רפואה 'בהתאמה אישית לרצף הגנטי' - מי החברות הישראליות שקפצו על הגל?

רופא שמתאים תרופה המכוונת ספציפית למקרה הפרטי של חולה מסוים מתוך עשרות תרופות המיועדות לטיפול באותה מחלה. יכול להיות? ד"ר גל אופיר מחברת Bioassociate מתייחס ל'חזית המדע'...
(צילום: Getty images Israel)
דמיינו לעצמכם תרחיש בו חולה יושב מול רופא אשר רק עתה איבחן אצלו מחלה קשה. הרופא שולף את הרצף הגנטי המלא של החולה מהכרטיס המגנטי ולאחר מספר דקות של חיפוש במאגר מידע של תרופות, מתאים לו תרופה המכוונת ספציפית למקרה הפרטי שלו מתוך עשרות תרופות המיועדות לטיפול באותה מחלה. תרחיש זה הוא חזון אחרית הימים של תחום הנקרא "רפואה מותאמת אישית".

רפואה מותאמת אישית הינה תחום בעולם הרפואה בו ההחלטות והביצוע הכרוכים בטיפול הניתן לחולה מבוססים על התאמה ספציפית לאינדיבידואל המטופל. זאת, בניגוד לסטנדרט המקובל כיום, בו מאפייני הטיפול מבוססים על מחקרים אפידמיולוגיים וסטטיסטיקות של אוכלוסיות, והשונות הגנטית של החולים אינה נלקחת בחשבון. אותה שונות גנטית נושאת איתה הסתברות שונה לחלות במחלות מסויימות מחד והסתברות שונה להגיב לטיפולים מאידך.

מזהים מחלות ומתאימים תרופות

רפואה מותאמת אישית הינה מונח אשר כולל רבדים רבים, אך המכנה המשותף לתחום זה הינם הסמנים הביולוגיים. אלו חלבונים (או מולקולות אחרות) אשר מבוטאים באופן ספציפי רק בקרב חולים במחלה מסויימת, ולעיתים רק בתת-אוכלוסיה של חולים. סמנים אלו יכולים לשמש לזיהוי מחלה, להוות חלק מרכזי בהתפתחותה או לאפשר בידול בין תת-אוכלוסיות שונות של חולים. בהתאם, סמנים ביולוגיים משמשים את עולם הרפואה לישומים שונים, ביניהם:
• פיתוח בדיקות דיאגנוסטיות לזיהוי סמנים ביולוגיים למחלות, לצורך זיהוי מוקדם יותר של המחלה או זיהוי אוכלוסיות הנמצאות בסיכון לתחלואה.
• פיתוח בדיקות דיאגנוסטיות לזיהוי יעילות טיפולים במחלה (ברמת החולה הבודד או תת-אוכלוסיה של חולים).
• התאמת תרופות למטופלים ספציפיים עפ"י פרופיל גנטי.
• זיהוי מטרות לפיתוח תרופות חדשות, "מדוייקות" יותר, בעלות יעילות גבוהה ופרופיל בטיחות משופר.

כבר היום קיימים טיפולים ובדיקות דיאגנוסטיות למספר מחלות אשר מבוססים על מאפיינים גנטיים יחודיים. התרופה הראשונה שיועדה לטיפול מותאם גנטית היתה Herceptin, המראה יעילות רק בקרב חולות סרטן השד בהן בגידול הסרטני קיים ביטוי מוגבר של חלבון ספציפי הנקרא HER2. גם בסוגי סרטן אחרים, כדוגמת סרטן המעי הגס, נהוג לשלב טיפול בתרופות ביולוגיות המוכוונות למוטציות הקיימות בגידול. דוגמה נוספת ועדכנית יותר מתחום היא חברת Vertex (סימול: VRTX), אשר מוקדם יותר השנה קיבלה אישור FDA לתרופה Kalydeco - התרופה הראשונה לסיסטיק פיברוזיס המתיימרת לטפל בגורם למחלה ולא בסימפטומים בלבד. תרופה זו מתאימה ל-4% בלבד מחולי סיסטיק פיברוזיס, הנושאים מוטציה ספציפית בגן הגורם למחלה, אך מחיר טיפול של קרוב ל-300,000 דולר בהחלט יפצה על מספר המטופלים הפוטנציאלים הנמוך.

