דרור בשן פרוטליקס
צילום: פוטו פארג'

פרוטליקס הגישה ל-FDA בקשה לאישור תרופה למחלת הפברי במסלול מואץ

הטיפול של פרוטליקס הוא תרופה ביולוגית אשר פותחה ומוסחרה בשיתוף עם חטיבת התרופות למחלות נדירות של חברת קייזי
ניצן כהן | (6)

חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית פרוטליקס ביות'רפויטיקס הדואלית (סימול: PLX), המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים הודיעה כי הגישה היום, בשיתוף עם חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, בקשה לרישיון תרופה ביולוגית (BLA) למנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) לטיפול בחולים במחלת פברי במסלול לאישור מואץ של ה-FDA.

בינואר 2018 העניק ה-FDA לפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102, מעמד של מסלול מהיר. פגאוניגלסידאז אלפא הוא חלבון רקומביננטי, אלפא-גלקטוסידאז, אנזים בפיתוח המתבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים שעבר פגילציה כימית לאחר המיצוי המיוצר על ידי החברה.

הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית כוללת מערך מקיף של נתונים פרה-קליניים, קליניים ונתוני ייצור שנאספו מהניסוי הקליני, משלבים ראשון ושני שהשלימה פרוטליקס בפגאונגלסידאז אלפא, לרבות ניסוי ההמשך שנערך בעקבות הניסוי הקליני ונתוני בטיחות מהמחקרים הקליניים המתמשכים של פרוטליקס ב-PRX-102. עם קבלת הרישיון לתרופה ביולוגית, ככל שאכן תאושר, תהיה פרוטליקס זכאית לקבלת תשלום אבן דרך מחברת קייזי.

"אנו אסירי תודה לסיוע שהעניק לנו ה-FDA שהוביל להגשת הבקשה לרישיון ביולוגי במסלול מואץ. יחד עם קייזי, אנו מצפים להמשך העבודה עם ה-FDA לקראת הענקת אישור שיווק ל-PRX-102”, אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "פרוטליקס וקייזי מודות לחוקרים ולמשתתפי המחקר שאיפשרו לנו להגיע לאבן דרך זו ותמכו בפרוטליקס במחויבותה להציג אופציה טיפולית חדשה לקהילת חולי מחלת פברי".

"הגשת הבקשה לרישיון לתרופה ביולוגית ל-FDA מהווה ציון דרך משמעותי לחטיבת המחלות הנדירות שלנו בארה"ב, שהוקמה מוקדם השנה, על מנת לחזק את המיקוד של קייזי ולחולל עבור החולים במחלות נדירות ברחבי העולם. "מסר ג'אקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובאלית למחלות נדירות בחברת קייזי. "השותפות והעבודה עם פרוטליקס הם דוגמה מצויינת אשר מראה כיצד ניתן למנף את יכולות הגישה הגלובאלית של קייזי ועשרות שנות הניסיון של קייזי בפיתוח תרופות, בכדי לתמוך בחולים ובבני משפחותיהם החיים עם מחלת הפאברי ומחלות קשות נדירות אחרות".

אודות מחלת פברי

תגובות לכתבה(6):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 4.
    יאיר 28/05/2020 18:46
    הגב לתגובה זו
    יש למישהו מושג תוך כמה זמן הם אמורים לקבל תשובה?
  • 6 חודשים (ל"ת)
    אנונימי 30/05/2020 18:04
    הגב לתגובה זו
  • 6 חודשים (ל"ת)
    משקיע 28/05/2020 20:44
    הגב לתגובה זו
  • 3.
    איתי 28/05/2020 16:49
    הגב לתגובה זו
    הודעות טובות , תרופות בלעדיות והנייר תקוע
  • 2.
    דניאל 28/05/2020 16:00
    הגב לתגובה זו
    מה מפתחים ?
  • 1.
    יובל בריינסוויי 28/05/2020 15:45
    הגב לתגובה זו
    היי ג'ימבו היי
מוריץ שולאריק, נשיא מכון הכלכלה העולמית בקיל. קרדיט: רשתות חברתיותמוריץ שולאריק, נשיא מכון הכלכלה העולמית בקיל. קרדיט: רשתות חברתיות

"פולקסווגן, ב.מ.וו ומרצדס לא ישרדו במתכונת הנוכחית עד סוף העשור"

