ביום ששי חווה עולם הביוטק אירוע די נדיר - קבלת אישור FDA לתרופה חדשה, בניגוד למרבית אם לא כל הציפיות, ועוד יום לאחר תאריך ה-PDUFA הרשמי (התאריך שבו אמור ה-FDA לפרסם את החלטתו). הניסיון מלמד, כי כשלא מתקבל אישור FDA עד לתאריך ה-PDUFA (כולל), מדובר בדרך כלל בחדשות רעות, ויש לצפות לדחיית הבקשה לאישור התרופה באמצעות פרסום מכתב CRL רשמי (Complete Response Letter), או לחדשות רעות אחרות כלשהן.

התרופה המדוברת היא ה-avacopan (או בשמה המסחרי –Tanveos), מוצר הדגל של חברת ChemoCentryx (סימות: CCXI). תרופה זו עברה דרך חתחתים לא שגרתית, אשר התבטאה מן הסתם ברכבת ההרים אשר עברה על מניית CCXI.

CHEMOCENTRYX INC היא חברה ביוטכנולוגית אשר עוסקת בפיתוח של תרופות אוראליות לטיפול במחלות אוטואימונית, דלקתיות וסרטניות, תוך המתמקדות במערכת ה-.chemokine

עד חודש מאי האחרון, ה-avacopan נתפסה כתרופה מאוד מעניינת ומבטיחה עבור מחלה אוטואימונית נדירה בשם AAV (ANCA-associated vasculitis), כשהטיפול הסטנדרטי בה כיום באמצעות סטרואידים הינו בעייתי למדי. התרופה של CCXI נתפסה על ידי כל האנליסטים המסקרים את החברה כבעלת סיכויים גבוהים מאוד לקבל את אישור ה-FDA. והנה, לקראת יום הדין של הוועדה המקצועית החיצונית המייעצת של ה-FDA (ה-ADCOM) בתחילת חודש מאי, ניתן היה להבין ממסמכי ההכנה שנוהג ה-FDA להפיץ בסמוך למועד כינוס הוועדה (ה-briefing docs), כי ל-FDA כשלעצמו עמדה ביקורתית למדי ביחס לתרופה וליחסי הסיכון-סיכוי שלה. בסופו של דבר תוצאות ההצבעה של ה-ADCOM דווקא לא היו שליליות במיוחד אבל מפוצלות למדי – 9-9 לגבי יעילות התרופה, 10-8 לגבי בטיחות התרופה (10 בעד), ו-10-8 לטובת אישור התרופה בהינתן פרופיל הסיכון-סיכוי הכולל. אך די היה בנימה של חלק מחברי הוועדה ביחס לתרופה ולממצאי הניסוי הקליני מסוג phase 3 של החברה בכדי ליצור פסימיות רבה ביחס לסיכויי אישור התרופה. התוצאה: מניית CCXI איבדה תוך פחות משבוע 80% מערכה!

• FDA אישרה קסדה ביתית לטיפול בדיכאון – מה זה אומר לשוק?
• פלסאנמור קיבלה אישור FDA לשיווק האולטרסאונד הביתי בארה"ב
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

בחודש יולי, לאחר דיונים עם ה-FDA, הנהלת ChemoCentryx החליטה לספק ל-FDA מידע נוסף לגבי ה-avacopan והניסויים הקליניים שלה, בהיקף כזה שה-FDA דחה את מועד ה-PDUFA מיולי ל-7 באוקטובר.

התפתחות חיובית נוספת נרשמה בסוף ספטמבר, כאשר ה- avacopan קיבלה אישור רגולטורי שיווקי ביפן.

שוק היעד העיקרי לתרופת ה- avacopan(Tanveos) נאמד ע"י החברה בכ-9,500 חולים בארה"ב. התרופה צפויה להיות  מושקת בשבועות הקרובים. תמחור התרופה אמור להיות ברמת ה-200,000 – 150,000 דולר לשנה. כלומר יש כאן פוטנציאל למכירות שיא (peak sales) של מעל 1.5 מיליארד דולר בשנה. מערך המכירות של ChemoCentryx צפוי לעמוד באופן ראשוני על כ-70 איש אשר יתמקדו בכ-80% משוק היעד בארה"ב.

CCXI מסוקרת כיום על ידי 6 אנליסטים, אשר מרביתם, כמו המשקיעים, לא ייחסו סיכוי גבוה לקבלת אישור FDA לתרופת ה-Tanveos, ולכן הופתעו לחלוטין. מחיר היעד הממוצע עומד כיום על 65 דולר למניה.

• השווקים סוגרים שנה בעליות - מה קורה באסיה ובחוזים והאם האופוריה מוצדקת?
• מצרים מפחיתה ריבית בפעם החמישית השנה: האינפלציה בירידה
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• "הזדמנות קיצונית באנבידיה" -בברנשטיין מצפים לזינוק של 54%...

אכן, אישור ה-FDA ל-Tanveos מסיר משקולת עצומה מעל מניית CCXI – זה ברור ומובן מאליו. אך מצד שני, למניה כעת אין קטליזטורים מהותיים בעתיד הנראה לעין בדמות אבני דרך של פיתוחים קליניים אחרים, ולכן למעשה CCXI הופכת בעתיד הקרוב לסיפור בלעדי של השקת ה-Tanveos, האם תצליח אם לאו. התווית התרופה הרחבה יחסית ע"י ה-FDA מעניקה גמישות לרופאים מטפלים בשימוש ב-Tanveos, ולכן יש כאן פוטנציאל בלתי מבוטל הן לאפסייד והן לדאונסייד בהשוואה לציפיות הקונצנזוס בוול סטריט ביחס למכירות התרופה בשלבי ההשקה הראשונים. אך הדבר ייקח כנראה מספר רבעונים.  

כמו כן, לאחר אירוע כל כך דרמטי ומפתיע לטובה, ובוודאי לאחר מהלך עליות כה משמעותי מן התחתית, היינו מצפים כעת להתנהגות "אנטי-קליימקסית" במניית CCXI. יתרה מזאת: אחרי קבלת אישור ה-FDA, יש בדרך כלל אצל משקיעי ביוטק תהליך של התפכחות, די מהירה לרוב, מן האופוריה ששררה עם קבלת האישור, כאשר מתחילים להתמקד בשאלות העסקיות האמיתיות: מה באמת גודל השוק הפוטנציאלי, מה רמת התחרות, איך תצליח התרופה החדשה לחדור לשוק, האם יכולה החברה לעשות זאת לבד, כמה תצליח למכור, מה תהיינה ההוצאות הכרוכות בכך מבחינת החברה, אילו רווחים יישארו לחברה בסוף, וכו' וכו'.

בשורה התחתונה, בעתיד הקרוב נראה כי מהלך העליות המרשים מאוד במניית CCXI, מן התחתית של תחילת חודש מאי, קרוב למיצוי אם לא הגיע לכך כבר, ואנו מתקשים לראות בשלב זה הזדמנות לונג אטרקטיבית, אלא אולי אפילו ההיפך (שורט). לכל מי שהשכיל ליהנות מרכבת ההרים במניית CCXI מאז חודש מאי ועד היום ולהרוויח ממהלך העליות המדהים (המניה עלתה פי 4), אנחנו בוודאי ממליצים לשקול לממש רווחים. בעתיד הרחוק יותר אפשר להיות יותר אופטימיים, אבל הכול בכפוף למכירות הרבעוניות המדווחות של ה-Tanveos ולאופן שבו יפתיעו מכירות אלו לטובה או לרעה את ציפיות השוק.