התוצאות נחשפו: טיפול תאי הגזע של בריינסטורם שיפר תפקוד חולי ALS
חברת תאי הגזע בריינסטורם (BCLI.QB) בניהולו של ד"ר אדריאן הראל הודיעה על תוצאות טובות במסגרת ניסוי שלב הבטיחות (Phase 1/2), בחולי ניוון שרירים מסוג ALS חשוכת המרפא, אשר קיבלו טיפול במינון נמוך.
במסגרת הניסוי המתקיים בהדסה ומונה 12 חולים נצפתה התייצבות ובחלק מהחולים אף נרשם שיפור בתפקוד השרירים, זאת לראשונה בתולדות חקר המחלה הסופנית. דו"ח הביניים מראה עוד כי לא נרשמו תופעות לוואי חריגות בתום שישה חודשי מעקב.
בחודשים הקרובים צפויה בריינסטורם להתחיל את השלב הבא בניסויים בארץ עם 12 חולים נוספים, ובמקביל להמשיך לשלב 3 של הניסויים בארצות הברית, זאת לאחר שבתחילת השנה שעבר כבר קיבלה החברה אישור "תרופת יתום" ממינהל התרופות האמריקאי (FDA), מעמד שיקנה לה הטבות בבואה לשווק את טיפולה בארצות הברית.
לדברי מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר אדריאן הראל, "במסגרת פאזת הבטיחות ניתנו מינונים זהירים מאד, וכמו כן לקבוצה אחת של החולים הושתלו התאים לנוזל חוט השדרה בלבד, ולקבוצה אחרת של החולים הושתלו התאים לשרירים בלבד. התוצאה הנה הוכחת בטיחות הטיפול, וכן ניכרו סימנים שמעידים על פוטונציאל ליעילות, דבר חשוב בכל קנה מידה שהרי אין תקדים למחקר שהציג פוטציאל ממשי לשיפור במצבם של חולי ALS".
הטיפול האוטולוגי של בריינסטורם כולל בידוד תאי גזע בוגרים ממח העצם של החולים עצמם, ולאחר חלוקתם (ריבויים) של התאים במעבדה - תוך הפיכתם לתאי תמיכה לתאי עצב - השתלת התאים בחזרה בגוף החולים.
מחלת ה-ALS היא כיום חשוכת מרפא, וגורמת לשיתוק כללי ולמוות בתוך 3-5 שנים מרגע הופעת התסמינים הראשונים. הטיפול היחיד הניתן כיום הוא הרילוטק, המאריכה את חיי החולים אך גם את סבלם בחודשים בודדים בלבד. הצגת התוצאות עשויה להבהיר את הפוטנציאל הכלכלי של החברה, אשר במחלת ה-ALS לבדו מוערך בכמיליארד דולר בשנה. נציין עוד כי במערב ישנם כ-100 אלף חולי ALS, מתוכם כ-30 אלף בארצות הברית.
- 14.לאתעלה כלום,ואולי תרד. (ל"ת)לא תעלה כלום 11/12/2012 16:38הגב לתגובה זו
- 13.המבין 24/07/2012 14:13הגב לתגובה זווגם זה על מספר חולים זעיר זעיר - ועוד חזון למועד.
- 12.יוסי 23/07/2012 15:01הגב לתגובה זואני מחזיק כבר מעל שנה כ-10,000 מניות של ברינסטורם, למרות שבמהלך השנה המני' דשדשה במקום לא מכרתי ולא אמכור בעז"ה, יש למני' פוטנציאל אדיר, עם שני השלבים הבאים בניסוים יצליחו גם הם, היא תעלה עד לכ-5 דולר ארה"ב למני'. למי שיש קצת כסף מיותר בצד, מומלץ ביותר להשקיע בחברה, בעיקר כדי לעזור לחולים ולאנושות כולה, ועל הדרך להרויח הרבה כסף, תוכנית מושלמת לפנסיה טובה!!! כנ"ל לגבי פלורסיטם גם לה סיכוי אדיר להצלחה. במקביל, לא להיסחף... תקנו ככל שידכם מגעת אבל אל תשימו את כל הביצים בסל אחד, תעקבו מעת לעת אחר המני', בסוף תראו כמהאיזה צעד חכם עשיתם!!! תודה רבה!
- 11.מוטי 23/07/2012 12:23הגב לתגובה זוhttp://finance.yahoo.com/news/brainstorm-reports-outstanding-als-interim-090000707.html פורסם גם בארה"ב
- 10.ילי 23/07/2012 12:11הגב לתגובה זושל התרופה כאשר חזר לו כושר הדיבור והתנועה
- 9.ד"ר רבינוביץ אפרת 23/07/2012 11:57הגב לתגובה זומפליא למה זה לא בכותרת הראשית.
- 8.אלי 23/07/2012 11:27הגב לתגובה זוזו ידיעה מרעישה בעולם הרפואה, אחרי שהיא תתפוס כותרת ראשית בארה"ב יעבירו אותה אצלנו בארץ לכותרות הראשיות
- 7.קארין 23/07/2012 11:26הגב לתגובה זוכל הכבוד לחברה, מתנהלת נכון וללא רעש. מי שיקנה עכשיו מסדר לעצמו פנסיה מצויינת. דעתי בלבד.
- חרש 24/07/2012 13:49הגב לתגובה זואבל מסתבר שכנראה יש קבלות...אז תמשיכו להרעיש. ואשרי המאמין.
- 6.אבירם 23/07/2012 11:08הגב לתגובה זושיהיה בהצלחה
- 5.זו צריכה להיות הכותרת הראשית!!!!! (ל"ת)באבא 23/07/2012 10:46הגב לתגובה זו
- 4.כל הכבוד בהצלחה. זו באמת מחלה נוראית (ל"ת)אלי 23/07/2012 10:22הגב לתגובה זו
- 3.זה אלו מהטלוויזיה עם הזקן הדתי הזה שהבריא? (ל"ת)או שאני מתבלבל 23/07/2012 10:22הגב לתגובה זו
- כן (ל"ת)אלי 23/07/2012 11:26הגב לתגובה זו
- אבירם 23/07/2012 11:09הגב לתגובה זוהם היו עדינים עד עכשיו לבדוק בטיחות. עכשיו הם יתחילו בשלב 3 להראות את הפוטנציאל האמיתי
- כן (ל"ת)כן 23/07/2012 11:02הגב לתגובה זו
- 2.נילי 23/07/2012 10:21הגב לתגובה זויחליט אם לאשר את המשך הנסויים ?
- יעקובי 23/07/2012 15:03הגב לתגובה זוכרגע יש אישור לניסוי ה-3 במספר, לאחר הניסוי ה-4 אם היא תעבור בהצלחה , היא תקבל אישור ה-f.d.a., ומשם השמיים הם הגבול, 7.5 דולר ארה"ב למני' אינה בגדר מדע בידיוני.
- אבירם 23/07/2012 11:09הגב לתגובה זואין בעיה עם זה קיבלו אישור תרופת יתום
- 1.כל הכבוד בהצלחה !!! (ל"ת)אחד שיודע! 23/07/2012 10:20הגב לתגובה זו
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
- אין AI בלי אנרגיה - האם המהפכה בדרך להיעצר בגלל חסמים באנרגיה?
- מה מאיים על מהפכת ה-AI?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
