טיפול תאי הגזע של מזובלסט בדרך לאישור ה-FDA

מאז שטבע מכרה את מניותיה בחברה המנייה צונחת בחדות; על פי הערכה, בכל שנה מבוצעות כ-30 אלף השתלות תאי גזע מתורמים

אם לא תהיינה הפתעות מיוחדות, מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) צפוי לאשר בשנה הקרובה תרופה ראשונה לטיפול במחלת השתל נגד מאכסן מהסוג החריף (acute Graft Versus Host Disease – aGVHD). את התרופה, MSC-100-IV, פיתחה חברת התרופות האוסטרלית מזובלסט (סימול: MESO).
מחלת השתל נגד מאכסן היא סיבוך נפוץ לאחר השתלה אלוגנאית (השתלת תאים של אדם בריא בגוף החולה), במסגרתו מערכת החיסון שברקמה המושתלת מזהים את הגוף כגורם זר ולכן תוקפים את תאי הגוף.
על פי הערכה, בכל שנה מבוצעות כ-30 אלף השתלות תאי גזע מתורמים. כדי להימנע מהתפרצות של GVHD, לאחר ההשתלה מטופלים המושתלים בסטרואידים, זאת במטרה לדכא את המתקפה החיסונית על רקמות החולה.
עם זאת, בכ-15% מהמקרים, הסטרואידים אינם מצליחים לרסן את התגובה החיסונית והחולים סובלים מ-GVHD. הסוג החריף של המחלה (aGVHD), מאובחן עד 100 ימים ממועד ההשתלה ונחשב לאחד מגורמי התמותה המובילים בחולים, שמקבלים השתלה של תאי גזע מתורמים.
יפן תחילה
התרופה של מזובלסט מבוססת על תאי גזע מזנכימליים (mesenchymal stem cells - MSC). תאים אלו, מתפתחים לתאי לב, שומן, שריר וסחוס ובעלי השפעה ממתנת על פעילות מערכת החיסון.
מסיבה זו, תאים אלו עשויים להוות אופציה טיפולית לא רק ב-GVHD, אלא גם בהתוויות אחרות המערבות הפעלה עודפת של מערכת החיסון כמו טרשת נפוצה ומחלות אוטואימוניות נוספות.
על אף שמדובר בהשתלת תאי גזע, המוצר של מזובלסט הוא "מוצר מדף". הפלטפורמה של החברה מאפשרת לבודד את תאי הגזע המזנכימליים ממח עצם של תורם בריא בודד ולהרבות את התאים, כך שישמשו לטיפול באלפי חולים ללא התאמה גנטית לתורם.
התרופה שפיתחה מזובלסט כבר משווקת ביפן תחת השם טמסל (Temcell) לטיפול ב-aGVHD, לאחר שזכתה לאישור שיווק מצד הרגולטור במדינה בספטמבר 2015. עלות הטיפול במדינה עומדת על 195 אלף דולר.
כדי לזכות באישור שיווק גם בארה"ב, מזובלסט נדרשה לבצע ניסויים קליניים נוספים. בשבוע שעבר החברה האוסטרלית פרסמה תוצאות מבטיחות מניסוי שלב 3 שערכה ב-55 ילדים (הגיל הממוצע עמד על 7.8).
מהניסוי עלה כי לאחר 28 ימים מקבלת המינון הראשון של התרופה, שיעור התגובה הכולל (ORR), שמייצג את שיעור הילדים שהטיפול בהם הביא להפוגה מלאה או לשיפור במחלה, עמד על 69%. בניסוי שערכה מזובלסט לא הייתה קבוצת ביקורת, שטופלה בטיפול אחר או בפלסבו. עם זאת, נתוני בקרה מניסויים היסטוריים מצביעים על ORR של 43%, כך שתוצאות הניסוי של מזובלסט עשויים לסלול את הדרך לקבלת האישור המיוחל.
מסלול מואץ
במועד פרסום התוצאות מזובלסט החזיקה גם במידע אודות שיעור השרידות של 50 החולים הראשונים שגויסו לניסוי ושחלפו 100 ימים או יותר מהיום בו הם קיבלו את המינון הראשון. לדברי החברה, 78% מ-50 החולים נותרו בחיים גם לאחר 100 ימים מקבלת הטיפול. כאמור, שיעור השרידות ההיסטורי לאחר 100 ימים של טיפול עומד על כ-30% בלבד.
לפני שכשנה ה-FDA העניק למזובלסט אישור מסלול מואץ (Fast Track) לטיפול תאי הגזע שלה בהתוויה של aGVHD. אישור זה מאפשר לחברה שלא להמתין עם בקשת אישור השיווק עד שכל הנתונים הקליניים יהיו בידיה, ולהגיש בכל פעם את המידע הקליני שבידיה.
מזובלסט מתכוונת לפרסם תוצאות שרידות מכל 55 החולים במהלך הרבעון השני של 2018 ולפרסם תוצאות בטיחות מהניסוי במהלך הרבעון השלישי של השנה. החברה מקווה שנתונים אלו יחד עם הנתונים שפרסמה בשבוע שעבר יאפשר לה לזכות באישור השיווק.
מוצרים נוספים בפיתוח
החברה האוסטרלית לא מספקת במוצר לטיפול ב-aGVHD בלבד ובימים אלו היא עורכת ניסויים קליניים מתקדמים בתאי הגזע שלה בהתוויות נוספות כמו אי ספיקת לב, כאב גב תחתון כרוני, סוכרת מסוג 2 ודלקת מפרקים שגרונית.
כמו כן, החברה מקווה בעתיד לזכות גם באישור ה-FDA לטיפול בחולים בוגרים ב-aGVHD והיא לא פוסלת אפשרות לערוך ניסויים קליניים בתרופה MSC-100-IV גם במחלת השתל נגד מאכסן מהסוג הכרוני (cGVHD). סוג זה של המחלה פורץ לאחר 100 ימים ויותר.
עם זאת, בשוק זה היא לא צפויה לזכות בבכורה, לאחר שבאוגוסט האחרון ה-FDA אישר את התרופה אימברוביקה של אב-וי (סימול: ABBV) וג'ונסון אנד ג'ונסון (סימול: JNJ) לטיפול ב-cGVHD – התרופה הראשונה שאושרה לטיפול בהתוויה זו בארה"ב.
ההפסד של טבע
למזובלסט גם קשר ישראלי, כשעד לאחרונה, לטבע הייתה בעלת מניות גדולה בחברה. טבע קיבלה את המניות בנדוניה בעת רכישת ספלון בשנת 2011. באוקטובר האחרון, כחלק ממאמציה לשרת את החוב, טבע מכרה כ-32.4 מיליון מניות וירדה מאחזקה של 14.7% במזובלסט לאחזקה של 5% בלבד.
מאז מכירת המניות שביצעה טבע, מניית מזובלסט צנחה בחדות, אולם התוצאות החיוביות מהניסוי במחלת השתל נגד מאכסן הביאו למחיקת הירידות והמניה נסחרת במחיר דומה לזה בו בוצעה עסקת המכירה של טבע.
כך או כך, לטבע הפסד על הנייר של מאות מיליוני דולרים מאחזקה במניות מזובלסט, לאחר שמניית החברה האוסטרלית איבדה כ-80% מאז השלמת רכישת ספלון.
** אין לראות באמור לעיל משום המלצה לביצוע פעולות ו/או ייעוץ השקעות ו/או שיווק השקעות ו/או ייעוץ מכל סוג שהוא. המידע המוצג הינו לידיעה בלבד ואינו מהווה תחליף לייעוץ המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם. 
הכותב הוא שניר הנדלר, יועץ לקרנות גידור וגופים מוסדיים בתחום הביומד ומנהל הבלוג ביולוג.
תגובות לכתבה(6):

