נפחת תורשתית היא מחלת ריאות כרונית הנובעת ממחסור מולד בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין, המגן על רקמת הריאה מפני נזק. בהיעדר החלבון נפגעות הריאות בהדרגה, ומטופלים רבים נזקקים לטיפול תחליפי הניתן בעירוי או בשאיפה לאורך שנים. מבחינה כלכלית מדובר במחלה נדירה,
מה שמעניק לתרופות בתחום מעמד של תרופת יתום עם הטבות רגולטוריות, תקופות בלעדיות ותמחור גבוה יחסית למספר מטופלים קטן. חברות ביומד ישראליות פועלות בשוק זה, ובהן חברה מקומית שפיתחה טיפול המבוסס על נגזרת פלזמה ומקדמת גם גרסה בשאיפה. עבור משקיעים תוצאות ניסויים
ואישורי רגולציה בתחום זה מזיזות מניות בחדות, כפי שנראה סביב קמהדע ומפתחות תרופות אחרות.
ראיון