הירשמו
  1. ראשי
  2. ביומד
ראיון

המדען הראשי בבריינסטורם: "תור ארוך של חולים מתחננים להיכנס לניסוי שלנו"

פרופ' דני אופן בריאיון  ל-Bizportal על הטכנולוגיה שאולי תחולל מהפכה במחלת ה-ALS. לקראת פריצת דרך?
תומר קורנפלד | (10)
נושאים בכתבה בריינסטורם

אחת מחברות מדעי החיים שביצעו בשנה החולפת התקדמות משמעותית היא חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) המפתחת טיפול למחלת ה-ALS. ההצלחה בניסויים הקליניים האחרונים הזניקו את המניה ואפשרו לחברה לשנות את המבנה הפיננסי שלה ולגייס כ-16 מיליון דולר ויחד עם הכסף שהיה בקופה (עוד 8 מיליון דולר) נותנים כעת שקט לחברה בתחום המימון.

בריינסטורם אמנם עדיין לא נמצאת עם מוצר בשוק אבל נמצאת בדרך הנכונה ואף עשויה בהמשך השנה לרשום את מניותיה בבורסה בתל אביב. כדי להבין כיצד הצליחה בריינסטורם לפתח את הטיפול שלה שעשוי לשנות ולהקל על חייהם של החולים במחלת ניוון השרירים ALS שוחחנו עם פרופ' דני אופן, המדען הראשי של החברה.

"הקמתי את החברה בשנת 2005 במעבדה קטנה בבילנסון. אני פיתחתי את המוצר ועשינו ניסיונות בבעלי החיים", מסביר אופן. "פיתחנו את המוצר למגוון רחב של מחלות כגון ALS, פרקינסון הנטינגטון ועוד. את הטכנולוגיה העברנו לבריינסטורם שהייתה צריכה לבצע במוצר התאמות קליניות כך שניתן יהיה לבצע ניסויים בבני אדם והם עשו את זה דיי מהר".

המוצר של בריינסטורם אשר איתו הולכת החברה לניסויים הקליניים נקרא NurOwn. מדובר בטכנולוגיה המאפשרת תכנות מחדש של תאי גזע המופקים ממח העצם. על ידי התחלקות לתאים בעלי אלמנטים נשונים הופכת את החברה לתאים תומכי עצב.

"אנחנו ראינו במעבדה שהתאים שפיתחנו מצליחים למנוע המשך הידרדרות של מחלות. במוח שלנו ישנם 10% תאי עצב. יתר 90% מהתאים אלו תאים התומכי בתאי העצב", מסביר אופן. "במחלות נוירולוגיות מה שנפגע אלו תאי העצב. ניסינו לא לחפש משהו שיחליף את התאים שנפגעים אלא לחזק את אותם 90% מהתאים שתומכים באותם תאים. במלים אחרות - רצינו להביא למקום הנזק תאי תמיכה שימנעו את המשך ההידרדרות".

אבל איך אתם מייצרים את התאים התומכים בעצב?

"אנחנו לוקחים את התאים ממח העצם. שם יש אוכלוסייה של תאי גזע והמטרה היא לשכפל אותם לכמויות גדולות. אז אנחנו מפעילים את הטכנולוגיה שפיתחנו במעבדה והרעיון הוא להפוך אותם לתאי תמיכה לעצבים. הטכנולוגיה היא מעבר מתאי גזע שגדלו בצורה מוגברת ולייצר מכמה אלפי תאים כמות של מאה מיליון תאים. התהליך הזה אורך כמה ימים ואת התאים אנו משתילים מחדש לחולים". 

לא מטפלים בהידרדרות המחלה

מחלת ה-ALS היא מחלה חשוכת מרפא. למחלה יש תרופה שנמכרת היום בעשרות מיליוני דולרים בשנה אך היא מטפלת בעיקר בסימפטומים ולא בהידרדרות המחלה. הניסויים שערכה החברה עד כה הצליחו להראות גם שינוי במגמת ההידרדרות. רק לאחרונה הוצגו ניסויים קליניים בכנס הנוירולוגיה שהראו מובהקות סטטיסטית במסגרת טיפול ב-26 חולים. 

קיראו עוד ב"ביומד"

אופן מסביר: "אני מאוד אופטימי. האפקט שראינו בניסויים הקליניים הוא משמעותי. יש לנו מנגנון ביולוגי שמסביר מדוע זה קרה ולכן זה לא הפתעה מבחינתנו. הרציונל של הטיפול עבד בבעלי חיים במספר מודלים ולכן ברור שאם עושים את זה נכון וטוב אז מקבלים תוצאות קליניות חיוביות".

בטיפול של בריינסטורם לא התקיימה אמנם השוואה בין הטיפול של החברה לבין טיפול דמי (פלסבו). עם זאת, בברינסטורם ביצעו השוואה של הנתונים מהחולים להתנהגות המחלה ב-4,000 חולים אחרים וראו שיפור במספר פרמטרים רפואיים. הפרמטרים הרלוונטיים בחולי ALS הן בדיקות חשמליות של השרירים (EMG) ובדיקת יכולת הנשימה הפיזית (FVC). 

