IBI על קמהדע: משוק של 5,500 חולים ל-ל-75,500 חולים
"הישג מרשים נוסף לקמהדע" כך פותחת האנליסטית נועה ויסברג, מבית ההשקעות איי.בי.איי, את ההמלצה שלה למניית קמהדע. החברה הודיעה היום כי תחל ניסוי קליני Phase II בתרופת הדגל שלה AAT, לטיפול במחלת הסיסטיק פיברוזיס.
ב-3/7/07 הודיעה החברה על אישור ה-EMEA להתחלת ניסוי קליני Phase II/III בתרופה לטיפול בנפחת תורשתית ואילו היום מודיעה החברה על כוונתה להתחיל בניסויים קליניים לאינדיקציה של סיסטיק פיברוזיס. מספר החולים בנפחת תורשתית בעולם אשר מטופלים עומד כיום על כ-5,500 חולים. בעולם מאובחנים 70,000 חולים בסיסטיק פיסרוזיס מתוכם 30,000 בארה"ב.
ויסברג כותבת כי המחיר לטיפול בתרופות הקיימות נאמד בכ-10,000-15,000 דולר לשנה לחולה. טיפול בחולה נפחת תורשתית במתן בהזרק (IV) נאמד ב-60,000-100,000 דולר לחולה אולם המינונים להם יזדקקו באינהלציה צפויים להיות נמוכים משמעותית (גם לחולה נפחת תורשתית) והמינון הנדרש לטיפול בחולה סיסטיק פיברוזיס ייוודע רק עם סיום Phase III.
עוד כותבת ויסברג, כי להערכת החברה אחד הסיכונים בפיתוח הוא המחיר וזאת במידה וכל חולה יזדקק לכמויות גבוהות יותר, המוצר עלול להיות יקר ביחס למוצרים שבשוק. מכיוון שיש מגבלת זמינות עולמית לחומר הגלם ויסברג מעריכה שמספר החולים הסביר בו תוכל לטפל קמהדע הוא 20,000 כתלות בהצלחה במבחנים הקליניים ותמחור ריאלי. במידה ומבחנים קליניים יצליחו אנו מעריכים שספקי חומר גלם נוספים יחתמו על הסכמים עם קמהדע ויאפשרו הגדלת כושר הייצור.
סיסטיק פיברוזיס (CF) - מחלה גנטית, אוטוזומלית רצסיבית, הבאה לביטוי כמחלה רב מערכתית. זו אחת מהמחלות הגנטיות השכיחות יותר המופיעה ב- 1 מתוך 2500 תינוקות לבנים. מחלת ה-CF, נגרמת כתוצאה מפגם בחלבון ה- CFTR הנמצא על כרומוזום מס’ 7 אשר גורם להפרעה בהעברת יונים, במיוחד כלור ונתרן (מלח) דרך תאי אפיתל (תאים המצפים את צינורות הגוף). עקב הפרשה דלה של כלור ונתרן מהצינוריות אין ספיחת נוזלים וההפרשות נעשות צמיגות וגורמות לחסימות בכל מיני מערכות בגוף כמו: דרכי הנשימה, דרכי המרה, בלבלב ובמערכת הרבייה הזכרית. בבלוטות הזיעה והרוק יש הפרשה מוגברת של מלח, הגורמת לזיעה מלוחה.
החסימה בדרכי הנשימה גורמת לזיהומים חוזרים עם תגובה דלקתית קשה והרס איטי של דרכי נשימה והריאות. החסימה בלבלב גורמת לחוסר הפרשה של אנזימים למעי החיוניים לספיגתו של המזון. על כן, אם לא נוטלים אנזימים מלאכותיים תיתכן בעיה של תת תזונה ויציאות מרובות.
כמחצית חולי ה-CF מגיעים לגיל 30 שנים ומעלה. חולים רבים מגיעים לגיל 40 ו-50, ויש כאלה שמגיעים לגיל ה- 60 ומעלה. שיפור באבחון מוקדם, בטיפול ומעקב קפדניים מאריך את איכות ותוחלת חייהם של חולי CF.
AAT ו-סיסטיק פיברוזיס – במחקרים נמצא קשר בין AAT לדלקתיות אצל חולי CF. יש סבירות שמתן AAT לחולי CF מאריך חיים ומשפר איכות חיים.
