שוק של 12 מיליארד ד': הצלחה לביו לייט בניסוי להפחתת השמנה בקרב חולי סכיזופרניה
קבוצת ביולייט עושה היום צעד נוסף לכיוון הגשמת החלום ומבשרת, כי חברת הבת אוביקיור סיימה בהצלחה את הניסוי לבחינת האפשרות לשילוב תרופת הדגל של החברה בשימוש עם תרופות אנטי פסיכוטיות כדי להפחית את תופעת הלוואי של השמנה משמעותית ובעצם מתקרבת לעבר שוק תרופות שמגלגל יותר מ 12 מיליארד דולר לשנה. ביו לייט הודיעה הבוקר (א'), כי יעדי ניסוי BET209 לבחינת האפשרות לשימוש בתרופת היסטלין בשילוב עם זייפרקסה, המשמשת לטיפול בסכיזופרניה ובהפרעה דו-קוטבית (מאניה-דפרסיה), במטרה להפחית את תופעת הלוואי של השמנה משמעותית הכרוכה בשימוש בתרופה האנטי פסיכוטית הושגו באופן מובהק סטטיסטית, הן בהוכחת בטיחותה של היסטלין במינון הגבוה פי שלושה מהמקובל ובשילוב עם התרופה האנטי פסיכוטית, והן בהוכחת היכולת של התרופה של אוביקיור להפחית את העלייה במשקל אשר נגרמה ע"י הזייפרקסה. לדברי ד"ר יפה בק, מנכ"ל אוביקיור, מדובר בהישג מרשים וצעד חשוב בניסיון לתת מענה הולם לבעיה קשה של השמנה חדה הנובעת לא רק מתרופת הזייפרקסה, אלא גם מתרופות אנטי פסיכוטיות נוספות הפועלות במנגנון דומה. "כמובן, שהדרך עוד ארוכה לפיתוח התרופה עד למסחורה בשוק. אך להערכתי, תוצאות אלו יאפשרו הגשת בקשה להמשך ניסויים קלינים לרשויות הרגולטוריות כדוגמת ה-FDA ולהמשך פיתוח בארה"ב, אירופה, יפן ושאר העולם", אמר ד"ר בק. פותרים את בעיית השמנת היתר בקרב חולי סכיזופרניה זייפרקסה, ובשמה הגנרי אולנזפין, ידועה כתרופה יעילה ביותר לטיפול בסכיזופרניה ובהפרעה דו-קוטבית, מיוצרת על ידי חברת איליי לילי (Eli Lilly), ונמכרת במעל ל-4 מיליארד דולר לשנה. אולם, כמו גם תרופות אנטי פסיכוטיות אחרות, היא גורמת לתופעות לוואי רציניות ביותר המגבילות את השימוש בה ומהוות נטל קשה על החולים, על הרופאים, ועל חברות הפארמה היצרניות. תופעת הלוואי הבעייתית ביותר הינה עלייה משמעותית ומהירה במשקל (העלולה להגיע לכ 10 ק"ג על פני כ- 16 שבועות) המעלה את הסיכון למחלות כגון סכרת ומחלות לב בחולים המטופלים. יצרניות התרופות המייצרות תרופות אלו עומדות בפני תביעות משפטיות מרובות בשל תופעת ההשמנה, ורק לאחרונה הודיעה איליי לילי כי היא מקציבה סכום של כ-1 מיליארד דולר להסדרת תביעות כאלו. הניסוי, מסוג Phase Ib, נערך ב- 48 מתנדבות בריאות ובגיל הפוריות אשר חולקו באופן אקראי וכפול סמיות (double blinded) לשתי קבוצות טיפול שוות. הטיפול נמשך ארבעה שבועות וכלל ביקורות רפואיות סדירות לבחינת בטיחות והתכנות, כולל תיעוד תופעות לוואי, בדיקות מעבדה מקיפות, מעקב אחרי סוכר ושומנים בדם, תפקודי כבד, לב ולחץ דם. בחינה ראשונית של תוצאות המעקב היו חיוביות ביותר. לא נמצאו כל תופעות לוואי