מוריץ שולאריק, נשיא מכון הכלכלה העולמית בקיל, טוען כי פולקסווגן, ב.מ.וו ומרצדס-בנץ לא ישרדו במתכונתן הנוכחית עד סוף העשור; לדבריו, גרמניה תקועה בדיון “מופנה אחורה” במקום להשקיע בדור הבא של התחבורה: הרכב החשמלי והאוטונומי, ואומר כי “העתיד הוא נהיגה אוטונומית, לא נוסטלגיה”

רן קידר |

הסערה האחרונה בתעשיית הרכב הגרמנית התפרצה בעקבות ראיון טלוויזיוני שבו הזהיר פרופ’ מוריץ שולאריק, נשיא מכון הכלכלה העולמית בקיל ואחד מהקולות המשפיעים בכלכלה האירופית, כי ייתכן ששלושת יצרניות הרכב הגדולות בגרמניה, פולקסווגן, ב.מ.וו ומרצדס-בנץ, לא ישרדו במתכונתן הנוכחית עד סוף העשור. "אני לא רואה סיכוי ממשי לכך שבשנת 2030 הן ייראו כפי שהן נראות היום", אמר שולאריק. "אם התעשייה הזו לא תשנה כיוון, היא תחדל להתקיים במבנה הנוכחי". 

לדבריו, ייתכן שגרמניה תצטרך לאמץ "פתרון בסגנון וולוו", כלומר, כניסת משקיע אסטרטגי זר, אולי סיני, שיביא עמו טכנולוגיה, הון ושווקים חדשים. שולאריק הזכיר כי וולוו השוודית שייכת מאז 2010 לקבוצת ג'ילי הסינית, מהלך שהציל את החברה ממשבר והחזיר אותה לקדמת הבמה העולמית. 

הדיון מסתכל אחורה 

הביקורת של שולאריק אינה כלפי החברות בלבד, אלא גם כלפי השיח הציבורי והפוליטי בגרמניה. לדבריו, המדינה עסוקה בויכוחים מיושנים על תעשיית הדיזל והאנרגיה במקום להתמודד עם האתגר הבא: הרכב האוטונומי. "יש לי חשש אמיתי שאנחנו שוכחים את המהפכה הבאה", אמר. "בזמן שאנחנו מתווכחים על מה שהיה, סין וארה”ב כבר משקיעות הון עתק במערכות נהיגה אוטונומיות ובינה מלאכותית לרכב". 

שולאריק טען כי אם גרמניה לא תבצע שינוי מיקוד טכנולוגי אמיתי, היא תמצא עצמה מאחור בעידן שאחרי המנוע החשמלי, עידן הנהיגה החכמה. 

תגובות נגד: “תחזית מנותקת מהמציאות” 

יו״ר התאחדות תעשיית הרכב הגרמנית (VDA) דחתה את תחזיתו של שולאריק וכינתה אותה “אבסורדית”. לדבריה, היצרניות הגרמניות הן עדיין “חברות מצליחות ובעלות עתיד,” אך הן סובלות ממדיניות אנרגיה לא עקבית, עלויות ייצור גבוהות ומיסוי מכביד. פוליטיקאי בכיר מהמפלגה הירוקה, שהינו המועמד לתפקיד ראש ממשלת באדן-וירטמברג, לב תעשיית הרכב, הביע אופטימיות זהירה: “דיימלר לא תהיה בידיים סיניות כל עוד נעשה את העבודה שלנו,” אמר. “אם כולנו, החל בממשלה וכלה במהנדסים, ניקח אחריות, נוכל לשמור על המובילות של גרמניה בתחום התחבורה.” 

המשבר בתעשיית הרכב הגרמנית 

הפסדי עתק וירידות חדות ברווחיות מציבים את תעשיית הרכב הגרמנית בנקודת מפנה. פולקסווגן ופורשה דיווחו על הפסדים של מיליארדי יורו, ומרצדס-בנץ רשמה ירידה של 50% ברווח הנקי ברבעון האחרון. במקביל, הייצור הסיני הזול של רכבים חשמליים, לצד מכסים אמריקניים גבוהים ומדיניות אירופית מסורבלת, חונקים את כושר התחרות של היצרניות האירופיות. 

