תרופות ההרזיה זמינות בשוק ומערערות ניסויים קליניים: נשירה מפלצבו גורמת להטיות

תרופות ההרזיה החדשות כמו זפבאונד (אלי לילי) וויגובי (נובו נורדיסק) יוצרות אתגר חדש בניסויים קליניים: משתתפים מזהים מהר אם קיבלו את התרופה האמיתית או פלצבו. ירידה חדה בתיאבון, אובדן משקל מהיר או תופעות לוואי כמו בחילות חושפות את הקבוצה הפעילה, ומי שלא חווה זאת מסיק שהוא בפלצבו ועוזב.כך קורה שקבוצת הפלצבו כבר לא מייצגת את המטופל הממוצע והתוצאה היא הטיית נשירה חמורה: מי שנשאר בקבוצת הפלצבו הם בעיקר אלה שמצליחים לרדת במשקל עם דיאטה ופעילות גופנית בלבד שהם תת-קבוצה קטנה ומצומצמת באוכלוסיית ההשמנה. רוב האנשים עם השמנה כבר נכשלו בשיטות כאלה בעבר, ולכן קבוצת הביקורת הופכת ל"חזקה" מדי. זה מקטין את ההבדל הנראה בין התרופה לפלצבו ומציג את התרופה כפחות יעילה ממה שהיא באמת. ההשפעה תלויה בגודל הנשירה ובאופן ניתוח הנתונים, אבל היא פוגעת בתוקף המדעי של המחקרים.

בעבר, בניסויים מוקדמים לא היו חלופות זמינות. היום התרופות מאושרות ונמכרות, חלקן בזול יותר דרך ביטוח או בפרטי. ניסויים ארוכים (כמו 72 שבועות) מאבדים משתתפים שמעדיפים טיפול פעיל במקום להישאר בפלצבו. בניסוי לאורפורגליפרון של אלי לילי, 6.2% מקבוצת הפלצבו עזבו כי לא ירדו מספיק במשקל, ועוד 2.5% חיפשו תרופות אחרות. חלק נשארו במעקב למרות הפסקת הטיפול - מה שמסבך את הניתוח של התוצאות. להרחבה:  תרופת ההרזיה החדשה של אלי לילי: ירידה של 30% במשקל, אך שיעור הנשירה גבוה

הרשתות החברתיות שוברות סמיות: השוואת חוויות בזמן אמת

קהילות אונליין ורשתות חברתיות מאפשרות למשתתפים להחליף מידע על תופעות לוואי, קצב ירידה ומינונים - מה שיוצר "דה-סמיות קולקטיבית". משתתפים משנים התנהגות: מחפשים חלופות אם חושדים שמדובר בפלצבו, או מחמירים את הדיאטה כדי להישאר. התוצאות כבר לא משקפות רק את השפעת התרופה, אלא גם השפעות חברתיות ופסיכולוגיות.

החברות מתאימות את עצמן למציאות. אחת הדרכים היא באמצעות תקופת המשך שבה משתתפי פלצבו עוברים לתרופה פעילה - זה שומר על ההשתתפות ומאפשר מעקב ארוך טווח. רוש, למשל, בודקת מודל כזה בניסויים גדולים. אופציה נוספת היא על-ידי השוואה ישירה מול תרופה קיימת במקום פלצבו,  כמו שמקובל באונקולוגיה. הרגולציה בארה"ב ובאירופה עדיין דורשות פלצבו בהשמנה, אבל הלחץ גובר ככל שהתרופות הופכות לסטנדרט.  : אלי לילי קיבלה אישור בארה"ב לזפבאונד להרזיה.

שוק ענק בלחץ: 190 תרופות בפיתוח דורשות ניסויים חכמים יותר

כיום יש כ-190 תרופות בפיתוח לטיפול בהשמנה, מה שמגביר את התחרות על המשתתפים. בעבר ניסוי נתן גישה ראשונית לטיפול חדשני; היום אפשר לקנות זאת בחוץ. ההכרה בהשמנה כמחלה כרונית יוצרת פער בין סטנדרט טיפולי לפרוטוקולים ישנים. חברות נדרשות להוכיח יעילות מול פלצבו, תוך שמירה על השתתפות כשיש חלופות זמינות. החדשנות עוברת לעיצוב ניסוי חכם יותר: איזון בין אתיקה, גיוס ושלמות מדעית. אם הנשירות ימשיכו לגדול, הרגולטורים ייאלצו להתאים את כללים כדי שהשוק לא ייתקע.