לא חברה של תרופה אחת: פרוטליקס תחל השנה ניסויים ב-2 מוצרים חדשים

לא רק תרופה לגושה. חברת פרוטליקס חשפה היום (ג'), כי במהלך השנה היא מתכננת להגיש בקשות להתחלה בניסויים קליניים בשני מוצרים חדשים שפיתחה - פאברי ותרופה אוראלית למחלת הגושה.

חברת פיתוח התרופות מכרמיאל שפיתחה פלטפורמה טכנולוגית ייחודית לייצור של תרופות ביולוגיות בתאי צמח מתכננת להגיש בקשה להתחיל בניסויים קליניים לאלפא גלוקוזידאז משופר (Bio-better) לטיפול במחלת הפאברי (מחלה גנטית תורשתית ונדירה) הפוגעת באספקת הדם לרקמות שונות.

בשנים האחרונות פותחו שתי תרופות לטיפול במחלה על ידי מתן אנזים חליפי. בדומה למחלת הגושה גם כאן מדובר בחברות שייר וג'נזיים, המתחרות של פרוטליקס, החולשות על שוק שהולך וגדל לכ-1 מיליארד דולר בשנה. לשם קידום פיתוח התרופה, מסרה החברה בשיחה עם Bizportal, כי הצוות הממונה על הנושא בפרוטליקס כבר נפגש עם ה-FDA לאחר שהחברה השלימה ניסויי בחיות, ובפרוטליקס מאמינים שהניסויים הקליניים שייבצעו יצביעו על טיפול טוב יותר בחולים (פחות תופעות לוואי יותר יעילות) לעומת תרופות הקיימות בשוק.

"פלטפורמה מהפכנית"

המוצר השני לגביו חשפה פרוטליקס התקדמות הוא בנושא תרופה אוראלית למחלת הגושה. כיום האנזימים השונים ניתנים לחולים בעירוי מידי כשבועיים, זאת מכיוון שחלבונים הניתנים דרך הפה נהרסים ולא מגיעים טוב לדם. הרעיון שפיתחה פרוטליקס בעזרת סמנכ"ל פיתוח יוסף שאלתיאל מבוסס על שימוש בתא עצמו שבו נוצרת התרופה על-מנת לעבירה דרך הפה.

החברה משתמשת בתא הצמח בו נוצר החלבון ומשתמשת בדופן התא כאמצעי להגנה מפירוק. ניסויים שביצעה החברה בבעלי חיים הצביעו על כך שהמטרה מגיעה באופן יעיל (שומרת על הפעילות הביולוגית שלה) לאברי המטרה של בעלי חיים.

פרוטליקס מוכרת למשקיעים בשוק ההון בעיקר ברקע לתרופת ה-ULYPSO (לשעבר הטליגלוצראז - Taliglucerase) שפיתחה למחלת הגושה עבורה צפויה רשות המזון והתרופות האמריקנית (FDA) להודיע ב-25 בפברואר האם התרופה מקבלת אישור שיווק בארה"ב.

כעת, הפלטפורמה החדשה שבוחנת החברה - החלפת תרופה הניתנת בעירוי למתן אוראלי - עשויה להתברר כמהפכנית ולשמש בעתיד, במידה ותוכח כיעילה בבני אדם, בתרופות נוספות הניתנות בהזרקה. מבחינת החולים מדובר בשדרוג משמעותי באיכות החיים שכן במקום לקבל זריקות הם יקבלו טיפול יום יומי ללא שימוש במחטים.

פרוטליקס מתכננת להציג לראשונה את התוכנית לפיתוח התרופה האוראלית לגושה בכנס חשוב בתחום המחלות שיערך בחודש הבא בארה"ב.

מוצר נוסף בצנרת של פרוטליקס שעשוי לשדרג משמעותית את צנרת התרופות של החברה הוא התרופה לטיפול בדלקת פרקים שגרונית לגביה צפויה החברה להיפגש השנה עם ה-FDA לקביעת המתווה הקליני. דלקת פרקים שגרונית נגרמת מהפרשת יתר של חלבון TNF ממערכת החיסון, שנקשר לקולטן ויוצר תגובה דלקתית שגורמת למחלות, כמו דלקת פרקים שגרונית, מחלת קרוהן וקוליטיס. התרופה ששולטת כיום בשוק היא של חברת אמג'ן והיא מכרה מעל 7 מיליארד דולר בשנת 2010.