פלוריסטם מזנקת עד 6%: תוצאות פרה-קליניות חיוביות בשני ניסויים

חברת תאי הגזע מדווחת על ניסויים פרה קליניים שבו זיהתה פוטנציאל לסייע בהשתלות מח עצם ודם טבורי
תומר קורנפלד | (11)

מניית פלוריסטם פתחה את יום המסחר בעליות שערים של 5%-6%. הסיבה : דיווח על תוצאות חיוביות בשני מחקרים פרה-קליניים. מדובר במוצר שנקרא PLX-R18 שבו זיהתה החברה פוטנציאל לסייע בהשתלות מח עצם ודם טבורי. המוצר פותח על מנת לטפל במגוון אינדיקציות המטולוגיות, ובכלל זה כשל של מח העצם, סיבוכים של השתלות מח עצם והשתלות של דם טבורי

המחקר נערך בשיתוף עם מחלקת השתלות מח עצם במרכז הרפואי הדסה ובוצע בעכברים בעלי מח עצם פגוע. העכברים קיבלו השתלת מח עצם בשילוב עם התאים של פלוריסטם אשר הראו שיקום מהיר של תאי דם ביחס לעכברים שקיבלו השתלת מח עצם עם פלסבו. 

מטרת המחקר הנוכחי, הייתה לבדוק האם הזרקה לשריר של תאי פלוריסטם  לאחר הזרקה של תאי גזע המטופוייטים, שמקורם במח העצם, משפרת את קליטת תאי מח העצם ומחזירה את ספירות הדם לרמות תקינות. יצוין כי חזרה לספירת דם תקינה הינה חיונית למטופלים אשר עברו השתלת מח עצם בעקבות מחלות כמו לוקמיה או סרטני דם אחרים. 

מתוצאות המחקר עולה כי עכברים, אשר נחשפו לרמות קטלניות של קרינה על מנת לפגוע בפעילות מח העצם וקיבלו מינון נמוך או גבוה של תאי מח עצם יחד עם התאים של פלוריסטם ונבדקו בנקודות זמן שונות לאחר ההזרקה, הראו שיקום מהיר יותר של מח העצם, לעומת העכברים שקיבלו את הפלסבו. התוצאות הטובות ביותר התקבלו 9 ו-16 ימים לאחר ההזרקה ובאו לידי ביטוי בגידול מהיר יותר של תאי דם לבנים, תאי דם אדומים וטסיות דם.

שיפור מובהק סטטיסטית נצפה בשיקום תאי הדם הלבנים, נתון חשוב במיוחד לאור העובדה שלאחר השתלות מח עצם, גופם של החולים המושתלים אינו מסוגל להתמודד או למנוע זיהומים עד שרמת תאי הדם הלבנים בגוף חוזרת לטווח הנורמה. השיקום המואץ של טסיות הדם ותאי הדם הלבנים, עשויה לפתוח עבור פלוריסטם אינדיקציות קליניות חשובות. 

פרופ' ראובן אור, מנהל מחלקת השתלות מח עצם במרכז הרפאי הדסה והחוקר הראשי בניסוי, אמר היום "שיפור מובהק סטטיסטית בספירת הדם זמן קצר לאחר השתלת מח עצם, הנו משמעותי עבור המושתלים. התקופה החשובה ביותר לשיקום מערכת הדם הנה בימים שלאחר ההשתלה. אנו מעודדים במיוחד מכך שראינו שיפור משמעותי באמצעות השימוש בתאים של פלוריסטם גם במינון הנמוך של תאי מח העצם, מה שמצביע על פוטנציאל לכך שביום מן הימים נוכל לפתור שתי בעיות חשובות שהן עלויות הטיפול וזמינות התורמים". 

בנוסף, החברה מדווחת על תוצאות במחקר פרה קליני ראשוני, שנערך עם התאים של פלוריסטם, במחלקה להמטולוגיה ואונקולוגיה באוניברסיטת Case Western Reserve שבארה"ב. במהלך הניסוי, נחשפו עכברים לרמה קטלנית של קרינה, ולאחר מכן הוזרקו להם תאי גזע מדם טבורי. חצי מהעכברים קיבלו זריקה של תאי PLX-R18 והנותרים קיבלו פלסבו. מתוצאות הניסוי עולה כי שעור ההשרדות בקרב העכברים שקיבלו את התאים של פלוריסטם היה גבוה באופן משמעותי מאשר בקרב קבוצת הביקורת.

