ביוטק: מדוע "תרופות יתום" הפכו למעניינות?

כולם מדברים על ביוטכנולוגיה. טוב, לא ממש כולם. אבל המושג המתאר את התעשיה, בה מחפשים תרופות למחלות על ידי "פירוק והרכבה" של מולקולות מאורגניזמים חיים, היא ללא ספק אחת ההבטחות בשווקי ההון, בה משקיעים בכל העולם מנסים לזהות הזדמנויות.

בתוך השוק הענק והסבוך של חברות הביוטק, נרשמת בשנתיים-שלוש האחרונות התעניינות הולכת וגוברת של משקיעים בחברות המפתחות ומייצרות תרופות שקיבלו את השם "תרופות יתום" (orphan drugs). הכוונה היא לתרופות עבור מחלות נדירות אשר בהן חולים ספורים בלבד בכל מדינה. בארה"ב למשל - מדובר בתרופות למחלות שבהן חולים פחות מ-200 אלף איש (מתוך אולכלוסיה של יותר מ-250 מיליון).

לאורך השנים האחרונות נרשמה תנועה גדולה של חברות ענק בשוק התרופות לכיווון הביוטכנולוגי בכלל. רבות מהן ביצעו השקעות עתק בפיתוחים שרק חלק קטן מהן הניבו תוצאות עד כה. דווקא תחום תרופות היתום נחשב לכזה שמחזיק הרבה יותר הצלחות מכישלונות - אולי בגלל שהמספרים של הפיתוחים בו קטנים בהרבה ממספר הפרויקטים בתרופות למחלות "רגילות", ואוליי לא. בכל אופן, הסיבה להעניינות בשוק הזה איננו דווקא היקף ההצלחה של הפיתוח - אלה כנראה סיבה טרוויאלית הרבה יותר - כסף.

עיקר הפעילות בשוק תרופות היתום התרכז עד לשנים האחרונות בחברות סטארט-אפ. אך עם הזמן המצב הפך למורכב יותר.

דוגמא בולטת לנעשה בשנתיים האחרונות בתחום זה למשל, הוא סיפורה של חברת הסטארט-אפ פרוטליקס (Protalix) מכרמיאל, המפתחת ומייצרת חלבונים רקומביננטים (מהונדסים גנטית), ונמצאת בשלב מתקדם של פיתוח תרופה למחלת הנדירה - גושה (Gaucher). החברה עשתה רעש תקשורתי גדול יחסית, בין השאר, לאור העובדה שאחד המשקיעים בה הוא הגורו של שוק התרופות הישראלי - אלי הורביץ מטבע (באמצעות קרן פונטיפקס).

הסיפור של פרוטליקס נחשף בשל השקעה של גופים ציבוריים בה - הכוונה היא לביו-סל ולקרן מרתון. הסיפור שלה הוא גם סיפור מייצג בהחלט בתעשייה זו. שכן, כבר עתה בשלב מוקדם יחסית בחייה היה ברור כי היא בעלת פוטנציאל עסקי לא קטן. מדוע בעצם, תשאלו? הרי החברה מייעדת עצמה להוצאת תרופה אחת בלבד (לפחות לפי ההגדרה שלה כיום), וזו תרופה למחלה נדירה מאוד?

התשובה, כמו בהרבה מקרים בשוק התרופות היא - תלוי למי היא "מפריעה". במקרה הזה של פונטיפקס, החברה נמצאת בימים אלה לקראת שלב מתקדם מאוד בפיתוח התרופה לגושה ו"מפריעה" ליצרנית ענקית, שהיא היחידה עם תרופה למלחמה הזו כיום בעולם - חברת ג'נזיים (סימול: GENZ) הנסחרת בנאסד"ק. בעלי החברה הישראלית הצהירו בעבר, כי הם לא פוסלים הליכה להנפקה ציבורית, אך גם אם זו תתבצע - אומרים לנו בשוק, מדובר בעניין של זמן עד שענקית כמו ג'נזיים תנסה ואולי תצליח להשתלט עליה.

אז מדוע בעצם חברות התרופות נכנסות בכלל להשקעה בתחום בו כל כך מעט לקוחות? מה ההבדל באופן בו פועלות החברות בתחום זה, לעומת יצרני תרופות "רגילות"? מתי כדאי להתחיל לעקוב אחרי פיתוח של תרופת יתום? על השאלות אלה ואחרות קבלנו תשובות מאליאן מרקוביץ', העומדת בראש היחידה העסקית של חברת מדיסון - חברת ביוטכנולוגיה ישראלית המייצגת בישראל יצרני תרופות ביוטכנולוגיות מהעולם.