פלוריסטם תבקש סטטוס תרופת יתום מה-FDA לטיפול במח עצם אפלסטי
חברת תאי הגזע מהשלייה פלוריסטם הכריזה היום (ב') שהיא מתכוננת להגיש בקשה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לקבלת סטטוס תרופת יתום לתאי ה-PLX (ראשי תיבות של PLacental eXpanded), שלה לטיפול במח עצם אפלסטי, זאת כחלק מהשגת יעדיה האסטרטגיים של החברה.
מח עצם אפלסטי היא מחלה שבה מח העצם מפחית באופן משמעותי או מפסיק את ייצור תאי הדם. המחלה תוקפת חמישה עד עשרה אנשים מתוך כל מיליון וילדה אחת מרומניה שסבלה ממח עצם אפילפטי וזכתה לטיפול של פלוריסטם יצאה מסכנת חיים שנשקפה לה. הטיפול של פלוריסטם ניתן כמפלט של מוצא אחרון (טיפול חמלה) לאחר ששתי השתלות מח עצם קודמות בילדה נכשלו.
קבלת סטטוס תרופת יתום טומנת בחובה הטבות פוטנציאליות הכוללות את האפשרות לתהליך רגולציה מזורז, מענקים כספיים, הטבות מס מסוימות ושבע שנים של בלעדיות בשוק. פלוריסטם כבר הגישה בהצלחה וקיבלה סטטוס תרופת יתום מה-FDA באוגוסט 2011 עבור טיפול ה-PLX שלה במחלת בירגר.
- 13.מתמיד 24/07/2012 12:47הגב לתגובה זופשוטו כמשמעו - והמבין יבין.
- 12.יעלי 23/07/2012 20:48הגב לתגובה זומחזורים כאלה-מתבשל דבר מה בחברה
- 11.פלוריסטם-חלקי חילוף לבני אדם (ל"ת)יוסי 23/07/2012 20:47הגב לתגובה זו
- 10.יעלי 23/07/2012 20:46הגב לתגובה זופלוריסטם מניית העתיד-!!! מהסיבות הבאות. 1. ניסחרת בריצפה ביחס לחברות אחרות בתחומה. 2. ראו בנסדאק עלתה 40% במחזור עתק 30 מיליון דולר ביומיים התעלמו מהמסחר בארץ. אולי מתבשל משהוא ענק. 3.ה FDA הקפיץ אותה פעמים - זה לא סתם. 4. רשומים 62 פטנטים בתחומה -זה לא הולך ברגל. 5. ריי דריקס המומחה לא סתם נתן לה פי 7 מינימום. 6. עוד טבע תיתחנן לקנות אותה -זיכרו אותי. 7. החברים פה נותנים לה -חלקי חילוף לבני אדם-אני מאמינה. 8. יש לה מזומנים משלה אפילו המדען הראשי מצפר אותה במענקים. 9. אני אספתי והיום עוד אוספת-זה לפנסייה. יום טוב לכולם
- צודקת 100%אולם הרוב לא מבינים מה שהם כותבים (ל"ת)שועלי 24/07/2012 09:24הגב לתגובה זו
- 9.קדימה פלורי!!!!!! (ל"ת)ירוק 23/07/2012 17:46הגב לתגובה זו
- 8.ייאי 23/07/2012 16:05הגב לתגובה זוכמו שציינתי למעלה:חברה עם פוטנציאל עצום וכך גם המניה.יש לה ארבע מתחרות על אותה הנישה ולאור זה יש גם ספק ביחס לבקשה הנוכחית לתרופת יתום.אך הבעיה הגדולה ביותר זה המיתון העולמי שהולך ופושט ומעמיק.בעידן כזה גם הרשויות וגם חברות הביטוח הרפואי קופצות את ידיהן. הפתיחה היום במסחר בארה"ב מסמלת מכל את הדבר.אני מחזיק אצבעות לפלוריסטם אך גם זהיר.
- 7.מה זה קשור טאואר לפלוריסטים לך להרצות ברחוב אהבל (ל"ת)שועלי 23/07/2012 15:08הגב לתגובה זו
- 6.ייאי 23/07/2012 14:42הגב לתגובה זופוטנציאל עצום וכך גם המניה,אך הבעיה זה המיתון העולמי שהולך ופושט ומעמיק.בעידן כזה גם הרשויות וגם חברות הביטוח הרפואי קופצות את ידיהן.
- מומי 23/07/2012 15:06הגב לתגובה זומכרתי גבעות וקניתי פלוריסטם
- מבין עניין 23/07/2012 15:13המניה ממש למעלה
- 5.מבין עניין 23/07/2012 14:05הגב לתגובה זואני הייתי נוקט משנה זהירות ולא קונה מעל הארביטראז. ואם כבר מדברים אז כרגע המניה כבר עלתה, ועשתה מהלך עליות של יותר מ-4% מהשפל של היום. אז כרגע הייתי ממתין לראות את תחילת המסחר בנסדק. לא לשכוח שהמנייה עלתה בימים האחרונים כמעט 40%
- שועלי 23/07/2012 15:10הגב לתגובה זודומה לפרוטלקיס תקרא את הדוחות והנתונים של החברה לפני שאתה כותב שטויות
- מבין עניין 23/07/2012 15:43גם שם המנייה עלתה יפה במסחר, בקרוב לכל האישורים, וכאשר לא ניתן האישור כנדרש היא קרסה, למרות שאין הצדקה, אבל זה מה שקרה. אז זוהיא דעתי
- 4.כל הסיבות לראלי במנייה (ל"ת)אבי 23/07/2012 14:04הגב לתגובה זו
- 3.שוקן 23/07/2012 13:56הגב לתגובה זובהצלחהההההה
- 2.טאואר מניה של 10$ בטווח בינוני, טווח ארוך השמיים... (ל"ת)רועי 23/07/2012 13:55הגב לתגובה זו
- 1.מוטי 23/07/2012 13:44הגב לתגובה זויעד מעל 7$ עד סוף השנה...לשבת ולא למכור
- אתה צודק אפילו מעל 10 $ (ל"ת)שועלי 23/07/2012 15:23הגב לתגובה זו
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
- אין AI בלי אנרגיה - האם המהפכה בדרך להיעצר בגלל חסמים באנרגיה?
- מה מאיים על מהפכת ה-AI?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
