מניית חברת התרופות Sarepta (סימול: SRPT) זינקה אתמול 75% במחזור גדול, זאת לאחר שהחברה דיווחה על קבלת אישור עקרוני מ-FDA לתרופת לטיפול במחלת ניוון שרירים מסוג דושן (הקיצור באנגלית - DMD). היום המניה קפצה עוד 14% לשווי של 2.7 מיליארד דולר.

מדובר בתרופה שנקראת 'Exondys 51' והיא התרופה הראשונה שמקבלת אישור FDA לטיפול במחלה דושן, שפוגעת בעיקר בבנים צעירים. לפי נתונים של רשות הבריאות האמריקנית, המחלה פוגעת באחד מכל 3,600 מסביב לעולם, ובדר"כ מביאה למוות עד גיל 25. האישור התקבל רק לאחר קמפיין שלם שניהלו הורים לילדים חולים בניסיון לאשר את התרופה. בעניין זה מעניין לראות כי פאנל חיצוני שמייעץ ל-FDA דווקא קבע ברוב של 7 מול 3 שהתרופה אינה מראה יעילות בטיפול במחלה, ובכל זאת ה-FDA במרבית המקרים פועל בהתאם להמלצת הוועדה החיצונית - הפעם החליט בניגוד לאותה המלצה. לפי חלק מהערכות, האישור ניתן ברקע ללחץ הכבד מצד המשפחות וברקע לטענה כי התרופה בטוחה ומציעה פוטנציאל לטיפול בחולים. בתוך כך, נדגיש כי מדובר באישור עקרוני שהתבסס על ניסוי ב-12 חולים בלבד וכי החברה תצטרך כעת לבצע ניסוי נרחב יותר. 

בשיחת הוועידה אמש לאחר סגירת המסחר עדכנה החברה כי עלות טיפול בתרופה צפויה לעמוד על 300 אלף דולר בשנה. "ניסינו להיות הגיוניים בתמחור התרופה ביחס להוצאות", אמר מנכ"ל החברה שהדגיש כי לפי שעה לא לגמרי ברור היקף החולים במחלה, אף שברור כי מספר החולים במחלה איננו רב (שייכת לקבוצת המחלות הנדירות בהן מספר החולים עומד על מתחת ל-200 אלף). עוד הדגיש המנכ"ל את הוצאות העבר על פיתוח התרופה ואת ההוצאות הצפויות על המשך שלב הניסוי.

ב-Sarepta הבהירו כי תהיה עזרה פיננסית למשפחות שלא מסוגלות לעמוד במחיר הטיפול. וכמובן שסוגיית מחיר התרופות עומדת כיום על סדר היום הציבורי בארה"ב. בעניין זה נציין כי המחיר הממוצע של תרופה לטיפול במחלות נדירות בארה"ב עומד כיום על 112 אלף דולר בשנה, התייקרות דרמטית של 33% לעומת מחיר ממוצע של 84 אלף דולר בשנה ב-2010.

• הישראלית שמזנקת ב-100% בוול-סטריט
• מחירי התרופות להרזיה בארה"ב ירדו ב-70% ועדיין הן פי 3 ממחירם בארץ
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7