המדען הראשי בבריינסטורם: "תור ארוך של חולים מתחננים להיכנס לניסוי שלנו"

פרופ' דני אופן בריאיון  ל-Bizportal על הטכנולוגיה שאולי תחולל מהפכה במחלת ה-ALS. לקראת פריצת דרך?
דני אופן, צילום: יח"צ
אחת מחברות מדעי החיים שביצעו בשנה החולפת התקדמות משמעותית היא חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) המפתחת טיפול למחלת ה-ALS. ההצלחה בניסויים הקליניים האחרונים הזניקו את המניה ואפשרו לחברה לשנות את המבנה הפיננסי שלה ולגייס כ-16 מיליון דולר ויחד עם הכסף שהיה בקופה (עוד 8 מיליון דולר) נותנים כעת שקט לחברה בתחום המימון.
בריינסטורם אמנם עדיין לא נמצאת עם מוצר בשוק אבל נמצאת בדרך הנכונה ואף עשויה בהמשך השנה לרשום את מניותיה בבורסה בתל אביב. כדי להבין כיצד הצליחה בריינסטורם לפתח את הטיפול שלה שעשוי לשנות ולהקל על חייהם של החולים במחלת ניוון השרירים ALS שוחחנו עם פרופ' דני אופן, המדען הראשי של החברה.
"הקמתי את החברה בשנת 2005 במעבדה קטנה בבילנסון. אני פיתחתי את המוצר ועשינו ניסיונות בבעלי החיים", מסביר אופן. "פיתחנו את המוצר למגוון רחב של מחלות כגון ALS, פרקינסון הנטינגטון ועוד. את הטכנולוגיה העברנו לבריינסטורם שהייתה צריכה לבצע במוצר התאמות קליניות כך שניתן יהיה לבצע ניסויים בבני אדם והם עשו את זה דיי מהר".
המוצר של בריינסטורם אשר איתו הולכת החברה לניסויים הקליניים נקרא NurOwn. מדובר בטכנולוגיה המאפשרת תכנות מחדש של תאי גזע המופקים ממח העצם. על ידי התחלקות לתאים בעלי אלמנטים נשונים הופכת את החברה לתאים תומכי עצב.
"אנחנו ראינו במעבדה שהתאים שפיתחנו מצליחים למנוע המשך הידרדרות של מחלות. במוח שלנו ישנם 10% תאי עצב. יתר 90% מהתאים אלו תאים התומכי בתאי העצב", מסביר אופן. "במחלות נוירולוגיות מה שנפגע אלו תאי העצב. ניסינו לא לחפש משהו שיחליף את התאים שנפגעים אלא לחזק את אותם 90% מהתאים שתומכים באותם תאים. במלים אחרות - רצינו להביא למקום הנזק תאי תמיכה שימנעו את המשך ההידרדרות".
אבל איך אתם מייצרים את התאים התומכים בעצב?
"אנחנו לוקחים את התאים ממח העצם. שם יש אוכלוסייה של תאי גזע והמטרה היא לשכפל אותם לכמויות גדולות. אז אנחנו מפעילים את הטכנולוגיה שפיתחנו במעבדה והרעיון הוא להפוך אותם לתאי תמיכה לעצבים. הטכנולוגיה היא מעבר מתאי גזע שגדלו בצורה מוגברת ולייצר מכמה אלפי תאים כמות של מאה מיליון תאים. התהליך הזה אורך כמה ימים ואת התאים אנו משתילים מחדש לחולים". 
לא מטפלים בהידרדרות המחלה
מחלת ה-ALS היא מחלה חשוכת מרפא. למחלה יש תרופה שנמכרת היום בעשרות מיליוני דולרים בשנה אך היא מטפלת בעיקר בסימפטומים ולא בהידרדרות המחלה. הניסויים שערכה החברה עד כה הצליחו להראות גם שינוי במגמת ההידרדרות. רק לאחרונה הוצגו ניסויים קליניים בכנס הנוירולוגיה שהראו מובהקות סטטיסטית במסגרת טיפול ב-26 חולים. 
אופן מסביר: "אני מאוד אופטימי. האפקט שראינו בניסויים הקליניים הוא משמעותי. יש לנו מנגנון ביולוגי שמסביר מדוע זה קרה ולכן זה לא הפתעה מבחינתנו. הרציונל של הטיפול עבד בבעלי חיים במספר מודלים ולכן ברור שאם עושים את זה נכון וטוב אז מקבלים תוצאות קליניות חיוביות".
בטיפול של בריינסטורם לא התקיימה אמנם השוואה בין הטיפול של החברה לבין טיפול דמי (פלסבו). עם זאת, בברינסטורם ביצעו השוואה של הנתונים מהחולים להתנהגות המחלה ב-4,000 חולים אחרים וראו שיפור במספר פרמטרים רפואיים. הפרמטרים הרלוונטיים בחולי ALS הן בדיקות חשמליות של השרירים (EMG) ובדיקת יכולת הנשימה הפיזית (FVC). 
בניגוד לאינדיקציות אחרות שבהן חולים 'מבריאים' לאחר טיפול פלסבו - הפרמטרים האלו ככל הנראה לא מבוססים פלסבו. בבריינסטורם שעורכים היום ניסוי קליני גדול במספר מרכזים רפואיים בארה"ב מקווים להראות כי הטיפול שלהם יעיל גם בהשוואה למטופלים שמקבלים טיפול בתרופת דמי (פלסבו).
אופן מסביר שהביקוש של החולים להיכנס לניסויים הקליניים הוא עצום. "יש לנו תור ארוך של חולים. רק במרכזים שלנו בארה"ב יש דרישות מכל העולם להיכנס לניסוי. אנשים מוכנים להעתיק את מקום מגוריהם ולתת כל הון שבעולם בכדי להצטרף לניסוי אבל צריך לזכור שניסוי קליני הוא בחינם".
"אפקטים בלתי רגילים".
בריינסטורם נסחרת כיום לפי שווי של 75 מיליון דולר כאשר שוק ההון מתמחר בעיקר את הטיפול לחולי ALS. אינדיקציה מבטיחה נוספת שעשויה להיכנס לקליניקה מבחינתו של אופן היא טיפול באוטיזם. "בשנתיים האחרונות עשינו ניסיונות במודל נוסף שהוא יותר פסיכיאטרי. ראינו מצב שבו גם התאים שלנו יכולים לעבוד ושברגע שמזריקים אותם למוח הם עשויים לעורר צמיחה של תאי עצב חזקים".
"השתמשנו במודל עכברי שקיים היום לחקר של האוטיזם. זה זן מסוים שמראה מופע של המחלה גם בעכברים. השתלנו את התאים לעכברים וראינו אפקטים בלתי רגילים. הרבה מאוד מהתופעות הפכו לנורמליות וזה יכול להגיע לקליניקה בבני אדם. אין צורך בפיתוח כיוון שהתאים נמצאו בטוחים. אנו נבקש מהוועדות האתיות לערוך ניסוי בילדים אוטיסטים. ההשערה שלנו היא שהסיכוי להצליח באוכלוסייה זו הוא יותר גדול".
תגובות לכתבה(10):