תחום הרפואה המותאמת האישית הינו צעיר יחסית, אך השוק של תרופות, מכשור רפואי והדיאגנוסטיקה בתחום זה ב-2010 הוערך בכ-24 מיליארד דולר, וצפוי לגדול בקצב של מעל 10% בשנה עד סוף העשור. על מנת לתרום להתפתחות תחום חשוב זה, מוסדות ממשלתיים מקצים משאבים פיננסים אדירים - ה-NIH האמריקאי מקצה מיליארדי דולרים לפיתוחים ברפואה מותאמת אישית, ובבריטניה הוקם מוסד יעודי אשר ישקיע קרוב למיליארד דולר בפיתוח טכנולוגיות בתחום זה. מבין חברות הפארמה הגדולות ניתן לציין את רוש (סימול: RHHBY) ואבוט (סימול: ABT) כמובילת תחום הרפואה המותאמת האישית, עם התמקדות בפיתוח קיטים דיאגנוסטיים לביומרקרים חדשים ותרופות יעודיות.

תוקפים את מחלת הסרטן

כאמור, אחד התחומים בהם רפואה מותאמת אישית מתפתחת ומיושמת בקצב מהיר הינו תחום הטיפולים בסרטן. עולם המדע מקדיש מאמצים רבים למיפוי המוטציות ב-DNA הגורמות להתפתחות סוגי הסרטן השונים, על מנת שבעתיד יוכל כל חולה סרטן להיות מטופל בתרופות אשר יתאימו באופן מדויק למאפיינים הגנטיים שלו ושל המחלה שלו. אולם, ככל שהמחקר בנושא זה מעמיק, מתגלים הבדלים בביטוי הגנטי של סוג סרטן מסוים בין חולים שונים. לדוגמא, רק בכ-25% מחולות סרטן השד המתאימות מלכתחילה לטיפול ב- Herceptin אכן קיימת השפעה של טיפול זה, ותופעות דומות נרשמות גם בטיפולים אחרים המבוססים על התאמה בין הגנטיקה של המחלה וסוג הטיפול.

חברת אפוסנס +0.68% אפוסנס 103.7 +0.68% אפוסנס בסיס:103 פתיחה:103 גבוה:105 נמוך:100.6 תמורה:22,238 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: הישראלית פיתחה טכנולוגיה המסייעת להתגבר על אתגר זה - מערכת ה- EarliTest, אשר מיועדת לבצוע הערכה מוקדמת של תגובת גידולים לטיפולים אנטי-סרטניים. מערכת זו מספקת לרופא מידע לגבי תגובת הגידול הסרטני לטיפול הנבחר מספר ימים לאחר תחילת הטיפול, ע"י ניטור תהליכי מוות תאי בגידול באמצעות הדמיית PET. לשם השוואה, כיום על הרופאים לחכות מספר שבועות על מנת לדעת האם הטיפול אכן יעיל. אפוסנס נמצאת בימים אלו לקראת סיום שלב 2b של הניסויים הקליניים במערכת וצפויה לפרסם את תוצאות הניסוי עד לסוף הרבעון השלישי של השנה. לאור ההבדלים בתגובות של חולים שונים לטיפולים אנטי-סרטניים, הן בשיטת הטיפול הקלאסית בסרטן והן בשיטות טיפול מותאמות גנטית, מערכת ה- EarliTest יכולה לייעל ולקצר את תהליך התאמת התרופות האישית לחולי סרטן.

בתחום הדיאנוסטיקה של תחום הרפואה המותאמת אישית פועלת גם חברת מדיוי -5.46% מדיוי 1,801 -5.46% מדיוי בסיס:1,905 פתיחה:1,885 גבוה:1,885 נמוך:1,800 תמורה:3,638 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: , אשר פיתחה את בדיקת ה-gMS Pro EDSS לחיזוי הידרדרות המחלה בחולי טרשת נפוצה. בדיקה זו מאפשרת זיהוי מוקדם של צורת מחלה פרוגרסיבית ומאפשרת לרופא המטפל להתאים לחולה את סוג הטיפול המתאים לו מבחינת אגרסיביות הטיפול והמוכנות להסתכן בתופעות לוואי של תרופות מסויימות.

מוטציות גנטיות

אחד הטרנדים העיקריים בעולם הרפואה המותאמת אישית נקרא companion diagnostics (דיאגנוסטיקה נילוות בתרגום חופשי). בשנתיים האחרונות ניתן לראות מספר תרופות אשר מגיעות לשוק בצמוד לקיטים דיאגנוסטיים אשר מיועדים לקבוע האם התרופה מתאימה לפרופיל הגנטי של המטופל.

פייזר ואבוט קיבלו באוגוסט 2011 אישור FDA לתרופה Xalkori, אשר פותחה ע"י פייזר ומתאימה לטיפול ב-3 עד 5 אחוז מחולי סרטן הריאות, המצומדת לערכה של אבוט הבודקת האם החולה נושא את המוטציה הגנטית הספציפית אליה מכוונת התרופה. דוגמא אחרת ניתן לראות במקרה של חברת ביוג'ן (סימול: BIIB), אשר חברה ל- Quest Diagnostics (סימול: DGX) למטרת פיתוח קיט דיאגנוסטי לזיהוי וירוס ה-JCV, ע"מ לזהות חולים הנושאים את הוירוס ונמצאים בסיכון לפתח תופעת לוואי קטלנית עקב שימוש בתרופה שלה לטיפול בטרשת נפוצה, טיסאברי.

