במהלך השנתיים האחרונות, תחום הביוטכנולוגיה הוא ללא ספק אחד מהתחומים החמים ביותר בשוקי המניות הגלובליים. מספר מגמות הציבו את החברות הפעילות בתחום בפני סביבה עסקית תומכת במיוחד, והדבר בא לידי ביטוי בביצועי מניות תת סקטור זה. לדוגמא, קרן הסל IBB של iShares, המשקיעה בכ-150 חברות בתחום הביוטכנולוגיה, יותר מהכפילה את עצמה בתקופה האמורה, לעומת תשואה של כ-23% במדד ה-S&P500 הרחב ותשואה של כ-55% בסקטור הבריאות האמריקני.

מבין כל הגורמים התומכים בביצועי תחום הביוטכנולוגיה, החשוב ביותר הוא ללא ספק החדשנות. בשנים האחרונות שטף את השוק גל של טכנולוגיות ופלטפורמות חדשניות, המציגות בחלק מהמקרים תוצאות יוצאות דופן, ומצליחות להראות אפקטיביות בתחומים שבעבר נחשבו כ"בלתי פתירים". אנו נתמקד בחדשנות בעולם האונקולוגיה ובעיקר, בפלטפורמות ה-Anti-PD1 וה-CART - שתי פלטפורמות אימונו-אונקולוגיות (טיפול בסרטן על ידי המערכת החיסונית) שהראו תוצאות מדהימות בניסויים קליניים ומעוררות את מרבית ה"באזז" בשוק.

טכנולוגיית ה-Anti-PD1 היא טכנולוגיה של ריפוי מחלות, המתבססת על עידוד המערכת החיסונית של הגוף לתקוף גורמים מזיקים, עם דגש על גידולים סרטניים. מולקולת ה-PD1 מונעת מהמערכת החיסונית לתקוף גורמים שהגוף מזהה כעוינים על ידי מניעת האקטיבציה בתאי ה-T של מולקולות במערכת החיסונית. לחלק גדול מהגידולים הסרטניים יש מולקולת PD1, שגורמת למערכת החיסונית לזהות בטעות את הגידול כגורם "לגיטימי" בגוף, ולכן לא לתקוף אותו.

התרופות המבוססות על טכנולוגיית ה-Anti-PD1 מיועדות לתקוף את המולקולה, ובכך, להסיר מכשול משמעותי בפני המערכת החיסונית של הגוף בזיהוי הגידול. התרופה הראשונה המתבססת על טכנולוגיה זו ואושרה (בספטמבר האחרון) לשימוש בארה"ב היא ה-Keytruda של חברת Merck האמריקנית. התרופה מיועדת לטיפול בחולים עם סרטן עור (מלנומה) גרורתי. ההתוויה הנוכחית של התרופה היא לחולים שלא מגיבים לאף טיפול אחר, כלומר זהו טיפול קו שני/שלישי (Second/Third Line).

• רכבת הרים במניית ריג'נסל ביוסיינס - קופצת ב-121%
• יורוג'ן רוכשת תרופה אונקולוגית בפיתוח תמורת 4 מיליון דולר
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

ה-FDA העניק לתרופה אישור מעט לפני הדדליין הרשמי שלה, בעקבות תוצאות יוצאות דופן  במחקר. הניסוי כלל 173 חולים, ונמצא כי הגידול הממוצע התכווץ ב-24% ושיעורי ההשרדות של החולים (חולים קשים מאוד שלא מגיבים לטיפולים אחרים) היה 69% אחרי שנה ו-62% אחרי שנה וחצי. ה-Keytruda של Merck היא רק דוגמא לתוצאות יוצאות הדופן בפלטפורמת ה-Anti-PD1 החדשנית, וחברות נוספות שמחזיקות בצבר מוצרים מרשים בתחום הן Bristol Myers Squibb האמריקנית ו-Roche השוויצרית.

