08:27 אסיה: הניקיי עולה 0.25%, סיגפור יורדת 0.45%

08:26 מרים נאור לקראת פרישה: "לא ניתן לאיים על בית המשפט"

08:24 חיפה: אזעקה תישמע בשעה 10:05 במסגרת תרגיל צבאי

20:49 אמאזון קיבלה יותר מ-200 הצעות ממקומות המעוניינים לארח את בניית המטה... >>

19:02 בולטות בוול סטריט: סיגייט קופצת 12%, אמאזון מאבדת 1.2%

17:22 הנסיך הסעודי, בן טאלאל: "בועת הביטקוין תתפוצץ, זה האנרון הבא" >>

ישיא קית Bizportal
הניוזלטרים של Bizportal
שלום, אורח התחבר
התיק שלך ריק.
להוספת ניירות לחץ כאן
בוא להיות משקיע מיומן!
קבל שיעור ראשון
בחינם
תודה על פנייתך, נציגינו ייצור איתך קשר בהקדם
לש םירטלזוינה Bizportal
הניוזלטרים של Bizportal
BizTV
BizTV
טירטס לוו רודמ

מדור וול סטריט

מדור וול סטריט

תויגתב יכה
הכי בתגיות

התרופה אושרה עם מחיר של 300 אלף דולר בשנה לכל מטופל, המניה זינקה כ-85% ביומיים

 | 
מרכזת עניין
Share
מניית חברת התרופות Sarepta (סימול: SRPT) זינקה אתמול 75% במחזור גדול, זאת לאחר שהחברה דיווחה על קבלת אישור עקרוני מ-FDA לתרופת לטיפול במחלת ניוון שרירים מסוג דושן (הקיצור באנגלית - DMD). היום המניה קפצה עוד 14% לשווי של 2.7 מיליארד דולר.


מדובר בתרופה שנקראת 'Exondys 51' והיא התרופה הראשונה שמקבלת אישור FDA לטיפול במחלה דושן, שפוגעת בעיקר בבנים צעירים. לפי נתונים של רשות הבריאות האמריקנית, המחלה פוגעת באחד מכל 3,600 מסביב לעולם, ובדר"כ מביאה למוות עד גיל 25. האישור התקבל רק לאחר קמפיין שלם שניהלו הורים לילדים חולים בניסיון לאשר את התרופה. בעניין זה מעניין לראות כי פאנל חיצוני שמייעץ ל-FDA דווקא קבע ברוב של 7 מול 3 שהתרופה אינה מראה יעילות בטיפול במחלה, ובכל זאת ה-FDA במרבית המקרים פועל בהתאם להמלצת הוועדה החיצונית - הפעם החליט בניגוד לאותה המלצה. לפי חלק מהערכות, האישור ניתן ברקע ללחץ הכבד מצד המשפחות וברקע לטענה כי התרופה בטוחה ומציעה פוטנציאל לטיפול בחולים. בתוך כך, נדגיש כי מדובר באישור עקרוני שהתבסס על ניסוי ב-12 חולים בלבד וכי החברה תצטרך כעת לבצע ניסוי נרחב יותר. 

בשיחת הוועידה אמש לאחר סגירת המסחר עדכנה החברה כי עלות טיפול בתרופה צפויה לעמוד על 300 אלף דולר בשנה. "ניסינו להיות הגיוניים בתמחור התרופה ביחס להוצאות", אמר מנכ"ל החברה שהדגיש כי לפי שעה לא לגמרי ברור היקף החולים במחלה, אף שברור כי מספר החולים במחלה איננו רב (שייכת לקבוצת המחלות הנדירות בהן מספר החולים עומד על מתחת ל-200 אלף). עוד הדגיש המנכ"ל את הוצאות העבר על פיתוח התרופה ואת ההוצאות הצפויות על המשך שלב הניסוי.ב-Sarepta הבהירו כי תהיה עזרה פיננסית למשפחות שלא מסוגלות לעמוד במחיר הטיפול. וכמובן שסוגיית מחיר התרופות עומדת כיום על סדר היום הציבורי בארה"ב. בעניין זה נציין כי המחיר הממוצע של תרופה לטיפול במחלות נדירות בארה"ב עומד כיום על 112 אלף דולר בשנה, התייקרות דרמטית של 33% לעומת מחיר ממוצע של 84 אלף דולר בשנה ב-2010.
מצאתם טעות בכתבה? כתבו לנו ונתקן.
תודה עבור פנייתך, היא תיבדק ותטופל בהקדם שלח
הבתכל בגה

הגב לכתבה

התחבר לאתר

נותרו 55 תווים

נותרו 1000 תווים

שלח
תגובתך התקבלה ותפורסם בכפוף למדיניות המערכת.
תודה.
לתגובה חדשה
תגובתך לא נשלחה בשל בעיית תקשורת, אנא נסה שנית.
חזור לתגובה
כללי
מדורים
שווקים
שירותים
טאבו ישיר
תמיד מעודכנים לאתר טוויטר לאתר פייסבוק RSS Mail Red mail
חפש
כל הזכויות שמורות לחברת ביזפורטל בע"מ מקבוצת קו מנחה © |תנאי שימוש | לאתר אקטיבטרייל
לחץ לביטול הצגת המידע המורחב על מדד/נייר בבר המדדים, לחיצה נוספת תשיב את המידע.