הדסית ביו: חברה בת קיבלה אישור לתרופת יתום באירופה
חברת הדסית ביו דיווחה הבוקר שחברה בת (25.8%) שלה בשם אנלייבקס תרפויטיקס, קיבלה מסוכנות התרופות האירופית (EMA) מעמד של תרופת יתום למוצר שלפיתצחה בשם אפוסל. התרופה נועדה לטיפול מונע של מחלת שתל מאחסן אקוטית (GVHD), מחלה אוטו-אימונית קטלנית בה השתל תוקף את גוף המאחסן לאחר ההשתלה. המחלה פורצת בדרך כלל לאחר השתלת מח עצם או תאי גזע). להערכת אנלייבקס השוק העולמי למחלת ה-GVHD צפוי להגיע ל-615 מיליון דולר בשנת 2018. מעמד תרופת יתום מוענק לתרופה המיועדת לטפל במחלה נדירה, אשר פוגעת במספר מצומצם של חולים, על מנת לעודד פיתוח תרופות מסוג זה. אנלייבקס סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1/2 של האפוסל ונמצאת בהכנות לכניסה לניסוי קליני מתקדם. במקביל, החברה מבצעת עבודת מו"פ שתאפשר את ביצוע ניסויים הקליניים בישראל ובחו"ל. למיטב ידיעתה של החברה, נכון למועד דיווח מיידי זה, לא קיים טיפול יעיל למחלה האמורה. תמי כפיר , מנכ"לית הדסית ביו, מסרה היום כי "זהו יתרון תחרותי של ממש, אשר לצד ההכרה במוצר האפוסל של החברה כתרופת יתום גם בארה"ב, הכוללת בלעדיות לשיווק התרופה לפרק זמן של 7 שנים, עשוי למצב את אנלייבקס בעמדת הובלה ביחס לתרופות וטיפולים חלופיים. מדובר בהישג חשוב שיאפשר לחברה לקצר את התהליכים לאישור התרופה, ואני משוכנעת כי אנלייבקס, בהובלת הקבוצה העסקית בראשות שי נוביק וצוות ההנהלה של הדסית ביו, תפעל למנף יתרון זה. אנלייבקס מציעה פתרון עבור מחלה, אשר נכון להיות, אין לה טיפול יעיל ועל כן אנו מייחסים לאנלייבקס פוטנציאל עסקי רב. קבלת מעמד של תרופת יתום יוכל לסייע לנו בחתירה למיצוי פוטנציאל זה".
אליום מדיקל: ה-FDA דורש מידע נוסף לגבי ניסוי חשוב של החברה
אליום מדיקל אליום מדיקלקיבלה מכתב תגובה מה-FDA המבקש מידע נוסף לצורך המשך תהליך אישור מערכת WIRION של החברה הבת גארדיה. זאת כיוון שחברת הביומד מקיסריה מבקשת אישור לשיווק על סמך 120 החולים הראשונים בלבד ולא 240 כפי שהחברה תיכננה מקודם. מערכת WIRION מיועדת להגנה מפני תסחיפים הנוצרים תוך כדי פרוצדורת צנתור. בקשת אליום ל-FDA מתייחסת לשימוש במערכת לצורך ביצוע בצנתורים של עורק התרדמה (עורק ראשי המספק דם לראש ולצוואר), על בסיס נתוני הביניים הקליניים המצויים בידה. ה-FDA ממשיך בדיאלוג עם אליום מדיקל וביקש נתונים נוספים על מנת לבחון את בקשת החברה לקבל אישור FDA על סמך 120 חולים בלבד במקום 240. נתוני הביניים שהוגשו ל-FDA על בסיס גיוס 120 חולים (קרי מחצית מסך החולים המתוכנן בניסוי אשר עומד על 240 חולים) מראים באופן ברור כי פרופיל הבטיחות של המערכת טוב באופן משמעותי ביחס לקבוצת הביקורת, המורכבת מתוצאות היסטוריות של מוצרים מקבילים מחברות מובילות עולמיות שכבר קיבלו את אישור ה-FDA. המכתב שהתקבל מה-FDA מכיל בקשה למידע נוסף (Additional Information Request). הנקודות העיקריות אליהן התייחס ה- FDA במכתב כוללות הבהרות לגבי הניתוח הסטטיסטי של הניסוי הקליני, הבהרות לגבי בדיקות המעבדה שהחברה ביצעה וכן הבהרות לגבי בדיקות הביו-קומטיביליות והסטריליזציה שבוצעו.
