אישר את תחילתו של תהליך הבדיקה הרשמי של תיק ה-BLA של תרופת ה-AAT בעירוי לטיפול במחלת החסר הגנטי המולד בחלבון האלפא1 אנטיטריפסין, הגורם למחלת האמפיזמה (נפחת תורשתית). רשות ה-FDA ציינה במכתב רשמי לחברת קמהדע כי מועד האישור הצפוי לשיווק התרופה הינו במהלך הרבעון השני של שנת 2010. נציגי ה-FDA צפויים כעת להגיע לישראל לביצוע ביקורת במתקני הייצור ומעבדות קמהדע.
תיק הרישום הוגש לפני כחודשיים לאור ההצלחה של הניסוי הקליני בשלב השלישי והאחרון של הניסוי בתרופה (Phase III) שנערך בארה"ב ושתוצאותיו התקבלו על ידי החברה כבר בחודש אפריל 2008. הגשת תיק הרישום הוא השלב האחרון טרם רישוי התרופה בארה"ב. תחילת מכירות תרופת ה-AAT בעירוי בארה"ב תתאפשר לאחר סיום בחינת תיק הרישום ומפעל החברה על ידי ה-FDA ובכפוף לקבלת אישור ה FDA-לשיווק התרופה בארה"ב.
נציין כי אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) הינו גליקופרוטאין (תרכובת של חלבון ושל פחמימה או סוכרים) מעכב שמופק ע"י הכבד ומתמחה בנטרול חלבון ניוטרופיל אלסטאז (NE). לחולים הסובלים ממחסור באלפא-1 פוטנציאל גבוה להיווצרות נוכחות מוגברת של NE, דבר אשר עלול לגרום לבעיות בכבד ובריאות: חלבון ה-NE גורם להתרחבות הריאה (נפחת) ולפגיעה בשאר האברים הפנימיים, מחלה הידועה בשם "מחלת ריאות חסימתית כרונית".
בנוסף לכך עודף ב- NE נפוץ במחלות דרכי הנשימה: סיסטיק פיברוזיס וברונכיאקטזיס. שתי מחלות חשוכות מרפא, שבקמהדע פיתחו עבורן תמיסה מיוחדת אשר עוצרת את הידרדרותן. ההבדל בין קמהדע לחברות הפועלות בשוק החוסר באלפא-1 הוא סוג החומר (תמיסה מול אבקה) ודרך החדרתו לגוף - בקמהדע טוענים כי יש לה את "הדבר הבא".
