אחת מחברות מדעי החיים שביצעו בשנה החולפת התקדמות משמעותית היא חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) המפתחת טיפול למחלת ה-ALS. ההצלחה בניסויים הקליניים האחרונים הזניקו את המניה ואפשרו לחברה לשנות את המבנה הפיננסי שלה ולגייס כ-16 מיליון דולר ויחד עם הכסף שהיה בקופה (עוד 8 מיליון דולר) נותנים כעת שקט לחברה בתחום המימון.

בריינסטורם אמנם עדיין לא נמצאת עם מוצר בשוק אבל נמצאת בדרך הנכונה ואף עשויה בהמשך השנה לרשום את מניותיה בבורסה בתל אביב. כדי להבין כיצד הצליחה בריינסטורם לפתח את הטיפול שלה שעשוי לשנות ולהקל על חייהם של החולים במחלת ניוון השרירים ALS שוחחנו עם פרופ' דני אופן, המדען הראשי של החברה.

"הקמתי את החברה בשנת 2005 במעבדה קטנה בבילנסון. אני פיתחתי את המוצר ועשינו ניסיונות בבעלי החיים", מסביר אופן. "פיתחנו את המוצר למגוון רחב של מחלות כגון ALS, פרקינסון הנטינגטון ועוד. את הטכנולוגיה העברנו לבריינסטורם שהייתה צריכה לבצע במוצר התאמות קליניות כך שניתן יהיה לבצע ניסויים בבני אדם והם עשו את זה דיי מהר".

המוצר של בריינסטורם אשר איתו הולכת החברה לניסויים הקליניים נקרא NurOwn. מדובר בטכנולוגיה המאפשרת תכנות מחדש של תאי גזע המופקים ממח העצם. על ידי התחלקות לתאים בעלי אלמנטים נשונים הופכת את החברה לתאים תומכי עצב.

• בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
• בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

"אנחנו ראינו במעבדה שהתאים שפיתחנו מצליחים למנוע המשך הידרדרות של מחלות. במוח שלנו ישנם 10% תאי עצב. יתר 90% מהתאים אלו תאים התומכי בתאי העצב", מסביר אופן. "במחלות נוירולוגיות מה שנפגע אלו תאי העצב. ניסינו לא לחפש משהו שיחליף את התאים שנפגעים אלא לחזק את אותם 90% מהתאים שתומכים באותם תאים. במלים אחרות - רצינו להביא למקום הנזק תאי תמיכה שימנעו את המשך ההידרדרות".

אבל איך אתם מייצרים את התאים התומכים בעצב?

"אנחנו לוקחים את התאים ממח העצם. שם יש אוכלוסייה של תאי גזע והמטרה היא לשכפל אותם לכמויות גדולות. אז אנחנו מפעילים את הטכנולוגיה שפיתחנו במעבדה והרעיון הוא להפוך אותם לתאי תמיכה לעצבים. הטכנולוגיה היא מעבר מתאי גזע שגדלו בצורה מוגברת ולייצר מכמה אלפי תאים כמות של מאה מיליון תאים. התהליך הזה אורך כמה ימים ואת התאים אנו משתילים מחדש לחולים". 

לא מטפלים בהידרדרות המחלה

מחלת ה-ALS היא מחלה חשוכת מרפא. למחלה יש תרופה שנמכרת היום בעשרות מיליוני דולרים בשנה אך היא מטפלת בעיקר בסימפטומים ולא בהידרדרות המחלה. הניסויים שערכה החברה עד כה הצליחו להראות גם שינוי במגמת ההידרדרות. רק לאחרונה הוצגו ניסויים קליניים בכנס הנוירולוגיה שהראו מובהקות סטטיסטית במסגרת טיפול ב-26 חולים. 

• נוברטיס רוכשת את אווידיטי ביו ב-12 מיליארד דולר
• המניה הישראלית שמזנקת 83%; רוש בולעת את 89Bio בעסקת ענק של עד 3.5 מיליארד דולר
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• דו"חות קמהדע: הכנסות של 23 מיליון דולר ואישור התחזית השנתית

אופן מסביר: "אני מאוד אופטימי. האפקט שראינו בניסויים הקליניים הוא משמעותי. יש לנו מנגנון ביולוגי שמסביר מדוע זה קרה ולכן זה לא הפתעה מבחינתנו. הרציונל של הטיפול עבד בבעלי חיים במספר מודלים ולכן ברור שאם עושים את זה נכון וטוב אז מקבלים תוצאות קליניות חיוביות".

בטיפול של בריינסטורם לא התקיימה אמנם השוואה בין הטיפול של החברה לבין טיפול דמי (פלסבו). עם זאת, בברינסטורם ביצעו השוואה של הנתונים מהחולים להתנהגות המחלה ב-4,000 חולים אחרים וראו שיפור במספר פרמטרים רפואיים. הפרמטרים הרלוונטיים בחולי ALS הן בדיקות חשמליות של השרירים (EMG) ובדיקת יכולת הנשימה הפיזית (FVC). 

בניגוד לאינדיקציות אחרות שבהן חולים 'מבריאים' לאחר טיפול פלסבו - הפרמטרים האלו ככל הנראה לא מבוססים פלסבו. בבריינסטורם שעורכים היום ניסוי קליני גדול במספר מרכזים רפואיים בארה"ב מקווים להראות כי הטיפול שלהם יעיל גם בהשוואה למטופלים שמקבלים טיפול בתרופת דמי (פלסבו).

אופן מסביר שהביקוש של החולים להיכנס לניסויים הקליניים הוא עצום. "יש לנו תור ארוך של חולים. רק במרכזים שלנו בארה"ב יש דרישות מכל העולם להיכנס לניסוי. אנשים מוכנים להעתיק את מקום מגוריהם ולתת כל הון שבעולם בכדי להצטרף לניסוי אבל צריך לזכור שניסוי קליני הוא בחינם".

"אפקטים בלתי רגילים".

בריינסטורם נסחרת כיום לפי שווי של 75 מיליון דולר כאשר שוק ההון מתמחר בעיקר את הטיפול לחולי ALS. אינדיקציה מבטיחה נוספת שעשויה להיכנס לקליניקה מבחינתו של אופן היא טיפול באוטיזם. "בשנתיים האחרונות עשינו ניסיונות במודל נוסף שהוא יותר פסיכיאטרי. ראינו מצב שבו גם התאים שלנו יכולים לעבוד ושברגע שמזריקים אותם למוח הם עשויים לעורר צמיחה של תאי עצב חזקים".

"השתמשנו במודל עכברי שקיים היום לחקר של האוטיזם. זה זן מסוים שמראה מופע של המחלה גם בעכברים. השתלנו את התאים לעכברים וראינו אפקטים בלתי רגילים. הרבה מאוד מהתופעות הפכו לנורמליות וזה יכול להגיע לקליניקה בבני אדם. אין צורך בפיתוח כיוון שהתאים נמצאו בטוחים. אנו נבקש מהוועדות האתיות לערוך ניסוי בילדים אוטיסטים. ההשערה שלנו היא שהסיכוי להצליח באוכלוסייה זו הוא יותר גדול".