קמהדע קיבלה אישור לניסוי קליני בחולי CF עם תרופת ה-AAT

קמהדע, חברה המתמחה בתחום הביו-פרמצבטי, הודיעה היום כי קיבלה את כל האישורים הנדרשים לתחילת ניסוי קליני Phase II באינהלציה בחולי סיסטיק פיברוזיס (CF), עם Alpha-1 Antitrypsin, המוצר המוביל של החברה, והשלימה את ההכנות לתחילת הניסויים בימים הקרובים.

לדברי מנכ"ל קמהדע, דוד צור: "אנו שמחים על ההתקדמות בפיתוח תרופת הדגל של החברה, AAT , להתוויות נוספות. למיטב הערכתנו קיים פוטנציאל משמעותי לשימוש בתרופת ה-AAT למתן באינהלציה ואנו סבורים כי, בכפוף להצלחת הניסויים הקליניים וקבלת האישורים הנדרשים, חולי CF יוכלו לעשות שימוש בתרופה לשיפור האיכות והתוחלת של חייהם. היתרון בתרופת ה-AAT של קמהדע למתן באינהלציה הוא בטיפול חדשני המתמקד במתן תשובה לתגובה הדלקתית הכרונית ובמניעת הידרדרות תפקודי הריאה".

עוד מסר צור כי תרופת ה-AAT באינהלציה הוכרה, הן על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, והן על ידי רשות התרופות האירופאית, ה-EMEA, כתרופת יתום (Orphan Drug Designation) לטיפול ב-CF. לפיכך, קמהדע תוכל ליהנות מתמיכת קרנות מחקר, פטור מתשלום דמי רישום, ייעוץ, סיוע וליווי מקצועי. ועוד, אם קמהדע תהיה החברה הראשונה להשלים בהצלחה את הניסויים הקליניים בתרופה זו ולקבל את אישור הרשויות הרגולטוריות באירופה ו/או ארה"ב, היא תזכה בהטבות הנלוות למעמד של תרופת יתום בטריטוריות אלה, לרבות זכויות שיווק בלעדיות של שבע שנים בארה"ב ו-12 שנים באירופה".

תוכנית הניסוי הקליני ב-CF של קמהדע אושרה על-ידי רשות התרופות האירופית, ה-EMEA, ובכוונת החברה להיערך לשלבים המתקדמים יותר של הניסויים (Phase III) לכשתסיים את הניסוי הקרוב ובכפוף להצלחתו.

CF היא אחת המחלות הגנטיות השכיחות ביותר. בארץ יש כ-500 חולים במחלה אשר מופיעה בכ-1 מתוך 2500 יילודים. מספר החולים בעולם מוערך, על פי נתוני איגוד ה-CF האמריקאי, בכ-70 אלף. המחלה היא רב-מערכתית אולם ההתבטאות העיקרית שלה היא בריאות, בהן המחלה גורמת לחסימות בדרכי האוויר. החסימות גורמות לזיהומים כרוניים עם תגובה דלקתית קשה והרס של דרכי הנשימה ומבני הריאה.