קיראו עוד ב"ביומד"

תגובות לכתבה(11):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 5.
    יוסי כהן 05/03/2015 10:15
    הגב לתגובה זו
    מי שלא קונה ושומר לפנסיה - מ פ ס י ד
  • 4.
    חיים 03/03/2015 11:33
    הגב לתגובה זו
    ולא יצאתם עדיין עם תרופה אחת לשווק. אז מספיק לקשקש ותתחילו לדאוג גם לקצת הכנסות .
  • 3.
    יש יש יש יש 03/03/2015 10:48
    הגב לתגובה זו
    ברגע שהמוצר הראשון ייהיה משווק החוצה יהיה קרנבל. תרופה לנפגעי קרינה .... המניה תקופץ שהיא תהיה באישור לקראת סוף 2015 בנתיים המניה מתפסת ותופסת עמדה חזקקה מעל 1000 נקודות ... כרגע שווה קניה .. יהיה תעלה עוד במאות אחוזים!!!! שווה שווה שווה שווה שווה שווה שווה שווה שווה שווה שווה !
  • יוסי כהן 05/03/2015 10:20
    הגב לתגובה זו
    ביום יציאה לשוק אנו נהייה בסרט אחר לגמרי
  • נילי 03/03/2015 11:16
    הגב לתגובה זו
    תרופות בשלבי פיתוח ראשונים במקביל. הצפי לתרופה ראשונה מסחרית רק בעוד 3 שנים או עד לאישור הסופי של הFDA . חברה שאין לה הכנסות ,צפויות לה ולמשקיעים בה עוד הרבה טלטולים !
  • ביולוג 06/03/2015 09:33
    היא לא מצפה לקבל אישור לאחת התרופות (אם בכלל) ואכן תצטרך עוד מימון מה שידלל את המשקיעים הקיימים. כמשקיע מסור וכמי שמאמין בחברה ובמוצרים שהיא מפתחת אני הייתי שמח אם החברה תתרכז פחות שניסויים פרה-קליניים נוספים ותשקיעה את כספה ואת מרצה בקידום ניסויים פאזה 2-3 באינדיקציות שכבר יש לה. זמי וההנהלה צריכים לזכור שהם גייסו המון כסף מהציבור לא בשביל מחקר אקדמי מרתק אלה בשביל לקדם יציאות של תרופות לשוק. שיהיה לכולנו בהצלחה ואני אישית לא מאמין שהיא תעבור 5$ בשנתיים הקרובות (לצערי..)
  • 2.
    שיני 03/03/2015 10:42
    הגב לתגובה זו
    אולי האנליסט שצפה 650 אחוז לא אנליסט אבל יכול להיות בהחלט שהוא צודק 650 אחוז קטן על פלוריסטם
  • אני חושב גם שהוא צודק בסופו של יום ! (ל"ת)
    שמעון 03/03/2015 11:34
    הגב לתגובה זו
  • ARTICK19 03/03/2015 11:28
    הגב לתגובה זו
    ייחודי בתחום ומוגן בעשרות פטנטים.
  • 1.
    כל הכבודדדדג 03/03/2015 10:31
    הגב לתגובה זו
    מדהים ... מה שהחברה הזאת עושה !!אני מושקע חזק בפנים מאחל בהצלחה לכל המשקיעים ..הולך להיות קרנבל ...!עד סוף השנה בעזרת השם יהיה מוצר ראדון לטיפול נפגעי קרינה !!!!
  • יוסי כהן 05/03/2015 10:21
    הגב לתגובה זו
    ביציאה לשוק המכירות אנו נהיה בסרט אחר לגמרי