בנוסף, שערוריית הדיזל-גייט ממשיכה לפגוע באמון הצרכנים ובמיתוג “Made in Germany”. 

אלבום שירי KPOP Demon Hunters. קרדיט: רשתות חברתיותאלבום שירי KPOP Demon Hunters. קרדיט: רשתות חברתיות

להיט האנימציה של נטפליקס שובר שיאים

"KPop Demon Hunters" הפך לסרט המצליח ביותר בתולדות נטפליקס, עם מאות מיליוני צפיות, להיטי מוזיקה והיסטריה ברשתות והוא בדרך להיות היקום הקולנועי הראשון של החברה; למה המרצ'נדייז מתעכב? ומה גרם לסוני למכור את הזכויות?

רן קידר |
נושאים בכתבה נטפליקס סוני

נטפליקס Netflix, Inc 0.61%   רגילה להפתיע את הוליווד, אבל הפעם גם החברה בעצמה הופתעה מההצלחה. סרט האנימציה “KPop Demon Hunters”, שעלה לשירות הסטרימינג בקיץ האחרון, הפך תוך שבועות לא רק לשובר צפיות אלא גם לתופעה תרבותית עולמית: סיפור על שלוש כוכבות קיי-פופ (מוזיקת פופ קוריאנית) שנלחמות בשדים הפך לשיחת היום ברשתות, לפסקול השנה ולמכונת כסף חדשה עבור נטפליקס, ואולי, לראשונה בתולדותיה, גם לבסיס ליקום קולנועי עצמאי בבעלותה.

על פי נתוני החברה, הסרט נצפה כבר ביותר מ-325 מיליון פעמים, והיה בראש טבלת הצפיות העולמית במשך יותר מארבעה חודשים ברציפות. ארבעה שירים מתוך פס הקול: Golden, Your Idol, Soda Pop ו-How It’s Done, נכנסו יחד לעשיריית הבילבורד, הישג חסר תקדים עבור סרט אנימציה, ובטח כזה שאינו מבית דיסני או פיקסאר. הקונספט, ששילב אסתטיקה קוריאנית, אנרגיה של קיי-פופ ועלילה פמיניסטית, כבש גם את הקהל הצעיר וגם את המבוגרים שנכנעו לוויב הויראלי.

איפה המרצ'נדייז? 

אך דווקא בשיא ההצלחה, מעריצים רבים, ובעיקר הורים שמנסים להשיג מתנות לחגים, מגלים כי צעצועים ובובות של הדמויות האהובות לא קיימים עדיין בשוק. לפי הדיווחים, רוב המוצרים, כלומר בובות ודמויות, צעצועים רכים וערכות משחק, לא יהיו זמינים לפני הרבעון הראשון או השני של 2026, כמעט שנה לאחר שהסרט יצא.

הסיבה? אף אחד לא צפה את גודל ההיסטריה. נטפליקס אמנם הציגה את הסרט בפני קמעונאים וחברות צעצועים כבר בשלב מוקדם, אך אלה גילו ספקנות כלפי סרט אנימציה מקורי ללא מותג קיים מאחוריו. אחרי כישלונות קודמים בז’אנר, כמו "אלמנטלי" (Elemental) של פיקסאר ו-"סיפור הברווזים" (Migration) של יוניברסל, הרשתות לא מיהרו להזמין מוצרים למדפים. רק אחרי שהסרט שבר שיאי צפייה ומכר מיליוני עותקים של פס הקול, ההצלחה חילחלה גם לתעשיית הצעצועים.

במהלך חסר תקדים, שתי ענקיות התחום, מאטל Mattel, Inc 0.32%   (יצרנית ברבי) והאזברו Hasbro Inc.  (המוכרת ממותגים כמו הרובוטריקים ומיי ליטל פוני) חתמו על הסכם משותף להחזיק בזיכיון הייצור: מאטל תפתח את קו הבובות, הדמויות והמשחקים, ואילו האסברו תטפל בצעצועים הרכים ובמרצ’נדייז הנלווה. “זה הפרויקט שהוקם במהירות הגבוהה ביותר בתולדות מאטל”, אמר סגן נשיא לשיתופי פעולה בידוריים בחברה. לדבריו, הביקוש העצום גרם לצוותים “לעבוד סביב השעון” כדי להוציא את המוצרים עד תחילת השנה הבאה.