נוראקסון הישראלית אשר נסחרת בבורסה הקנדית מנסה לפתח טיפול לפציעות חוט שדרה (SCI). הטיפול שנוראקסון מפתחת מציע גישה לא פולשנית (באמצעות ספריי הניתן דרך האף) לטיפול בפגיעות חוט שדרה ומוח ועשוי לתת מזור ושיפור פונקציונלי של רבים מנפגעי חוט השדרה.  נוראקסון מפתחת פלטפורמה תרופתית בשם ExoTherapy המבוססת על אקסוזומים – חלקיקים כדוריים קטנים ביותר המשתחררים על ידי תאי גזע בעת חלוקתם, בעלי יכולת תראפויטית ויכולת נדידה והגעה לרקמות פגועות בגוף, היכולים לשמש כמערכת הובלת תרופות ייעודיות באופן ספציפי לאתר מטרה מסוים כמו בפציעות חוט השדרה. לדברי החברה, האקסוזומים המגיעים באופן טבעי לאזורים דלקתיים בגוף יכולים להיטען במולקולות שונות ובמקרה של פגיעה במערכת העצבים המרכזית (מוח-חוט שידרה) נורקסון מטעינה אותם ברצף ייחודי מסוג siRNA שמטרתו להוריד ייצור של חלבון בשם PTEN בתאים באזור הפגוע. האקסוזומים הטעונים מגיעים לאזור הפגוע ומאפשרים התחדשות תאי עצב וחיווט מחדש בחוט השדרה. המוצר הראשון הנקרא - ExoPTEN, הראה פוטנציאל שיקומי גדול במחקרי מעבדה כולל שיקום תיפקודי של חולדות במודל של חיתוך מוחלט של חוט השדרה. מחקרים פרה-קליניים שנערכו על ידי NurExone לאחרונה הראו תוצאות מבטיחות. במחקרים אלו, נוראקסון השיגה שיעור הצלחה של 75% בסיוע לחולדות משותקות להחזיר תפקוד מוטורי לצד הרפלקס ברגלים האחוריות ושליטה חושית. יתר על כן, החולדות לא הראו סימנים של פגיעה עצמית, דבר המעיד על רמות מתח מופחתות והרגשת כאב ברגלים האחוריות, דבר המאמת את יעילות הטיפול.   על פי החברה, יש מיליוני אנשים ברחבי העולם המושפעים מפציעות אלו ויש צורך בטיפול יעיל ובטוח שעשוי לשפר את איכות חייהם בצורה משמעותית. בחברה מוסיפים כי כיום מרבית הטיפולים המוצעים הינם טיפולים פולשניים הכוללים ניתוחים מורכבים באזורים רגישים. נוראקסון שואפת להחליף את הטיפולים המסורתיים על ידי מינוף התכונות הייחודיות  של אקסוזומים ושימוש במתן טיפול לא פולשני דרך האף המספק אפשרות טיפול נוחה, אפקטיבית וזמינה למטופל ובתקווה להוות-”Game Changer” בתחום.  את החברה מנהל ד"ר ליאור שאלתיאל, מנכ"ל ומדען המתמחה בפיתוח מערכות מתן תרופות ויחד איתו בחברה פרופ' שולמית לבנברג מהטכניון ופרופ' דני אופן מאוניברסיטת תל־אביב שחתומים על ההמצאה.  סמנכ"ל הכספים, ערן עובדיה: "זהו גיוס ההשקעה הראשון שסגרנו, לאחר הפיכת החברה לציבורית בבורסה הקנדית TSXV ביוני 2022 תוך גיוס של כ-8 מליוני דולרים. החברה רוצה להמשיך להרחיב פעילות ולגייס השקעות נוספות שיביאו אותה עד לתחילת הניסויים קליניים בבני אדם, בתחילת 2025".  

שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.

שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.

121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה

TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.

לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.

• מה מאיים על מהפכת ה-AI?
• האם אפשר לעצור ראלי מבלי לפוצץ את הבועה?
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.