פלטפורמה חדשנית נוספת בעולם האימונו-אונקולוגי היא פלטפורמת ה-CART. משמעות השם היא Chimeric antigen receptor, או בעברית, קולטן מדומה לאנטיגן. הפלטפורמה מבוססת על מניפולציה על תאי T על ידי הוצאתם מהדם של החולה והכנסת וקטור באמצעים ויראלים לאותם תאים. בסופו של תהליך ניתן סיגנל להתחברות תאי ה-T לאנטיגן שנמצא על התא הסרטני, כלומר, הגוף נותן הוראה לתאי ה-T להשמיד את התאים הסרטניים.

לטכנולוגיית ה-CART יש קשר ישראלי מובהק - הטכנולוגיה פותחה לראשונה במכון וייצמן בסוף שנות ה-80 ע"י פרופ' זליג אשחר וד"ר סטיבן רוזנברג. מעבר לכך, חברת Kite Pharma ה"ישראלית" (נוסדה ומנוהלת ע"י ישראלי לשעבר) היא אחת השחקניות המובילות בתחום, עם 6 פיתוחים שונים לטיפול בסוגים שונים של לימפומה ולוקמיה. מספיק יהיה להסתכל על ביצועי מניית Kite Pharma, עם תשואה של למעלה מ-220% בשנה האחרונה, כדי להבין שהמשקיעים חושבים שהטיפול בטכנולוגיית ה-CART יהיה חלק מרכזי בעתיד של עולם האונקולוגיה.

• הרווחתם על מתכות נדירות? מה עם משאבי מזון נדירים?
• חרם אירופאי על סחורה ישראלית - עד כמה זה משמעותי ומה אפשר לעשות?
• תוכן שיווקי צברתם הון? מה נכון לעשות איתו?
• בטיחות או נוחות - איך בוחרים את המושב המושלם בטיסה?

בתחילת השנה הודיעה החברה על הסכם שיתוף פעולה בשווי מקסימלי של 585 מיליון דולר עם חברת Amgen האמריקנית. במסגרת ההסכם, תבצע Kite ניסויים בחלבונים ייעודיים אותם תקבל מ-Amgen תמורת סכום ראשוני של 60 מיליון דולר, תשלום של עד 525 מיליון דולר בהתאם לעמידה באבני דרך ותמלוגים חד ספרתיים גבוהים במקרה של מסחור אחת מהתרופות. 

עסקת ענק נוספת התרחשה בתחום לפני חודש וחצי בין חברת Juno, המפתחת גם היא תרופות אונקולוגיות בהתבסס על טכנולוגיית ה-CART, לבין ענקית הביוטכנולוגיה Celgene. במסגרת העסקה שילמה Celgene כמיליארד דולר ל-Juno על מנת לפתח ביחד תרופות בטכנולוגיה זו בעשור הקרוב. חברות נוספות שעוסקות בתחום ה-CART והונפקו בשנה האחרונה הן Bellicum ו-Cellectis. אין ספק שהחברות הפועלות בתחומי ה-Anti-PD1 וה-CART עשויות לעורר עניין מצד חברות פארמה גדולות - כפי שקרה לא פעם בעבר - גם לצרכי שיתוף פעולה ורכישה. עם זאת, חשוב לסייג ולומר כי השקעה בחברות אלו גם נושאת סיכון לא מבוטל, שכן מניות אלו החזירו תשואות יוצאות דופן בשנים האחרונות ומתומחרות בשוויים מאוד גבוהים ושאפתניים, לעיתים של כמה מיליארדי דולרים. למרות שחלקן נמצאות מספר שנים לפני מכירות משמעותיות (אם וכאשר אכן יצליחו לעבור את הניסויים הקליניים בהצלחה).  ****אין בסקירה זו משום המלצה לקנות או למכור את השוק או מניות ספציפיות. העושה זאת פועל על סמך שיקול דעתו בלבד.