טבע: ה-FDA אישר את SYNRIBO להזרקה בחולי לוקמיה מיאלואידית
טבע הודיעה היום (ו') כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את SYNRIBO להזרקה לטיפול בחולים בוגרים עם שלב כרוני (CP) או שלב מואץ (AP) של לוקמיה מיאלואידית כרונית (CML) ובעלי התנגדות לשניים או יותר מעכבים הנובעים מטיפול בטירוזין קינאז (TKIs).
SYNRIBO אושרה בהליך מואץ, המאפשר ל-FDA לאשר תרופה המטפלת במחלה קשה בהתבסס על נתונים קליניים המראים כי לתרופה הייתה השפעה על נקודת סיום חלופית, אשר ניתן באופן סביר לנבא על פיה תועלת קלינית למטופלים. מטרת תוכנית זו היא לספק למטופלים גישה מוקדמת יותר לתרופות חדשות ומבטיחות. האישור המלא צפוי להתקבל לאחר הגשה של נתונים בשלים יותר מהניתוח הראשי. חשוב לציין שלא קיימים ניסויים בתרופה המאמתים שיפור בסימפטומים הקשורים למחלה.
אישור ה-FDA התבסס על ניתוח מצרפי שכלל מטופלים שקיבלו שני TKIs ולכל הפחות הציגו עמידות לדסטיניב או לנילוטיניב. "עדיין יש מקרים שבהם מטופלים אינם יכולים להמשיך להשתמש ב- TKIs בשל בעיות כגון עמידות, אי סבילות, תגובה תת-אופטימלית והתקדמות של המחלה" הסביר ד"ר חורחה א. קורטס, משנה ליו"ר ופרופסור לרפואה במחלקה לחקר הלוקמיה באוניברסיטת טקסס. "בזכות SYNRIBO, נפתחת בפני הרופאים כיום גישה לאפשרות נוספת, המציעה תקווה אפשרית למטופלים החווים כישלון טיפולי".
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
- אין AI בלי אנרגיה - האם המהפכה בדרך להיעצר בגלל חסמים באנרגיה?
- מה מאיים על מהפכת ה-AI?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