התחבר לאתר

נותרו 55 תווים

נותרו 1000 תווים

הוסף תגובה

תגובתך התקבלה ותפורסם בכפוף למדיניות המערכת.
תודה.
לתגובה חדשה
תגובתך לא נשלחה בשל בעיית תקשורת, אנא נסה שנית.
חזור לתגובה
  • 9.
    גאווה גדולה !
    מירב 07/05/2015 23:10
    הגב לתגובה זו
    0 0
    איש יקר אמן ונצליח
    סגור
  • 8.
    לין?איפה את?לאן נעלמת? (ל"ת)
    דני 28/04/2015 18:26
    הגב לתגובה זו
    2 0
    סגור
  • 7.
    מחזיק את המניה 4 שנים.פשוט קטסטרופה !!! (ל"ת)
    עמי 28/04/2015 17:49
    הגב לתגובה זו
    3 1
    סגור
  • 6.
    בריינסטורם
    אייל 28/04/2015 17:42
    הגב לתגובה זו
    0 2
    לבעלי סבלנות.... המניה לצאת איתה לפנסיה. מחזיק והרבה, מאוד.
    סגור
  • 5.
    הוא כותב שאוכלוסיית האוטיסטים מבטיחה יותר.
    אא 28/04/2015 17:39
    הגב לתגובה זו
    1 0
    ובכך בעצם מעיד שהטיפול ב ALS לא כל כך אפקטיבי. הבנתי נכון?
    סגור
  • 4.
    כל שנה מכפילה את שוויה !!! (ל"ת)
    שי 28/04/2015 15:12
    הגב לתגובה זו
    3 2
    סגור
  • מאיפה הבאת את זה? (ל"ת)
    י 28/04/2015 17:51
    הגב לתגובה זו
    2 1
    סגור
  • 3.
    לא מאמין וואו!!! תראו את המסקנות באתר הבא
    מרשים 28/04/2015 14:08
    הגב לתגובה זו
    3 4
    http://finance.yahoo.com/news/bcli-five-conclusions-brainstorms-als-144500022.html בהחלט טבע הבאה של תאי הגזע מדהים מדהים מדהים בעיקר לחולים , אני מתרחק מהשקעות אבל אם היה לי כסף הייתי שם במניה
    סגור
  • 2.
    לא לפרש תור של חולים להצלחה של תרופה
    אייל 28/04/2015 13:45
    הגב לתגובה זו
    3 2
    לצערי, תור ארוך של חולים לניסוי לא מרמז על פוטנציאל הצלחה של התרופה. במחלה איומה כזו, שאין לה טיפול כלל, הרבה חולים יעדיפו לנסות משהו, אפילו כוסות רוח, רק בכדי לנסות להצליח. הם עשויים גם לדווח על תוצאות טובות כי הם רוצים להחלים. חבל שהניסוי ללא קבוצת ביקורת עם טיפול פלצבו.
    סגור
  • 1.
    חברת הביומד הישראלית המבטיחה ביותר!
    בולדוג 28/04/2015 13:24
    הגב לתגובה זו
    9 2
    בריינסטורם והטכנולוגיה שברשותה, יכולה למצוא מזור למחלות רבות שכיום אין להם שום טיפול אפקטיבי. קצב שריפת המזומנים של החברה, וכן הגיוסים שנערכו השנה מעמידים את החברה בעמקת זינוק מצוינת. השקעה נהדרת לטווח הארך. לבעלי אורך רוח.
    סגור