בניגוד לאינדיקציות אחרות שבהן חולים 'מבריאים' לאחר טיפול פלסבו - הפרמטרים האלו ככל הנראה לא מבוססים פלסבו. בבריינסטורם שעורכים היום ניסוי קליני גדול במספר מרכזים רפואיים בארה"ב מקווים להראות כי הטיפול שלהם יעיל גם בהשוואה למטופלים שמקבלים טיפול בתרופת דמי (פלסבו).

אופן מסביר שהביקוש של החולים להיכנס לניסויים הקליניים הוא עצום. "יש לנו תור ארוך של חולים. רק במרכזים שלנו בארה"ב יש דרישות מכל העולם להיכנס לניסוי. אנשים מוכנים להעתיק את מקום מגוריהם ולתת כל הון שבעולם בכדי להצטרף לניסוי אבל צריך לזכור שניסוי קליני הוא בחינם".

"אפקטים בלתי רגילים".

בריינסטורם נסחרת כיום לפי שווי של 75 מיליון דולר כאשר שוק ההון מתמחר בעיקר את הטיפול לחולי ALS. אינדיקציה מבטיחה נוספת שעשויה להיכנס לקליניקה מבחינתו של אופן היא טיפול באוטיזם. "בשנתיים האחרונות עשינו ניסיונות במודל נוסף שהוא יותר פסיכיאטרי. ראינו מצב שבו גם התאים שלנו יכולים לעבוד ושברגע שמזריקים אותם למוח הם עשויים לעורר צמיחה של תאי עצב חזקים".

"השתמשנו במודל עכברי שקיים היום לחקר של האוטיזם. זה זן מסוים שמראה מופע של המחלה גם בעכברים. השתלנו את התאים לעכברים וראינו אפקטים בלתי רגילים. הרבה מאוד מהתופעות הפכו לנורמליות וזה יכול להגיע לקליניקה בבני אדם. אין צורך בפיתוח כיוון שהתאים נמצאו בטוחים. אנו נבקש מהוועדות האתיות לערוך ניסוי בילדים אוטיסטים. ההשערה שלנו היא שהסיכוי להצליח באוכלוסייה זו הוא יותר גדול".

תגובות לכתבה(10):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 9.
    מירב 07/05/2015 23:10
    הגב לתגובה זו
    איש יקר אמן ונצליח
  • 8.
    לין?איפה את?לאן נעלמת? (ל"ת)
    דני 28/04/2015 18:26
    הגב לתגובה זו
  • 7.
    מחזיק את המניה 4 שנים.פשוט קטסטרופה !!! (ל"ת)
    עמי 28/04/2015 17:49
    הגב לתגובה זו
  • 6.
    אייל 28/04/2015 17:42
    הגב לתגובה זו
    לבעלי סבלנות.... המניה לצאת איתה לפנסיה. מחזיק והרבה, מאוד.
  • 5.
    אא 28/04/2015 17:39
    הגב לתגובה זו
    ובכך בעצם מעיד שהטיפול ב ALS לא כל כך אפקטיבי. הבנתי נכון?
  • 4.
    כל שנה מכפילה את שוויה !!! (ל"ת)
    שי 28/04/2015 15:12
    הגב לתגובה זו
  • מאיפה הבאת את זה? (ל"ת)
    י 28/04/2015 17:51
    הגב לתגובה זו
  • 3.
    מרשים 28/04/2015 14:08
    הגב לתגובה זו
    http://finance.yahoo.com/news/bcli-five-conclusions-brainstorms-als-144500022.html בהחלט טבע הבאה של תאי הגזע מדהים מדהים מדהים בעיקר לחולים , אני מתרחק מהשקעות אבל אם היה לי כסף הייתי שם במניה
  • 2.
    אייל 28/04/2015 13:45
    הגב לתגובה זו
    לצערי, תור ארוך של חולים לניסוי לא מרמז על פוטנציאל הצלחה של התרופה. במחלה איומה כזו, שאין לה טיפול כלל, הרבה חולים יעדיפו לנסות משהו, אפילו כוסות רוח, רק בכדי לנסות להצליח. הם עשויים גם לדווח על תוצאות טובות כי הם רוצים להחלים. חבל שהניסוי ללא קבוצת ביקורת עם טיפול פלצבו.
  • 1.
    בולדוג 28/04/2015 13:24
    הגב לתגובה זו
    בריינסטורם והטכנולוגיה שברשותה, יכולה למצוא מזור למחלות רבות שכיום אין להם שום טיפול אפקטיבי. קצב שריפת המזומנים של החברה, וכן הגיוסים שנערכו השנה מעמידים את החברה בעמקת זינוק מצוינת. השקעה נהדרת לטווח הארך. לבעלי אורך רוח.