התחבר לאתר

נותרו 55 תווים

נותרו 1000 תווים

הוסף תגובה

תגובתך התקבלה ותפורסם בכפוף למדיניות המערכת.
תודה.
לתגובה חדשה
תגובתך לא נשלחה בשל בעיית תקשורת, אנא נסה שנית.
חזור לתגובה
  • 4.
    מוזר מדוע טבע הזדרזה למכור כי קיבלה סכום שולי לחוב שלה
    גד 01/03/2018 10:24
    הגב לתגובה זו
    0 0
    מכירה פזיזה של טבע.
    סגור
  • 3.
    אשמח להשוואה ל Cellect Biotechnology הישראלית
    מר Stem Cell 28/02/2018 21:51
    הגב לתגובה זו
    0 0
    סימון APOP גם מציעה פיתרון ל GVHD
    סגור
  • 2.
    תאי גזע של פלוריסטם הם העתיד
    משה 28/02/2018 13:01
    הגב לתגובה זו
    2 2
    מזובלסט חברה טובה שהחלה פעילות בתחום תאי הגזע הרבה לפני פלוריסטם אך פלוריסטם הצליחה להתקדם בצעדי ענק לקראת אישור FDA למגוון יישומים של תאי גזע
    סגור
  • 1.
    הניסוי ב- GVHD של קמהדע
    משקיע מתוחכם 28/02/2018 12:31
    הגב לתגובה זו
    2 0
    הי שניר, היכן נסחרת מזובלסט? באיזה בורסה. מה דעתך על הניסוי של קמהדע בשיתוף בית חולים מאונט סיניי לפיתוח תרופה להתוויה של AGVHD
    סגור
  • מניית מזובלסט
    שניר הנדלר 28/02/2018 16:27
    הגב לתגובה זו
    3 0
    מניית מזובלסט נסחרת בבורסה האוסטרלית תחת הסימול MSB ובבורסת נאסד"ק תחת הסימול MESO
    סגור
  • קמהדע
    שניר הנדלר 28/02/2018 16:25
    הגב לתגובה זו
    3 0
    היי, קמהדע לא מפתחת תרופה לטיפול ב-aGVHD. הניסוי שהיא מבצעת כעת בשיתוף מאונט סיני הוא למניעת aGVHD. התכונות האנטי-דלקתיות של החלבון אלפא-1 והיכולת שלו לווסת את מערכת החיסון, מספקים תמיכה מדעית לאפשרות שהחלבון עשוי להימצא יעיל במניעת המחלה. אולם בין הרציונל המדעי ועד להוכחת יעילות והסיכויים להצליח בשוק – המרחק עצום. כך או כך, אני מאוד אוהב את העובדה שקמהדע החליטה ללכת במסלול זה - שרובו ממומן על ידי בית החולים - ולא התעקשה להמשיך לפתח בעצמה את התרופה בהתוויה של טיפול ב-aGVHD, לאחר ששייר החליטה להפסיק את הניסוי.
    סגור