בחודשים האחרונים התחוללה מהפכה בעולם הרפואה. מנהל המזון והתרופות האמריקאי, הFDA, אישר שימוש בטכנולוגיית ריפוי גנטי (Gene therapy) כדי להציע טיפולים ראשונים מסוגם לילדים עם מחלות תורשתיות שנגרמות מפגמים גנטיים נדירים. מלבד היותם מהפכניים, עלות הטיפולים הללו שוברת שיאים עם תו מחיר של מיליוני דולרים לטיפול יחיד – תו מחיר שנובע גם מהיותם טיפולים למחלות נדירות עם מספר קטן של מטופלים פוטנציאליים. עתה, חברה ישראלית מבקשת להוציא את השימוש בשיטה זו של ריפוי גנטי מתחום המחלות הנדירות ולהפוך אותה לכלי לשיפור חייהם של מיליוני מטופלים שסובלים ממחלות כרוניות נפוצות, כשהיעד הראשון – טיפול חדשני לחולי פרקינסון.

לפרטים והשקעה בנגה תרפיוטיקס החל מ-100,000 ₪ >

ההיסטוריה של החברה, נגה תרפיוטיקס, יוצאת דופן. החברה צמחה מתוך מאמץ לפתח תרופה למחלה תורשתית נדירה ממנה סבלה נגה באומץ, בתו של אחד מהמייסדים, נעם באומץ. המאמץ הביא לפיתוח טיפול גנטי פורץ דרך, אולם ההתקדמות לא הייתה מהירה דיה כדי להציל את חייה של נגה. לאחר מותה, החליטו באומץ וד"ר נעם דיאמנט, ביולוג ויזם שחבר אליו בניסיון להציל את חייה של נגה, לרתום את הטכנולוגיה שהם פיתחו כדי לנסות להציל את חייהם של חולים אחרים הסובלים ממחלות נדירות, והקימו את נגה תרפיוטיקס. יחד עם ד"ר לירון אלקובי, השלושה הובילו את החברה לפיתוח טיפול למחלה תורשתית נדירה אחרת, שנקראת XLA. הטיפול מהמובילים בתחום נמצא בשלבים מתקדמים לקראת בדיקתו בחולים בבית החולים שניידר לילדים, בהובלת ד"ר נופר מרכוס מנדלבליט, המטפלת ברוב חולי XLA בישראל.

מימין: נועם באומץ, ד"ר נעם דיאמנט וד"ר לירון אלקובי

עתה, החברה מבקשת פעם נוספת להקדים את השוק ולהפנות את הכלים הגנטיים לטיפול במחלות כרוניות נפוצות. המחלה הראשונה איתה החברה מתכננת להתמודד היא פרקינסון. "בתור מי שחווה את הייאוש שבו אומרים לך שאין מה לעשות אלא רק להתפלל, חשוב לי מאוד לנסות לתת תקווה במקום שבו אין תקווה. גם במחלות נדירות וגם בפרקינסון", אומר באומץ. במסגרת המסלול הלא שגרתי של החברה, ובהשראת קמפיין גיוס ההמונים שנעשה כדי לפתח את הטיפול לנגה, והיה הצעד הראשון במסלול הייחודי של נגה תרפיוטיקס, המייסדים החליטו לפנות לגיוס המונים למימון הפיתוח של הטיפול החדשני לפרקינסון, כדי לאפשר לציבור כולו להיות שותף בפרויקט. בסך הכל, היעד של החברה הוא לגייס שני מיליון דולר, בהתחלה בסיבוב גיוס שפתוח לאנג'לים בלבד המקנה הנחה משמעותית למשקיעים הגדולים – סבב זה עדיין פתוח אך נותרו יחידות השקעה אחרונות, וכבר בשבועות הקרובים ייפתח לציבור הרחב . "הסכום הזה יספיק לנו לשנתיים של פעילות במהלכן נוכל להציג הוכחת היתכנות לטיפול החדש בפרקינסון", מסביר ד"ר דיאמנט, שכבר היה שותף למכירה של חברה לתרפיה גנטית (אמנדו, 300 מיליון דולר)" מדובר בטכנולוגיה שתעשה שינוי אמיתי ומהותי. המטרה שלנו גדולה אך לגמרי ברת השגה, התוצאות יכולות להגיע מהר וכמובן שהערך למשקיעים שיצטרפו עשוי להגיע לאזורים דמיוניים כשנעשה זאת.