עכשיו זה רשמי: הניסוי באינהלציה של קמהדע נכשל ביעד הראשי והמשני

בקמהדע ממשיכים לקדם את התרופה ומתכננים להגישה לבחינת הרשויות באירופה. בתגובה: המניה מתרסקת ביותר מ-20%
תומר קורנפלד |
חברת קמהדע מספרת היום למשקיעים את מה שהם ידעו כבר מזמן - תוצאות הניסוי הקליני של תרופת ה-AAT באינהלציה לא הצליחו לעמוד ביעד הראשי והמשני. ההודעה הנוכחית הינה המשך לתוצאות המקדמיות שפרסמה החברה בחודש מאי האחרון. המסחר במניה הופסק בשעה 13:51 כאשר מניית החברה נפלה ב-6% במחזור ער. עם פתיחת המסחר בשעה 14:36 נופלת מניית קמהדע ביותר מ-20% במחזור גבוה - נפילה אשר מעידה על האכזבה הרבה מכך שהניסוי נכשל. בחודשים האחרונים ביצעה החברה ניתוח של התוצאות הקליניות של הניסוי שנערך, ובחנה את הכדאיות הכלכלית והיכולת להגיע ולחדור עם מוצר לשוק. למרות הכישלון בניסוי - בקמהדע מתכוונים להגיש בקשה לשיווק המוצר באירופה בעקבות ממצאים אשר הראו שיפור בתפקודי הריאות בקרב החולים בניסוי. מניית קמהדע היא המניה הגרועה ביותר השנה במדד הביומד עם צניחה של קרוב ל-50%. הירידות במניה באו לאחר שבמאי האחרון פרסמה החברה כי לא הצליחה לעמוד ביעד המרכזי של הניסוי במוצר האינהלציה אך כן הצליחה לעמוד ביעדים משניים שהציבה לעצמה. בחברה העריכו אז כי ימשיכו בפיתוח התרופה ויגישו אותה לאישור הרשויות באירופה. הניסוי שהחברה ערכה הינו ניסוי שלב 2/3 בתרופת ה-AAT באינהלציה אשר כלל כ-160 חולים. מדובר בתרופה מתקדמת יותר ביחס לתרופת הדגל של החברה כיום - אשר נקראת גלאסיה. בעוד התרופה כיום (ומאושרת על ידי ה-FDA) ניתנת לחולים בעירוי, בתרופה החדשה תלו תקוות רבות יותר ובקמהדע העריכו כי היא עשויה להגיע לשוק ב-2015 ולשוק האמריקני שנה מאוחר יותר. "אנו מאמינים כי השינויים הקליניים המשמעותיים שנצפו בתפקודי הנשימה הם בעלי משמעות טיפולית, במיוחד עבור קבוצת "החולים המחמירים באופן תכוף", שלהם יש צורך אף גדול יותר לטיפול יעיל והם מהווים חלק משמעותי מאוכלוסיית החולים במחלת יתום זו" אמר דוד צור, מייסד משותף ומנכ"ל קמהדע. "על בסיס היות ההתויה התוית יתום, חוזק הנתונים הללו, הדיונים הקודמים עם הרשויות באירופה והצורך ללא מענה לטיפול בשוק, אנו נקדם את פעילותינו מול רשות התרופות האירופית (ה- EMA) להגשת תיק רישום לאישור שיווק מותנה ולהביא את המוצר לחולי האמפיסמה התורשתית באירופה. אנו נקדם את שיחתנו גם מול הרשות האמריקאית, ה- US FDA, לגבי המסלול לרישום התרופה". לאחר ניתוח מלא של נתוני הניסוי, החברה מאשרת כי המדד הראשוני בניסוי "זמן עד ההחמרה מדרגה בינונית או קשה" לא הראה הבדל מובהק סטטיסטית בין קבוצת ה- AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסיה של כלל החולים בניסוי (Intend to treat ITT), כפי שדווח במאי השנה. כמו כן, החברה מדווחת כי לא נמצאו הבדלים מובהקים סטטיסטית במדדים השניוניים בניסוי בין קבוצת ה- AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסית ה ITT נזכיר כי במקביל לניסוי אשר נערך במוצר החברה באינהלציה באירופה - עורכת קמהדע בימים אלו ניסוי דומה בארה"ב. אם יוחלט על הפסקת הפיתוח של התרופה בהתבסס על תוצאות הניסוי, ייתכן וקמהדע תעצור גם את הניסוי שנערך בארה"ב. מנגד, ייתכן כי בחברה ינסו בכל זאת לשאוף ולקדם את פיתוח המוצר חרף אי העמידה ביעד המרכזי. לאן קמהדע הולכת כעת? המשקיעים יידעו רק היום בצהריים.