חמורות (SAEs) באף אחת מהמטופלות ורובן הגדול (96%) השלים את כל שלבי הטיפול. אומנם נרשמו תופעות לוואי בדרגה קלה עד בינונית, אך רובן ידועות כמאפיינות את זייפרקסה, ומיעוטן מאפיינות את היסטלין. מעבר לכך, בחינה סטטיסטית לא העלתה הבדלים בתופעות הלוואי ומבדקי הבטיחות בקבוצת הטיפול המשולב עם היסטלין ביחס לקבוצת הטיפול בזייפרקסה בלבד. תוצאה זאת מאששת את פרופיל הבטיחות הגבוה של היסטלין, גם כאשר היא ניתנת במינון הגבוה פי שלושה מהמקובל, וגם בשילוב עם התרופה האנטי פסיכוטית זייפרקסה. ביו לייט מסרה, כי במקביל להיבט הבטיחותי, היא ערכה ניתוחים סטטיסטים של נתוני העלייה במשקל במשך ארבעת שבועות הטיפול במטופלות ככלל והשוואת נתונים אלה בין קבוצות הטיפול, במטרה לחשוף את היכולת של היסטלין להפחיתם. כמצופה, נטילת זייפרקסה גרמה לעלייה במשקל בשתי קבוצות הטיפול. אולם, העלייה הממוצעת במשקל בקבוצת הטיפול בהיסטלין (1.2 ק"ג) הייתה קטנה משמעותית ובאופן מובהק סטטיסטית מהעלייה במשקל בקבוצת הביקורת (1.9 ק"ג), אשר טופלה רק בזייפרקסה בשילוב תרופת הדמה (p<0.05). דהינו, הקבוצה שטופלה בהיסטלין עלתה במשקלה כדי כ-37% פחות מקבוצת הביקורת. גיוס שותף אסטרטגי או גיוס משאבים להמשך פיתוח עצמאי החשיבות הקלינית של שילוב היסטלין וזייפרקסה, באה היטב לידי ביטוי גם בהשוואה שביצעה החברה בין שתי הקבוצות בכדי לבחון את אחוז המטופלות אשר עולות במשקל ביותר מ-2 ק"ג שם נמצא הבדל מובהק סטטיסטית בין שתי הקבוצות. כלומר, שימוש בתרופת ההיסטלין הצליח להפחית משמעותית את רמת הסיכון לעלייה במשקל בחולים המטופלים בתרופה האנטיפסיכוטית זייפרקסה והסיבוכים הרפואיים הנלווים לכך. כאמור, מדובר בתוצאות ניסוי Phase Ib שהחברה עדיין מפענחת. כעת צפויים בביו לייט להתכוונן לביצוע ניסוי Phase II. "הצורך בתרופה הוא אמיתי", אומר ד"ר עמי איל, מנכ"ל ביו-לייט בשיחה עם Bizportal, "לכן אנחנו מקווים שנקבל תוכנית מסודרת מה-FDA להמשך הפיתוח ולביצוע ניסוי מקוצר". בהמשך לכך, בביו לייט בוחנים את האופציות העומדות בפני החברה לגיוס שותף אסטרטגי להמשך פיתוח ומסחור או גיוס משאבים להמשך פיתוח עצמאי. "ההיבט המסחרי ברור, בהתחשב שמדובר בשוק של תרופות שמגלגל יותר מ 12 מיליארד דולר לשנה", אמר ד"ר איל, "ושרבות מהן כבר איבדו או עומדות בקרוב לאבד את הגנתן הפטנטית - שילוב עם התרופה שלנו, היסטלין, יכול לפתוח אפשרויות עסקיות עצומות לחברות העוסקות בתחום זה". נזכיר, כי מדובר בתוצאות ניסוי אחד מתוך השניים שעורכת השנייה. הניסוי השני בעל פוטנציאל גדול בהרבה בוחן את יעילותה ובטיחותה של היסטלין לצורך הפחתת משקל בנשים הסובלות מהשמנת יתר (Obesity). החברה צפויה לסיים את איסוף הנתונים בקרוב ומקווה לקבל את תוצאות הניסוי עוד ברבעון זה.
