אליום מדיקל: ה-FDA דורש מידע נוסף לגבי ניסוי חשוב של החברה
אליום מדיקל אליום מדיקלקיבלה מכתב תגובה מה-FDA המבקש מידע נוסף לצורך המשך תהליך אישור מערכת WIRION של החברה הבת גארדיה. זאת כיוון שחברת הביומד מקיסריה מבקשת אישור לשיווק על סמך 120 החולים הראשונים בלבד ולא 240 כפי שהחברה תיכננה מקודם.
מערכת WIRION מיועדת להגנה מפני תסחיפים הנוצרים תוך כדי פרוצדורת צנתור. בקשת אליום ל-FDA מתייחסת לשימוש במערכת לצורך ביצוע בצנתורים של עורק התרדמה (עורק ראשי המספק דם לראש ולצוואר), על בסיס נתוני הביניים הקליניים המצויים בידה.
ה-FDA ממשיך בדיאלוג עם אליום מדיקל וביקש נתונים נוספים על מנת לבחון את בקשת החברה לקבל אישור FDA על סמך 120 חולים בלבד במקום 240.
נתוני הביניים שהוגשו ל-FDA על בסיס גיוס 120 חולים (קרי מחצית מסך החולים המתוכנן בניסוי אשר עומד על 240 חולים) מראים באופן ברור כי פרופיל הבטיחות של המערכת טוב באופן משמעותי ביחס לקבוצת הביקורת, המורכבת מתוצאות היסטוריות של מוצרים מקבילים מחברות מובילות עולמיות שכבר קיבלו את אישור ה-FDA.
ביוליין: תוצאות חיוביות בהרצת ניסוי שלב 3; המניה מזנקת 5%
חברת הביופארמה, ביוליין 5.56% , דיווחה על תוצאות חיוביות משלב ההרצה בניסוי הקליני שלב 3 (ג'נסיס), שישווה בין BL-8040 לבין פלצבו, בשילוב G-CSF, לצורך ניוד של תאי גזע של מערכת הדם המשמשים להשתלה עצמית בחולי מיאלומה נפוצה. על רקע הדיווח, מניית החברה מטפסת 5%. שלב ההרצה תוכנן לכלול עד 30 חולים, עם ביקורת של ועדת ניטור נתונים. תוצאות 11 החולים הראשונים מראות ש-BL-8040 בשילוב הטיפול הסטנדרטי ב-G-CSF, הינו בטוח ונסבל היטב. בנוסף, הנתונים מראים ש-9/11 חולים (82%) הגיעו לערך היעד הרצוי של לפחות 6x106 תאי גזע לק"ג משקל גוף, לאחר מתן יחיד בלבד של BL-8040 ולאחר שני מחזורי אפרזיס לכל היותר. יתר על כן, 7/11 חולים (64%) הגיעו לערך היעד הרצוי של לפחות 6x106 תאי גזע לק"ג משקל גוף, לאחר מחזור אפרזיס יחיד. נתונים אלו מוכיחים למעשה את הפוטנציאל של BL-8040 להפחתת מספר הטיפולים ומחזורי האפרזיס, כמו גם את עלויות האשפוז הכרוכות בהכנת חולי מיאלומה נפוצה לקראת השתלה עצמית של תאי גזע המטופויטיים (HSCs). דר' ג'ון פ' דיפרסיו, מנהל מחלקת האונקולוגיה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, וחוקר ראשי בניסוי, אמר, "השתלה עצמית של HSCs לאחר טיפול כימותרפי במינון גבוה משפרת באופן משמעותי את הטיפול בחולי מיאלומה נפוצה. התוצאה מעודדת מאוד, שאם תזכה לאישוש בשלב מבוקר הפלצבו של הניסוי, תהיה בעלת ערך רב לחולים כמו גם לקהילה הרפואית. אני שמח להשתתף בניסוי זה שעשוי לשפר את איכות הטיפול בחולי מיאלומה נפוצה." פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס, ציין, "אלו תוצאות מעודדות ביותר. על סמך הנתונים העקביים שהתקבלו ב-11 החולים הראשונים, המליצה ועדת ניטור הנתונים לעצור את שלב ההרצה של הניסוי ולהמשיך ישירות לשלב השני של הניסוי האקראי, מבוקר הפלצבו. זהו הניסוי הקליני Phase 3 הראשון שלנו עבור מוצר הדגל שלנו, BL-8040, ולכן הוא אבן דרך חשובה בתכנית הפיתוח הנרחבת של BL-8040. אנו מצפים לתוצאות הניסוי שצפויות להתקבל ב-2020."
