סרפטה תרפיוטיקס היא חברת ביוטכנולוגיה אמריקאית המתמחה בטיפולים גנטיים למחלות שרירים נדירות, ובראשן ניוון שרירים על שם דושן. החברה פיתחה סדרת תרופות המבוססות על דילוג אקסונים ועל טיפול גנטי בזריקה בודדת, וחלקן אושרו במסלולים מזורזים בהסתמך על סמנים ביולוגיים
ולא על תוצאות קליניות סופיות, מה שעורר מחלוקת מקצועית מתמשכת. המניה נחשבת לתנודתית במיוחד, ומגיבה בחדות לכל עדכון רגולטורי, לדיווח על תופעות לוואי חמורות ולתוצאות ניסויים. מקרי מוות שיוחסו לטיפול הובילו להשעיית משלוחים, לשינויים בתווית התרופה ולצניחה חדה בשווי
החברה, ולאחר מכן להתאוששות בעקבות הסדרים מול הרגולטור. המקרה ממחיש את פרופיל הסיכון של חברות ביומד בענף התרופות.