הישג ענק: בריינסטורם משחררת תוצאות סופיות חזקות בניסוי בחולי ALS

בריינסטורם טסה 140% בשבוע החולף והיום מדווחת: 92% מהחולים הציגו אפקט קליני חיובי. המנכ"ל: "נרגשים לקראת השלב הבא"
תומר קורנפלד |
נושאים בכתבה בריינסטורם
אחרי שבוע מורט עצבים - חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) משחררת היום את התוצאות הקליניות של הניסוי בחולי ניוון שרירים מסוג ALS והן בהחלט עונות על הציפיות. בשבוע האחרון, לקראת הדיווח - זינקה המניה ב-138% לשווי של 115 מיליון דולר. תוצאות הניסוי שמפרסמת היום בריינסטורם הן התוצאות הסופיות של ניסוי קליני שלב 2a שנערך בבית החולים הדסה. תוצאות הניסוי הצביעו על כך שב-92% מהחולים ניכר אפקט קליני חיובית בזכות הטיפול שהעניקה בריינסטורם המבוסס על תאי גזע. "אנחנו מאוד מעודדים מהתוצאות הסופיות שהתקבלו", אומר מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר טוני פיורינו, "בהמשך לניסוי שלב 2/1, התוצאות החדשות שבות ומציירות תמונה מבטיחה ביחס ליעילות טיפול תאי הגזע שלנו. אנחנו מאוד נרגשים לקראת השלב הבא, שבו נראה האם התוצאות החיוביות האלו משחזרות את עצמן ואף מועצמות כתוצאה מהזרקה רב פעמית". מחלת ה-ALS היא מחלה חשוכת מרפא. מאז הוקמת בריינסטורם היא מנסה לפתח טיפול למחלה מבוסס על תאי הגזע. בחברה מעריכים כי גודל השוק אליו פונה הטיפול של החברה - ככל שיאושר בסופו של דבר הוא כמיליארד דולר בשנה. תוצאות הניסוי הראו כי הטיפול של בריינסטורם הצליח להאט את התקדמות המחלה בשיעור של 45% בשלושת החודשים הראשונים שלאחר הטיפול. בששת החודשים הראשונים שלאחר הטיפול קצב התקדמות המחלה ירד בשיעור של 57%. החלק הראשון של הניסוי שתוצאותיו פורסמו בשנה שעברה התייחס ל-12 חולים. החלק הנוכחי של הניסוי מתייחס ל-12 חולים נוספים (שניים נשרו במהלך הניסוי מסיבות שונות). בסה"כ טופלו על ידי החברה במסגרת הניסוי 26 חולים בבית החולים הדסה בירושלים. החוקר הראשי של הניסיו הוא הראשי פרופ' דמיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית ומהמומחים המובילים בעולם בהשתלת תאי גזע. פרסום התוצאות מקדם את בריינסטורם שלב נוסף ומכריע בדרך לקבלת אישור לשווק את הטיפול לחולים, שיווק שמותנה בביצוע ניסויים נוספים. כעת תמשיך החברה לביצוע סבב נוסף של ניסויים, במסגרתם תיבדק יעילות הטיפול גם במתן טיפולים חוזרים. זאת בניסיון להוכיח כי האפקט הקליני ניתן לשימור, ואולי אף לשיפור, למשך זמן רב יותר מכפי שנבדק בניסוי שאת תוצאותיו פרסמה החברה היום. מהניסוי עולה כי ברוב המכריע של החולים שלגופם הוזרקו תאי הגזע המיוחדים של החברה - נראתה האטה משמעותית בהתקדמות מחלת ה-ALSהסופנית, שבדר"כ מביאה למותו של החולה בתוך שנתיים עד חמש שנים מרגע הופעת התסמינים הראשונים. ניכר היה כי המשקיעים נערכו לתוצאות הניסוי מראש - זאת לאחר שהחברה דיווחה בשבוע שעבר כי היא עתידה לפרסם ב-5 בינואר. האפקט בשוק היה עצום והמניה זינקה במחזורים הולכים ועולים. כעת, לאחר פרסום התוצאות - הפוקוס של המשקיעים עובר לניסוי חשוב יותר שנערך בארה"ב תחת פרוטוקול של ה-FDA. הניסוי הינו ניסוי שלב 2 שמתבצע בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב. הניסוי כולל 48 חולים במחלת ה-ALS. בימים אלו מתבצע גיוס החולים אך בחברה מעריכים כי התוצאות יפורסמו רק בשנת 2016. פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה עין כרם שהוביל את הניסוי: "זה הניסוי הקליני השני שהשלמתי לטיפול בחולי ALS באמצעות תאי הגזע של בריינסטורם, וההתרגשות שלי מהפוטנציאל של הטיפול הספציפי הזה רק גדלה והולכת. אני מתרשם מאוד מהיעילות העקבית שהופגנה בשני הטיפולים, כמעט כל מטופל בניסוי השני הפגין אפקט חיובי. אני בהחלט מאמין שאם בניסויים הבאים גם תופגן רמה דומה של יעילות, תאי הגזע של בריינסטורם יהפכו לאופציה ראשונה במעלה לטיפול בחולי ALS".