מניית חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) צללה אתמול ב-12% במסחר בארה"ב תוך שהיא מרכזת מחזור גבוה. למרות הירידה במניה, היום (ג') מפרסמת החברה את התוצאות המלאות של הניסוי הקליני שערכה בחולים במחלת ניוון השרירים ALS. התוצאות מפורסמות במסגרת הכנס החשוב ביותר בעולם בתחום הנוירולוגי. תוצאות הניסויים שערכה בריינסטורם בקרב 26 חולים ב-ALS כבר פורסמו בתחילת השנה והזניקו את המניה. בריינסטורם המשיכה לעקוב אחרי החולים ומצביעה היום על מובהקות סטטיסטית משמעותית בין הטיפול שהעניקה לחולים לבין שיפור יכולת הנשימה. הפרמטר המודד את המובהקות (p) שצריך להיות נמוך מ-5% הצביע על מובהקות של 3.6%.  בברינסטורם מציינים כי מדובר בתוצאות דרמטיות אשר מעניקות תקווה של ממש לחולים. המחלה כיום גורמת למוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון. בראשית השנה דיווחה החברה על אפקטים קליניים חיוביים - 92% מהחולים הראו אפקט קליני חיובי לאחר שלושה חודשים. היום מדובר כי ישנה מובהקות לכך. נזכיר כי כיום מנהלת החברה ניסוי קליני חשוב בארה"ב שכולל 48 חולים. הניסוי מתקיים בשלושה מרכזים רפואיים מובילים ובו מבצעת החברה השוואה בין הטיפול שפיתחה המבוסס על תאי הגזע לבין טיפול הפלסבו.  פרופ' דימיטריוס קרוסיס, החוקר הראשי בשני הניסויים הקליניים של בריינסטורם שבוצעו בביה"ח הדסה עין כרם: "בהתחשב בטבעה של מחלת ה-ALS ובהעדרו של טיפול אפקטיבי, גם טיפול שמסוגל רק להאט את קצב התקדמות המחלה יתקבל בברכה ע"י החולים והרופאים. ראינו בניסויים עד כה, שלהזרקה בודדת של תאי הגזע יכולה להיות השפעה מרשימה על חולי ALS. אנחנו ממתינים בציפייה רבה לתוצאות הניסוי שמתקיים כעת בארה"ב, כמו גם לניסוי המתוכנן בהזרקה רב-פעמית, כדי להגדיר באופן מלא את הבטיחות והיעילות של תאי הגזע שלנו. אנחנו במיוחד מלאי תקווה לכך שההזרקה החוזרת תגדיל את האפקט הקליני או את משך זמן ההשפעה שלו, או גם וגם". אורי יבלונקה, מנהל התפעול של בריינסטורם: "אנחנו שמחים לעמוד בציפיות המשקיעים מאיתנו ולהציג לראשונה תוצאות בעלות משמעות סטטיסטית, המראות כי מצבם של חולים שופר בזכות הטיפול בתאי הגזע שלנו. בהינתן שמדובר במחלה חשוכת מרפא, ללא כל פתרון היום לחולים, מרגש אותנו מאד להוביל את המחקר שהנו בעל הפוטנציאל הגדול ביותר היום להציג לראשונה טיפול יעיל למחלת ניוון השרירים". לדבריו, "התוצאות מחזקות באורח משמעותי את הגישה הקלינית לטיפול במחלות נוירולוגיות באמצעות תאי הגזע שלנו. החברה תתקדם בניסויים, מקווה להשלימם בהצלחה ובהמשך להציג טיפול ראשון מסוגו בעולם ל-ALS, אשר פוטנציאלית עשוי להיות יעיל גם למחלות ופגיעות נוירולוגיות נוספות, דוגמת הנטינגטון, פרקינסון ופגיעות עמוד שדרה".