לבסוף, לאחר המתנה ארוכה של כמעט שנתיים מנהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, פרסם בסוף השבוע האחרון את טיוטת המדיניות שלו לאישור מוצרים ביוסימילרס (Biosimilars) אשר מסלול ההגשה שלהם יקרא 351k.

ה-FDA הציג גישה המבוססת על זיהוי מבני מוקפד של החלבון המיוצר, מבחני חוזק ופעילות, מחקרים בסיסיים בחיות ומחקרים קלינים בחולים ושמר לעצמו את הזכות להכריז על תרופה כברת שחלוף. ההנחיות פורסמו לאחר במארס 2010 בוצעה חקיקה שאפשרה ל-FDA לאשר מוצרי ביוסימילרס, שהינם גרסאות גנריות של תרופות ביולוגיות. הטיוטה צפויה לעבור במהלך 2012 תיקונים ולהפוך לבסוף למסמך רשמי.

"מדובר בהתפתחות חשובה וחיובית ליצרני ביוסימילר אשר עשויה לחסוך שיווק ישיר מול הרופאים", כתבו בתגובה יונתן קרייזמן, אנליסט כלל פיננסים ברוקראז' וד"ר יואב קידר, יועץ מומחה לתחום המניות בבית ההשקעות. "אנחנו צופים ליחס שונה מה-FDA לחלבונים שונים - כתלות במידת המורכבות שלהם".

בטיוטה, ה-FDA השאיר לעצמו אפשרות לאשר ביוסימילרס גם בשינויים קלים, בתנאי שאלה אינם קשורים לאתרים פעילים במולקולה ואינם פוגעים בתוצאות הקליניות.

"ה-FDA טוען שיתייחס לכל מרכיבי הבקשה יחדיו ולאופי החומר בכדי להחליט על אישור סופי, אלא שבפרטים מצטיירת תמונה רגולטורית קפדנית למדי", כתבו בכלל פיננסים ופירטו את הטיוטה לסעיפים: א. חשיבות גבוהה לניתוח מבני של התרופה - החל מרצף חומצות האמינו המרכיבות את החלבון דרך המבנה השניוני והשלישוני שלו (קיפולים מרחביים), תוספות סוכריות ומודיפיקציות אחרות; ב. טיב הניתוח המבני עשוי לסייע בהפחתת הדרישות לניסויים בחיות ובאדם (בעיקר גודלי מדגם); ג. ניסויים באדם; ד. מעקב פוסט אשור קפדני.

נקודה מעניינת מאוד קשורה לכך שה-FDA עשוי להכריז על תרופות כחלופיות - בדיוק כמו בתרופות כימיות במקרה וישתכנע בזהות מוחלטת או כמעט מוחלטת מבנית וקלינית. עם זאת קרייזמן וקידר מציינים שהקריטריונים לכך מעורפלים ואינם מפורטים, אך כאמור יש פה פתח לאפשרות כי יצרנים גנריים לא ייאלצו לשווק את מרכולתם ישירות לרופאים ו מבטחים יוכלו לבחור את הנוגדן או ההורמון הרצוי להם ע"פ תמחור.

לגבי תרופות שהינן ביובטר (Biobetter), תרופות ביולוגיות דומות לתרופות קיימות אך אמורות להיות טובות מהן, ה-FDA רמז כי המדגמים יהיו גדולים יותר בשל חשש מפרופיל תופעות לוואי גבוה יותר בשל הפוטנטיות.