באפריל האחרון, מרק ארה"ב (סימול: MRK) חתמה על הסכם הפצה בהיקף פוטנציאלי של מיליארד דולר לתרופה לסרטן השחלות Vintafolide של חברת Endocyte (סימול: ECYT), אשר פותחה בצמוד לבדיקה דיאגנוסטית המזהה את החולות אשר אמורות להגיב לטיפול זה.

גם חברת כן פייט ביופרמה -1.12% כן פייט ביו 229.3 -1.12% כן פייט ביופרמה בסיס:231.9 פתיחה:230 גבוה:234.3 נמוך:225.3 תמורה:240,717 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: נוקטת באסטרטגיה זו עם התרופה CF-101 לטיפול בדלקת מפרקים. CF-101 נקשרת ומעכבת את הרצפטור ל- A3 adenosine. ע"מ לזהות את החולים עבורם התרופה צפויה להיות יעילה, פיתחה כן-פייט ערכה המאפשרת לכמת את כמות הרצפטור בדם החולה. החברה עושה שימוש בערכה זו בניסוי הקליני שלב 2b אותו היא עורכת בימים אלו, ואשר תוצאותיו צפויות להתפרסם בחודשים הקרובים. במידה ותאושר התרופה לשיווק, היא תמכר בצמוד לקיט הדיאגנוסטי.

מבחינת ההתקדמות הטכנולוגית, חזון אחרית הימים המוזכר בפיסקת הפתיחה עדיין רחוק. אך מעבר לכך, קיימת בעיה אחרת - על מנת שתרחיש כשזה יתקיים, חברות התרופות יצטרכו לפתח הרבה יותר תרופות, שכל אחת מהן תתאים למעט מטופלים - ודי ברור שמדובר במודל כלכלי בעייתי. בעתיד הנראה לעין מתהווה דרך ביניים של התאמה אישית של תרופות וטיפולים, ומעניין יהיה לראות מי ינצח -הצורך ביעילות רפואית או ביעילות כלכלית.
תגובות לכתבה(6):

התחבר לאתר

נותרו 55 תווים

נותרו 1000 תווים

הוסף תגובה

תגובתך התקבלה ותפורסם בכפוף למדיניות המערכת.
תודה.
לתגובה חדשה
תגובתך לא נשלחה בשל בעיית תקשורת, אנא נסה שנית.
חזור לתגובה
  • 4.
    בונוס הלהיטטטטטטטטטטטטטטט (ל"ת)
    בונוס ביוגרט 04/08/2012 21:43
    הגב לתגובה זו
    1 2
    סגור
  • כדאי לקרוא את הדוח השנתי שלהם.
    ירון 05/08/2012 08:39
    הגב לתגובה זו
    1 2
    כרגע בונוס מגיעה לשערים גבוהים. אבל מי שקורא בדוח ורואה את כמות הדילולים המדהימה הצפויה, ועוד הגדלות השכר הצפויות למנהלים, מבין שלמשקיעים קטנים אין מה לחפש שם. בטווח הארוך ישאבו לנו את הכסף מהכיס.
    סגור
  • 3.
    אין ספקש היעלות הכלכלית תגבר! (ל"ת)
    אנונימי 04/08/2012 18:43
    הגב לתגובה זו
    1 0
    סגור
  • 2.
    רק לכן פייט הופוטנציאל הגדול ורחב התחומים
    אבי 04/08/2012 18:20
    הגב לתגובה זו
    5 0
    בקרוב מאוד גם דואלית ... שווה כניסה ללונג
    סגור
  • 1.
    כל חברות הביומד בבית אחד-כנס !
    LIORBALAS 04/08/2012 17:52
    הגב לתגובה זו
    0 2
    בפורום "ביומד" בפייסבוק מרוכזות כל חברות הביומד המובילות מהארץ ומהעולם.הרשם עוד היום ותוכל גם אתה להחשף לתיק מניות המומחים שלנו,לנהל דיון אקטיבי אודות כל אחת ואחת מהן,לקרוא כתבות בלעדיות ועוד ועוד... פורום "ביומד",הפורום הגדול המקיף והמוביל למניות מהתחום בארץ ובעולם.פורום חובה לעוסקים בתחום !!!
    סגור
  • מה לרשום
    דויד 05/08/2012 10:33
    הגב לתגובה זו
    0 0
    מה לרשום בחיפוש? ביומד לא מביא אותך
    סגור