ביומד ניסוי פארמה מבחנה
צילום: Istock

פרוטליקס מודיעה על הצלחה בניסוי, מניית החברה זינקה ב-74%

החברה מכרמיאל מדווחת על נתונים חיוביים בניסוי לתרופת הפגאוניגלסידאז אלפא לחולי פברי
עמית נעם טל | (3)

חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית פרוטליקס ביות'רפויטיקס (סימול:PLX),  פרסמה היום נתונים חיוביים מטיפול בן 12 חודשים ב-16 מבין 22 המטופלים הראשונים שגויסו למחקר BRIDGE שלב 3 וסיימו שנה של טיפול.

BRIDGE הוא מחקר תווית פתוחה המתבצע בהחלפה במטרה להעריך את הבטיחות והאפקטיביות של פגאוניגלסידאז אלפא במינון של מ"ג אחד לכל ק"ג של משקל הגוף הניתן בעירוי מדי שבועיים לחולי פברי שטופלו בעבר באגלסידאז אלפא (Replagal®) במשך שנתיים לפחות ובמינון יציב במשך שישה חודשים לפחות. לאחר תקופת המיון, כל אחד מהמטופלים גויס למחקר ועבר מטיפול ב-Replagal לעירוי תוך ורידי של פגאוניגלסידאז אלפא במינון של מ"ג אחד לכל ק"ג של משקל הגוף הניתן בעירוי מדי שבועיים במשך 12 חודשים. למטופלים ניתנת האפשרות לקבל את עירויי הפגאוניגלסידאז אלפא בטיפול ביתי בהתאם למידת הסבילות שלהם לעירוי והרגולציה הספציפית למדינה שבה ניתן הטיפול.

נתוני הביניים של 12 חודשים מ-16 המטופלים הראשונים מבין 22 מטופלים בוגרים שגויסו למחקר (9 נשים ו-7 גברים) מדגימים שיפור משמעותי בתפקוד הכלייתי הן אצל הגברים והן אצל הנשים בעקבות החלפת הטיפול מאגלסידאז אלפא לפגאוניגלסידאז אלפא.

במחקר נמצא שפגאוניגלסידאז אלפא הינו בעל פרופיל בטיחות וסבילות גבוה (“well tolerated”). כל ארועי הבטיחות היו בעלי אופי חולף וללא סיקוולה  (sequelae). רוב המטופלים שנמצאו מתאימים לטיפול ביתי מבחינת הרגולציה במדינת מגוריהם, שובצו להסדר שאיפשר להם לקבל עירויים מסוימים שנקבעו עבורם בביתם. 

אודות מחלת פברי:

מחלת פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום  X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים הליזוזומלי אלפא גלקטוסידאז-A וכתוצאה מכך לאגירה פרוגרסיבית של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף.  מחלת פברי פוגעת באחד מכל 40,000 בני אדם. לחולי פברי מחסור באנזים אלפא-גלקטוסידאז-A, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3. האגירה החריגה של Gb3 גדלה עם הזמן ועקב כך, ה-Gb3 ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות של משקעי ה-Gb3 נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב והמערכת הסרברו-ווסקולרית.

תגובות לכתבה(3):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 2.
    בהצלחה למחזיקים, הסבלנות משתלמת (ל"ת)
    ש 18/10/2019 00:17
    הגב לתגובה זו
  • אבי 19/10/2019 08:43
    הגב לתגובה זו
    משקיעים הפסידו את כספם אני הייתי מושקע משער 1800 כך שהעליה עכשיו מינורית
  • 1.
    הזדמנות לצאת-זהירות (ל"ת)
    fu,c 17/10/2019 20:58
    הגב לתגובה זו
ג'ף בזוס אמאזון אמזון
צילום: AFP

סיפורה של חברה: אמזון חוגגת השבוע 25 שנים להיווסדה

מחנות למכירת ספרים קטנה לענקית טכנולוגיה ששווה היום קרוב לטריליון דולר. אלו הנק' המרכזיות בהיסטוריה של החברה ששינתה את כללי המשחק
עמית נעם טל |
ענקית הטכנולוגיה אמזון (סימול:AMZN) חוגגת השבוע 25 שנים להיווסדה, וזו הזדמנות מצוינת להיזכר בנקודות החשובות שמסבירות כיצד הפכה אמזון מחנות למכירת ספרים לענקית טכנולוגיה ששולטת כמעט בכל תחום, ושווה נכון להיום קרוב ל-960 מיליארד דולר.  החברה נוסדה ב-1994, והתפרסמה בתחילה בעיקר בזכות מכירות הספרים. ג'יף בזוס משמש ההקמה כיו"ר, נשיא ומנכ"ל החברה. האתר עצמו נפתח ב-1995 ופעל בתחילה בארה"ב בלבד. בהדרגה בפתח בזוס את האתר למדינות נוספות.   ב-1999 הפכה אמזון לפלטפורמת מכירות הספרים באונליין הגדולה בעולם, והיא מחליטה להיכנס לשוק נוסף: מכירות של מוזיקה ו-DVD, כאשר סל המוצרים שהציעה החברה ממשיך לגדול בהדרגה. ב-2008, אמזון הפכה להיות חברת המכירות הגדולה בעולם. ב-2018 הסתכמו המכירות שהתבצעו באתר של החברה ב-524 מיליארד דולר, או 45% מסכום כלל המכירות שבוצעו באינטרנט.  ב-2005 משיקה החברה את AMZN פריים, מועדון הלקוחות של החברה, שמציע שירות מהיר יותר, והנחות עבור מוצרים ספציפיים. נכון להיום, לחברה יש יותר מ-100 מיליון חברים במועדון זה, מועדון החברים השני בגודלו בעולם. ב-2007 משיקה החברה את הקינדל, רואה הספרים האלקטרוני ששינה את שוק הספרים בארה"ב. הרעיון של "חנות ספרים" במכשיר, שמאפשרת למשתמשים להוריד כל ספר בתוך שניות ללא תלות במיקום, היה חדשני וגרם להרבה כאב ראש עבור תעשיית המו"לות.  בתוך כך, הסיפור העיקרי של החברה בשנים האחרונות היה ההכנסות משירות הענן של החברה. הפלטפורמה הרשמית של Amazon Web Services) AWS) הושקה ביולי 2002, והתבססה בתחילה על מספר מצומצם של כלים ושירותים. ב-2004 הציע מהנדס בחברה להשתמש בתשתית המשמש לתפעול פעילות המסחר של החברה, וכך התרחבה משמעותית תחום שירותי הענן של החברה. הכנסות החברה מאז ההנפקה ב-1997 החברה הונפקה לראשונה ב-1997, ובאופן מפתיע, הרוכשים הראשונים סבלו מתשואות נמוכות במיוחד, כאשר התפוצצות בועת הדוט.קום זמן קצר לאחר מכן העיבה על הסנטימנט סביב חברות האינטרנט. המשבר הכלכלי של 2008-2009 וה"כסף הזול" שמציף את השווקים מאז, שינו את המשוואה עבור אמזון. ב-5 השנים האחרונות זינקה החברה ביותר מ-460%.